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SMAFAQ’s thematisiert häufige, sowie aktuelle Fragen, die sich im Alltag mit spinaler Muskelatrophie ergeben. Faktisch, verständlich, nicht zu fachlich, immer ordentlich und gewissenhaft recherchiert.

SMAFAQs® ist Teil der Selbsthilfe-Organisation Patientenstimme SMA® innerhalb des SMA Selfempowered Net und dient der gegenseitigen Information SMA-Betroffener. Die Patientenstimme SMA ist ein unabhängiger, von Selbst-Betroffenen gegründeter, n. e V. und lebt vom freiwilligen Engagement Betroffener, sonstig Interessierten und Dienstleistern. Möchten Sie/Du als Selbst-Betroffene(r) , Angehöriger oder auch Dienstleister eine Information in Form einer FAQ in die SMAFAQs einstellen, übergeben Sie den Content bitte über die Eingabemaske und wählen den Betreff „Eine SMAFAQ einreichen/vorschlagen“ aus dem Menü aus. Herzlichen Dank.

SMAFAQs behandelt häufige und aktuelle Fragen, die im Alltag mit spinaler Muskelatrophie immer wieder von Betroffenen, Angehörigen und sonstig Involvierten gestellt werden. Die Antworten, spezifisch bei Angelegenheiten zu Behandlungen und Medikamenten sind nur als 1. Information von Betroffenen für Betroffene zu verstehen und sollten immer auch noch zusätzlich beim Arzt, Apotheker, Therapeuten etc. hinterfragt werden. Finden Sie/Du trotz gewissenhafter Recherche irgendwelche Fehler, dann zeigen Sie/Du diese bitte gern auf und helfen mit, korrekte Informationen weiterzugeben.

Zum anzeigen aller FAQs einer Kategorie, die jeweiligen Eintrag im SMAFAQs Menü auswählen.

  • Wie oft sind Kontrolluntersuchungen bei medikamentöser Behandlung mit Evrysdi® notwendig?

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    Seit dem 30. August 2024 ist Risdiplam, laut Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses nur noch über Behandlungszentren, bzw. Neurologische Praxen möglich, die an der Anwendungbegleitenden Datenerhebung SMArtCare teilnehmen, oder mit diesen zusammen arbeiten.

    In den jeweiligen Empfehlungen zur Verlaufsbeobachtung von erwachsenen, bzw pädiatrischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie, vom SMArtCare Projekt, ist jeweils eine Patientenvisite von 4 – 6 Monaten angegeben. Die Notwendigkeit der Anzahl der Kontrollen liegt im Ermessen des behandelnden Arztes, unter Berücksichtigung der Patientenrechte in Bezug auf unverhältnissmäßige Behandlungen, z. B. bei starker Belastung der Betroffenen durch eine unverhältnissmäßig hohe Anzahl an Kontrolluntersuchungen, Teilnahmen an diversen Behandlungen, Studien, Entfernung etc.

    Hierzu kann zum Beispiel die Unabhängige Patientenberatung weitere Informationen geben.

    Empfehlungen zur Verlaufsbeobachtungen von:

  • Was ist Risdiplam?

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    Risdiplam ist der Wirkstoffname, des seit dem 30. März 2021 unter dem Handelsname Evrysdi®, zugelassenen Medikaments zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie.

  • Warum sollte man Evrysdi® immer nach einer Mahlzeit einnehmen?

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    Die Daten einer Studie bei gesunden Freiwilligen zeigen, dass Nahrung (kalorienreiches Frühstück mit hohem Fettgehalt) keinen wesentlichen Einfluss auf die Aufnahme von Risdiplam hat. In den klinischen Studien wurde Risdiplam mit einer Morgenmahlzeit oder nach dem Stillen verabreicht. Die Empfehlung in der Fachinformation und Gebrauchsinformation Evrysdi nach einer Mahlzeit einzunehmen, entspricht dem wie es in den Zulassungsstudien verabreicht wurde.

    Es ist wichtig, Evrysdi jeden Tag zur gleichen Zeit einzunehmen. Daher könnte es hilfreich sein, die Einnahme mit einer Mahlzeit zu verbinden, um zu vermeiden, dass die Dosis vergessen oder versehentlich zweimal eingenommen wird.

    Quelle: Roche Medical Information

  • Ist meine Flasche Evrysdi® falsch befüllt?

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    Immer mal wieder melden sich Evrysdi Nutzer in verschiedenen social Media Foren und erörtern den Verdacht, dass ihre neue Evrysdi Flasche vermutlich weniger oder mehr Inhalt habe als die letzte neu geöffnete Flasche. Man wird hier natürlich unsicher, und meint der Apotheke könnte hier ein Fehler unterlaufen sein. Natürlich kann auch geschulten PTA’s hier in seltenen Fällen mal ein Fehler unterlaufen, allermeist ist dies wohl aber eine durch das Etikett hervorgerufenen optische Täuschung. Wer auf Nummer Sicher gehen will, kann die Korrektheit auf einfache Weise mit einem handelsüblichen Lineal messen! Vom Boden der Flasche gemessen, befindet sich der Füllstand bei ca. 6,4 cm.

  • Wieso sollte man bei der Entnahme von Evrysdi den Rest der alten Flasche nicht mit der neuen mischen?

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    Da es bei jeder Entnahme von Evrysdi® zur Kontamination der Lösung kommen kann, und es äußerst unwarscheinlich ist, dass man immer die genau benötigte Menge mit einem mal aus der Flasche bekommt, (also wieder etwas zurückspritzen müssen um die richtige Dosis abzumessen) würde die neue Lösung jeweils mit dem evtl. kontaminierten Rest aus der alten Flasche, ebenso kontaminiert werden. Wird das von Flasche zu Flasche immer weiter gemacht wird die evtl. kontaminierte Füssigkeit stetig weitergegeben.

    Sollte es also mal zu einer Kontamination gekommen sein, unterbricht man diese sobald man eine neue Flasche inklusive einem neuem Applikator(Spritze) benutzt.

  • Gibt es geschmackliche Unterschiede bei Evrysdi?

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    Nahrungsmittel und Getränke, die man vor der Einnahme von Evrysdi zu sich genommen hat, können, wie auch bei allen anderen Getränken, Lebensmitteln, etc. (Beispiel: Bonbon nach Zähne putzen) geschmackliche Abweichungen hervorrufen.

    Es ist aber davon auszugehen, dass aufgrund der Einwaagetoleranzen für das Erdbeer-Aroma, wie auch für das Süssungsmittel, welche in Evrysdi verwendet werden, keine wahrzunehmenden Gesschmacksvarianzen von Evrysdi zu erwarten sind.

    Daher sollten alle wahrgenommenden Geschmacksveränderungen gemeldet werden. grenzach.medical_information@roche.com

  • Muss Evrysdi® vor der Einnahme geschüttelt werden?

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    Im Laufe der Entwicklung sowie in Studien zu Risdiplam/Evrysdi® war manchmal angegeben dass die Flasche vor Einnahme geschüttelt werden muss. Dies ist nicht mehr nötig.

    Die Flasche mit Evrysdi-Lösung muss vor der Entnahme der täglichen Dosis nicht geschüttelt werden.
    (Quelle: Evrysdi Gebrauchsinformation)

  • Wie viele Dosen à 6.6ml können einer Flasche Evrysdi® entnommen werden?

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    Eine Flasche Evrysdi-Lösung enthält genug Flüssigkeit, um 11 Dosen à 6,6 ml zu entnehmen. Die Flasche ist überfüllt, um bei geringen Verlusten beim Aufziehen der Lösung in die Spritze, die Entnahme 11 voller Dosen sicher zu ermöglichen. Daher ist es normal, dass nach der Entnahme der 11. Dosis noch Flüssigkeit in der Flasche vorhanden ist.

    Sobald nicht mehr genug Evrysdi für Ihre volle Dosis in der Flasche ist, entsorgen Sie die Flasche mit dem verbleibenden Evrysdi und den gebrauchten Applikationsspritzen entsprechend den nationalen Anforderungen. Entnehmen Sie die volle Dosis dann aus einer neuen Flasche Evrysdi.

    Sie dürfen Evrysdi aus der neuen Flasche nicht mit Evrysdi aus der bisher verwendeten Flasche mischen.

    Zusätzliche Info: Diese FAQ ist entstanden, da manche bei einer täglichen Dosis von 6,6ml immer auch eine 12. Dosis herausbekommen und dabei noch ein Rest in der Flasche übrig bleibt. Rein rechnerich werden für 12x 6,6ml 79,2ml benötigt. In der Flasche sind 80ml vorhanden, was also theoretisch, rein recherisch! passen sollte. Nun ist es aber so, dass durch den aufgesteckten Adapter nicht alles aus der Flasche herauszubekommen ist. Etwa 0,3ml, wenn nicht gar mehr kann man hier schonmal abziehen! Es verbleiben also etwa 0,5ml “Spielraum/Toleranz” bis zur Grenze (79,2ml).
    Da man nun mit der Skala an der Spritze und bloßem Auge aber auch nicht jeweils immer genau auf 6,6.00ml abmessen kann, ist es bei einem “Puffer” von etwa einem halben Milliliter evtl. recht naheliegend dass es hier solche Abweichungen gibt.

  • Wie sollte die Flasche mit der Evrysdi® Lösung zum Einnehmen gelagert und transportiert werden?

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    Die Evrysdi® Lösung zum Einnehmen muss in der Original-Flasche im zugehörigen Umkarton aufbewahrt werden, um den Inhalt vor Licht zu schützen. Die Flasche ist bei 2 – 8°C und stets aufrecht mit fest verschlossenem Schraubdeckel zu lagern. Um das Risiko des Auslaufens der Lösung aus der Flasche so gering wie möglich zu halten sollte die Flasche außerdem immer auch in einer aufrechten Position transportiert werden. Seit Juni 2022 wurden die Temperatur-Werte um eine Toleranz erweitert. Die Flasche darf danach bis zu maximal 120 Stunden auch bei Raumtemperatur(angegeben sind max. 40 Grad) gelagert werden. Bei Zeiten bzw. Temperaturen darüber darf Evrysdi nicht mehr angewendet werden.

    Zusätzlicher Hinweis: Aufgrund der Vorgaben des Satzbaus in der Fachinformation, spezifisch der Bezeichnung “Lösung zum Einnehmen” in Verbindung mit dem Satz auf Seite 6, Punk 5 Stickpunkt 2 “Stellen Sie die Lösung zum Einnehmen wieder in den Kühlschrank, wenn es nicht mehr notwendig ist, die Flasche bei Raumtemperatur aufzubewahren.”, kann beim zügigen lesen eventuell der Eindruck enstehen, dass Evrysdi® vor Einnahme wieder auf 2-8 Grad Kühltemperatur gekühlt werden muss. Dem ist nicht so, Evrysdi kann während der Zeit auch bei Zimmertemperatur eingenommen werden.

    Der Satzteil “Lösung zum Einnnehmen” bezieht sich auf das Produkt und meint Evrysdi, die Lösung zum Einnehmen, und nicht das man die Lösung zum Einnehmen in der Kühlschrank stellen muss.

    Siehe Gebrauchsinformation Juni 2022 Punkt 5

  • Muss man für die Behandlung mit Evrysdi® (Risdiplam) in regelmäßigen Intervallen zu Untersuchungen ins Krankenhaus?

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    Seit dem 30. August 2024 ist Risdiplam, laut Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses nur noch über Behandlungszentren, bzw. Neurologische Praxen möglich, die an der Anwendungbegleitenden Datenerhebung SMArtCare teilnehmen, oder mit diesen zusammen arbeiten.

    Dementsprechend ist die Verordnung von Risdiplam (Evrysdi®) in der Praxis vorrangig über DGM zertifizierte neuromuskuläre Zentren oder ähnlichen Fachkliniken und neurologische Artzpraxen möglich, unsofern diese entweder selbst am SMArtCare teilnehmen, oder die Behandlung zusammen mit einem solchen durchführen.

  • Wann bzw. in welchen Abständen muss Evrysdi® eingenommen werden?

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    Für die Einnahme von Evrysdi ist keine bestimmte Tageszeit vorgeschrieben. Jedoch sollte Evrysdi täglich ungefähr zur gleichen Tageszeit und stets unmittelbar nach einer Mahlzeit eingenommen werden.

    Wurde eine geplante Dosis versäumt, sollte die Einnahme so früh wie möglich, spätestens jedoch 6 Stunden nach dem regulären Einnahmezeitpunkt, nachgeholt werden.

    Wenn mehr als 6 Stunden seit dem geplanten Einnahmezeitpunkt vergangen sind sollte die Dosis ausgelassen und Evrysdi am nächsten Tag zum regulären Einnahmezeitpunkt eingenommen werden.

    Genauere Informationen dazu siehe Evrysdi Gebrauchsanweisung Seite 5 Absatz: “Wenn Sie oder Ihr Kind die Einnahme von Evrysdi vergessen haben oder wenn Sie oder Ihr Kind nach einer Dosis erbrechen“

  • Kann man Evrysdi® gleichzeitig mit Milch einnehmen?

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    Risdiplam (Evrysdi®) darf nicht mit Muttermilch, Babynahrung, anderen Lebensmitteln, Flüssigkeiten und Getränken (wie z.B. Milch) gemischt werden.
    Quelle: Risdiplam Gebrauchsanweisung für Patienten und Betreuer, Härtefallprogramm, Version 3

    In den klinischen Studien wurde Risdiplam meist mit dem Frühstück oder bei Säuglingen nach dem Stillen eingenommen. Die Studien zeigten keine Wechselwirkung von Risdiplam mit Nahrung.
    Quelle: US Gebrauchsinformation

    Folglich darf man Evrysdi also prinzipiell NICHT in irgendwelche Flüssigkeiten, Quark, Yoghurt etc. schütten und auch nicht mit diesen nachspülen! Der Verzehr z.B. eines Kaffees mit Milch nach der Einnahme (evtl. mit einer kleinen Pause von einigen Minuten) ist wohl aber ohne Probleme machbar.

    Also am besten immer nur mit Wasser nachspülen und sonst nichts anderes!!

  • Wieviel Tage Abstand muss beim Wechsel von Nusinersen zu Risdiplam bestehen?

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    Während in Studien und beim Wechsel in das CUP (Härtefallprogram) Abstände von 90 oder 120 Tage vorgegeben waren, gibt es diese beim Wechsel in die reguläre Versorgung nicht mehr.

    In der Fachinformation steht unter Abschnitt 4.5 (Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln und sonstige Wechselwirkungen)

    Zitat:
    “Es liegen keine Daten zur Wirksamkeit oder Sicherheit vor, die die gleichzeitige Anwendung von Risdiplam und Nusinersen stützen.”
    Quelle: Fachinformation Evrysdi® (Stand März 2021)

    Es liegt also im Ermessen des behandelnden Arztes, wieviel Abstand zwischen der letzten Gabe von Nusinernes (Spinraza®) und der ersten Einnahme von Risdiplam (Evrysdi®) liegen sollten.

  • Gibt es eine Wechselwirkung zwischen Risdiplam und der Grippeimpfung?

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    In den klinischen Studien von Risdiplam war die Verabreichung von Impfstoffen erlaubt, die gemäß der lokalen Leitlinien empfohlen waren. Ein Großteil der Patienten haben während der Firefish und Sunfish Studien Impfungen erhalten (darunter auch Grippeimpfungen). Wechselwirkungen zwischen einem Grippeimpfstoff und Risdiplam sind bisher nicht bekannt. In den USA ist Risdiplam von der FDA seit August 2020 für die Behandlung von Spinaler Muskelatrophie zugelassen. Die Gebrauchsanweisung von Evrysdi ® enthält keine Hinweise auf eine Wechselwirkung zwischen Impfstoffen und Risdiplam: https://www.gene.com/patients/medicines/evrysdi.

  • Was ist Evrysdi®?

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    Evrysdi® ist ein seit dem 30. März 2021 zugelassenes Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, welches die Erhöhung der Proteinproduktion ausgehend der Funktionalität des SMN2 Backup-Gen anpeilt, aber oral eingenommen wird. Der Wirkstoff ist Risdiplam.

    Aufgrund der zu Beginn der Zulassung, sowie auch im Entwicklungsstadium einzig verfügbaren Variante als Flüssigkeit, wurde es Evrysdi Umgangssprachlich auch oft als “der Saft” bezeichnet und sehnlichst von vielen, von Skoliose betroffenen SMA Patienten erwartet. Sehr wahrscheinlich aufgrund der auch in letzten Jahren der Forschung, in Studien (allermeist am SMA-Mausmodell) immer häufiger gemachten Erkenntnis, dass die geringere Verfügbarkeit des SMN Proteins nicht nur den Motoneuronen fehlt, sondern auch negative Auswirkungen auf Organe, sowie die Muskelzellen selbst zu haben scheint, verspricht man sich durch die orale Verabreichung des Medikamentes und der damit verbundenen Verfügbarkeit im gesamten Organismus, eine gesamtheitliche, systemische Wirkung bzw. hochregulierung des SMN Proteins aus allen Zellen, um das Protein somit auch, den evtl. vielen anderen, teilweise noch nicht erkannten, SMN-Protein-abhängigen Prozessen zu Verfügung zu stellen.