Ein SPZ (Sozialpädiatrisches Zentrum), ist eine medizinische Betreuungsform für Kinder mit körperlichen, seelischen, kognitiven Einschränkungen, die sich nicht nur auf einen medizinischen Bereich bezieht, sondern interdisziplinär arbeitet und sämtliche Behandlungs/Entwicklungsrelevanten Aspekte einbezieht.
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- Die Patientenstimme SMA ist ein Zusammenschluß von Menschen mit spinaler Muskelatrophie.
- Die Patientenstimme bewerkstelligt selbstbestimmten Informations und Erfahrungsaustausch ohne fachliche Anleitung/Direktive und handelt somit unabhängig und einzig für die Interessen der Betroffenen und Angehörigen.
- Die Patientenstimme SMA fördert die gegenseitige Unterstützung Betroffener. (Self-Empowerment)
- Die Patientenstimme SMA motiviert andere Betroffene sich selbst einzubringen und sich zu beteiligen.
- Die Patientenstimme SMA besteht aus selbst betroffenen Mitgliedern, die aufgrund ihrer täglichen Konfrontation mit der Erkrankung, Experten in eigener Sache sind, und somit über ein hohes Maß an Kompetenz im Thema verfügen.
- Die Patientenstimme SMA unterstützt über die SMAFAQs, die Weitergabe von Erfahrungen von Betroffenen für Betroffene.
- Die Patientenstimme SMA hat keine finanziellen Interessen. Die Patientenstimme SMA basiert auf eigenständigem Engagement / Ehrenamt, ohne dafür von irgendwem entlohnt zu werden.
- Die Patientenstimme SMA stellt Information zur Verfügung und unterstützt die Beratung durch andere Betroffene.
- Die Patientenstimme SMA ist unabhängig gegenüber anderen Akteuren im Gesundheitswesen.
- Die Patientenstimme SMA unterstützt mit Ihren Angeboten und Aktivitäten, die professionellen Angebote des Gesundheitswesens. (siehe Über Patientenstimme SMA)
- Die Patientenstimme SMA ist demnach per Definition echte Selbsthilfe.
Siehe dazu die Definition des BAG Selbsthilfe e.V. (Begriffserklärung)
Möchtest Du an dieser Form der eigenständigen Selbsthilfe Anteil nehmen, und Diese unterstützen? Dann melde Dich gern oder unterstütze das Engagement auf eine Dir passende Weise.
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Diskussionen über Pyridostigimin, möglicherweise eher bekannt in Form des Medikamentes “Mestinon”, welches eigentlich bei Myasthenia gravis zum Einsatz kommt, kann man z.B. in amerikanischen social Media Gruppen schon ein Weile verfolgen. Nun ist dieses Thema auch im deutschsprachigem Raum, wie z.B. in der FB Gruppe der Patientenstimme SMA unter SMA Betroffenen anzutreffen.
Was hat es damit auf sich?
Pyridostigmin ist ein indirektes Parasympathomimetikum, das als Cholinesterase-Hemmstoff wirkt und vor allem zur Therapie der Myasthenia gravis eingesetzt wird.
WikipediaDie Myasthenia gravis ist eine Autoimmunerkrankung dessen Störung sich durch Abbrüche der Reizübertragung zwischen Synapsen und Muskeln bemerkbar macht. Mestinon(Pyridostigimin) wirkt hier ein und verbessert bzw. stabilisiert die Reizübertragung.
Diese Einwirkung könnte nun wohl auch dem SMA bedingt schwächelnden Impuls/Reiz zumindest zwischen Synapse und Muskel etwas die “Bremse lockern”, bzw der Ermüdung der Muskulatur entgegenwirken und somit die Ausdauer verbessern….so wohl die Theorie dahinter.
Zumindest scheint man sich in Fachkreisen wohl eine mögliche Verbesserung zu erhoffen, und bietet Mestinon nun im Rahmen der Off-Label Möglichkeit, zusätzlich zu SMN hochregulierenden Medikamenten zur Behandlung der SMA an.
Was steckt dahinter?
Das Universitätsklinikum Utrecht, führte dazu 2016 bis 2018 eine Placebokontrollierte Doppelblind-Studie durch(1) dessen Ergebnisse Ende 2022 veröffentlicht wurden(2).
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Unabhängig vom eventuellen kleinen Kampf mit der jeweiligen Krankenkasse bezüglich der Übernahme der Kosten des jeweiligen Hilfsmittels, ist der Weg eigentlich ein recht einfacher. Man benötigt ein Rezept und ein Sanitätshaus. Hat man das nötige Kleingeld und weiß was man für ein Hilfsmittel haben möchte, braucht man nur ein Sanitätshaus, bzw. ist auch manchmal ein direkter Kauf des gewünschten Hilfsmittels beim Hersteller möglich.
Für den Weg der Versorgung über die Krankenkasse, ist der behandelnde Neurologe die erste Anlaufstelle, um das dazu nötige Rezept ausgestellt zu bekommen. In der Regel sollte Dieser auch genügend Erfahrung haben, die Notwendigkeit des Hilfmittels zu begründen, denn es ist prinzipiell ein sehr empfohlener Schritt, zusätzlich zum Rezept auch gleich eine ordentliche Begründung für die Notwendigkeit parat zu haben.
Mit Rezept und Begründung, sucht man sich nun ein passendes Sanitätshaus, welches die Verordnung bei der Krankenkasse einreicht. Hier sollte man nicht scheuen mit mehreren Sanitätshäusern ins Gespräch zu gehen um sicher zu stellen, dass letztlich auch alles geplante ohne Abstriche umgesetzt werden kann.
Hat man ein passenden Sanitätshaus auserkoren, heißt es nun erstmal warten. In der Regel bekommt man im nächsten Schritt entweder selbst, oder manchmal auch das Sanitätshaus eine Bestätigung der Kostenübernahme, bzw. evtl. auch eine Ablehnung oder Alternativversorgung. Sollte es zu einer Ablehnung oder unpassenden Alternativversorgung kommen, muss man dazu schriftlich einen Widerspruch bei der Krankenkasse einlegen.
Ist hier eine Hilfe nötig stehen wir gern mit Rat und Tat zu Seite, oder vermitteln weitere Kontakte.
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RULM aka “Rivesed Upper Limb Module” ist eine Methode zur Messung der motorischen Funktionen. Diese Messmethode ist Teil mehrerer Methoden zur Erfassung der motorischen Fähigkeit z.B. bei der Evaluierung der Wirksamkeit der medikamentösen Behandlung der SMA.
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BSID – “Bayley Scales of Infant and Toddler Development” ist eine Methode zur Messung der motorischen Funktionen. Diese Messmethode ist Teil mehrerer Methoden zur Erfassung der motorischen Fähigkeit z.B. bei der Evaluierung der Wirksamkeit der medikamentösen Behandlung der SMA.
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MFM – “Motor Function Measurement” ist eine Methode zur Messung der motorischen Funktionen. Diese Messmethode ist Teil mehrerer Methoden zur Erfassung der motorischen Fähigkeit z.B. bei der Evaluierung der Wirksamkeit der medikamentösen Behandlung der SMA.
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HFMSE – “Hammersmith Function Motor Expanded” ist eine Methode zur Messung der motorischen Funktionen. Diese Messmethode ist Teil mehrerer Methoden zur Erfassung der motorischen Fähigkeit z.B. bei der Evaluierung der Wirksamkeit der medikamentösen Behandlung der SMA.
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Chop Intent -“The Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders” ist eine Methode zur Messung der motorischen Funktionen bei Kleinkindern bis zum Alter von 4 Jahren. Diese Messmethode ist Teil mehrerer Methoden zur Erfassung der motorischen Fähigkeit z.B. bei der Evaluierung der Wirksamkeit der medikamentösen Behandlung der SMA.
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Die Daten einer Studie bei gesunden Freiwilligen zeigen, dass Nahrung (kalorienreiches Frühstück mit hohem Fettgehalt) keinen wesentlichen Einfluss auf die Aufnahme von Risdiplam hat. In den klinischen Studien wurde Risdiplam mit einer Morgenmahlzeit oder nach dem Stillen verabreicht. Die Empfehlung in der Fachinformation und Gebrauchsinformation Evrysdi nach einer Mahlzeit einzunehmen, entspricht dem wie es in den Zulassungsstudien verabreicht wurde.
Es ist wichtig, Evrysdi jeden Tag zur gleichen Zeit einzunehmen. Daher könnte es hilfreich sein, die Einnahme mit einer Mahlzeit zu verbinden, um zu vermeiden, dass die Dosis vergessen oder versehentlich zweimal eingenommen wird.
Quelle: Roche Medical Information
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SAPPHIRE, ist eine randomisierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten.
Weitere Informationen und Kontaktmöglichkeiten in Studien und Forschungsprojekte.
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Die RESILIENT Studie ist eine randomisierte, placebokontrollierte Doppelblind-Studie von Biohaven Pharmaceuticals, Inc. zur Prüfung der Wirkung und Sicherheit von Taldefgrobep alfa bei Betroffenen von 5q-assoziierter SMA, welche aktuell mit einem zur Behandlung der 5q-assoziierten SMA zugelassenem Medikament behandelt werden.
Weitere Informationen und Kontaktmöglichkeiten in Studien und Forschungsprojekte.
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Die ASCEND Studie ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung einer Behandlung mit einer höheren Dosierung von Spinraza® (Nusinersen) nach einer Behandlung mit Evrysdi® (Risdiplam).
Weitere Informationen und Kontaktmöglichkeiten in Studien und Forschungsprojekte.
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Taldefgrobep alfa ist ein noch in Prüfung befindliches, von Biohaven entwickeltes Medikament zur Behandlung der 5q-assozierten SMA.
Ähnlich wie Apitegromab von Scholar Rock, zielt auch Taldefgrobep alfa auf die Hemmung des Proteins Myostatin ab um der Reduzierung der Muskelmasse, quasi durch lösen der “Muskelwachstumsbremse” entgegenzuwirken.
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Immer mal wieder melden sich Evrysdi Nutzer in verschiedenen social Media Foren und erörtern den Verdacht, dass ihre neue Evrysdi Flasche vermutlich weniger oder mehr Inhalt habe als die letzte neu geöffnete Flasche. Man wird hier natürlich unsicher, und meint der Apotheke könnte hier ein Fehler unterlaufen sein. Natürlich kann auch geschulten PTA’s hier in seltenen Fällen mal ein Fehler unterlaufen, allermeist ist dies wohl aber eine durch das Etikett hervorgerufenen optische Täuschung. Wer auf Nummer Sicher gehen will, kann die Korrektheit auf einfache Weise mit einem handelsüblichen Lineal messen! Vom Boden der Flasche gemessen, befindet sich der Füllstand bei ca. 6,4 cm.
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Smatheria ist ein Forschungsinstitut welches sich auf der Grundlage der Gemeinnützigkeit, der präklinischen sowie translationalen Forschung zur Enwicklung weiterer medikamentöser Behandlungsmöglichkeiten der spinalen Muskelatrophie und anderen neuromuskulären Erkrankungen, sowie der Weitergabe gesammelten und neu erforschten Wissens verschrieben hat.
Mehr dazu:
SMATHERIA gGmbH – Non-Profit Biomedical Research Institute -
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In der Regel stellt es, unabhängig von den jeweiligen Anforderungen des Transportes bzw. der Lagerung und Kühlung des jeweiligen Medikamentes, keine Schwerigkeit dar, die für den Zeitraums des Urlaubs notwendige Menge, benötigter Medikamente mitzuführen. Dazu ist auf jeden Fall eine ärztliche Bescheinigung entweder absolut notwendig, oder zumindest für den Fall sehr empfohlen. (Info Auswertiges Amt)
Ein dafür benötigtes, vom Arzt/Apotheker zu unterzeichnendes Formular gibt es in verschiedensten Ausführungen von verschiedensten Quellen. Es gibt kein Einheitsformular mit vorgegebenem Text! Ein für Evrysdi angepasstes Formular kann z.B. hier heruntergeladen werden.
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Diagnose SMA und nun?
Vorab! Quasi Glück im Unglück ist heutzutage der Umstand vorhandener medikamentöser Therapieoptionen. Klar ist die SMA damit immernoch ein ernst zu nehmender Einschnitt ins Leben, aber bei früher Behandlung, bevor Symptome auftreten (präsymptomatisch) stehen die Chancen ganz gut, wenige, oder sehr leichte bis evtl. gar keine Behinderungen zu bekommen. Kurzum, die Medizin ist diesbezüglich mittlerweile recht gut gewappnet und auch auf einem guten Weg, die künftigen Behandlungsmöglichkeiten weiter auszubauen. Wenn Dir oder Ihnen der Arzt noch nichts weiter erzählt hat, dann sollten die 3 bisher zugelassenen Medikamente “Spinraza®, Zolgensma® und Evrysdi®” eine erste Info sein. Als ganz wichtigen Tip, sollte eine Behandlung immer so schnell wie möglich (präsymptomatisch) eingeleitet werden. Dies ist mittlerweile eine allgemein bekannte und sehr empfohlene Verfahrensweise, da der Untergang von Motoneuronen schon begonnen haben kann und diese nicht regenerativ sind. Was kaputt ist, lässt sich also nicht wieder reparieren. Und kaputte Motoneuronen bedeutet schlechtere Ansteuerung der Muskeln und damit dann z.B. die ersten Gehschwierigkeiten etc. Leider gibt es aber wohl noch ein paar sehr wenige Ausnahmen, wo Ärzte tatsächlich von schneller Behandlung abraten. Hier sollte man auf jeden Fall nachhaken, oder eine 2. Meinung einholen.Wo gibt es Austausch mit anderen Betroffenen?
Die von Patientenstimme SMA dazu verfügbaren Möglichkeiten sind ein Forum, eine Facebook-Gruppe, sowie der Austausch zu Themen auf dem Open SMA-TalkBlog. Desweiteren ist eine Vermittlung an weitere kleine Themengruppen, z.B. an Eltern ebenso möglich. Hierzu bitte eine Anfrage stellen.Wo finde ich noch Hilfe?
Hierzu sei ein Blick auf die interne kleine Übersicht zu möglichen Anlaufstellen empfohlen. Für eine Auswahl eventuell weiterer Ärzte ist ein Blick in die Karte der DGM zertifizierten Muskelzentren eine Option.Wie geht es weiter?
Wie oben schon angesprochen, sollte nun das nächste eine schnelle Behandlung sein, dann ist der erste Schritt nach der Diagnose getan. Mit Ihren/Deinen behandelnden Ärzten werden wohl nun je nach Stand der Dinge, bzw. des Stands des Fortschrittes der SMA und des SMA Typs bestimmte ergo bzw. physiotherapeutischen Behandlungen wie Bobath, Voijta und PNF empfohlen werden. Auch Hilfsmittel können nun evtl. eine Option sein. Hier gibt es eine ganze Menge verschiedene Möglichkeiten die ein gutes Leben mit SMA ermöglichen. Sollten Sie/Du noch irgendwelche Fragen haben dann bitte gern jederzeit hier mit Betreff: Ich benötige Unterstützung” melden. Wir können hier z.B. helfen Therapie Praxen zu finden, die Erfahrung mit der Behandlung der SMA haben. -
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Die aktuell dafür in Deutschland grundsätzlich geltenden Bestimmung können auf den Seiten des Bundesministeriums für Gesundheit im Artikel “Fragen und Antworten zur medizinischen Hilfe für Ukrainerinnen und Ukrainer” nachgelesen werden. Grundsätzlich sollten sich ukrainische SMA-Betroffene Flüchtlinge mit Flüchtlingsstatus schnellstens in medizinische Beratung/Betreuung begeben. Dies kann im ersten Schritt eine Fachartzpraxis für Neurologie in nahen Umfeld sein. Eine Übersicht der DGM zertifizierten Muskelzentren in den Unikliniken in Deutschland ist hier zu finden.
Zusätzlich wissenswertes zu Evrysdi®:
Für Risdiplam/Evrysdi hat Roche dazu einen geregelten Prozess etabliert der SMA Betroffenen, die schon in der Ukraine mit Risdiplam behandelt wurden, die Weiterversorgung in Deutschland ermöglicht. Ansprechpartnerin für alle SMA -Betroffene aus der Ukraine ist Carlien Vilijoen. Die allgemeine E-Mail-Adresse ist firefish.psp@roche.com
SMA-Betroffene ukrainische Flüchtlinge, die noch keinen Flüchtlingsstatus haben, können sich an die dafür verantwortliche Claudia Bagarella wenden. claudia.bagarella@roche.com
Für Spinraza®:
Für Fragen bezüglich Spinraza steht das SMA-Service-Center, unter der
Telefonnummer: 0800 070 44 00 von Mo.-Fr., 8-20 Uhr, (gebührenfrei),
sowie per E-Mail: info@sma-service-center.de zur Verfügung -
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Salbutamol ist ein Beta-2-Sympathomimetika dass eigentlich bei Asthma, COPD und dergleichen angewendet wird um die glatte Muskulatur der Bronchien schnell zu entspannen (z.B. bei einem Asthmaanfall).
Warum wird es manchmal bei SMA angewendet?
Da bei SMA (eher Typ 1 und evtl. auch 2), auch Beeinträchtigung der Atmung durch die Schwächung der Atemhilfsmuskulatur auftreten, und es daher besonders z.B. im Fall eines Infektes, zu erschwerter Atmung kommen kann, wird Salbutamol hier eingesetzt um eine Verbesserung(Erleichterung) der Atmung zu erreichen. Salbutamol ist dabei aber kein zur Behandlung der SMA zugelassenes Medikament!
Auch Interessant, zeigen Ergebnisse aus Studien weitere positive Effekte von Salbutamol wie Verbesserung der Atemmuskelkraft(1), sowie auch im Bereich der Transkription(2) bzw. der Erhöhung von verwertbarem SMN Protein.(3)
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Als PEG wird umgangssprachlich eine “Perkutane endoskopische Gastrostomie-Sonde” bezeichnet. Dabei handelt es sich um eine dauerhaft angelegte Magensonde, worüber Patientinnen und Patienten, die keine oder nicht mehr ausreichend Nahrung oder Flüssigkeit oral (über den Mund) zu sich nehmen können, künstlich ernährt werden können.
#####Zusätzliche Infos#####
Wie bekommt man eine PEG? Eine PEG-Sonde wird bei einem chirurgischen Eingriff angelegt. Hierbei handelt es sich um eine Standard-Prozedur, die in nahezu jeder Klinik durchgeführt werden kann. Sofern es dort eine endoskopische Abteilung gibt. Insbesondere in größeren Kliniken haben die Ärztinnen und Ärzte dort mit einer PEG-Anlage sehr viel Erfahrung. Denn dies ist eine sehr häufige therapeutische Maßnahme, die bei allen möglichen Krankheitsbildern durchgeführt wird.
Kann man immer noch „normal“ essen, wenn man eine PEG hat? Eine PEG-Sonde hindert nicht daran, noch oral (über den Mund) zu essen. Im Gegenteil, sie ist ein Hilfsmittel, damit man auch dann noch ernährt werden kann, wenn man oral keine oder nicht mehr ausreichend Nahrung oder Flüssigkeit zu sich nehmen kann. Dadurch, dass man dann nicht mehr oral essen muss, um satt zu werden, braucht man nur noch „richtig“ zu essen, wenn man sich gut fühlt und dafür ausreichend Zeit hat. So kann Essen statt zu einem anstrengenden, aber notwendigen Übel wieder zu einem entspannten Genuss werden.
Wann ist eine PEG sinnvoll? Eine PEG-Sonde ist immer dann sinnvoll, wenn jemand absehbar auf längere Zeit oral (über den Mund) keine oder nicht mehr ausreichend Nahrung oder Flüssigkeit zu sich nehmen kann. Das kann für Menschen mit SMA durchaus vorkommen, wenn sie aufgrund der Muskelschwäche nicht mehr ordentlich kauen oder schlucken können. Wenn Menschen mit SMA nach dem Essen oder Trinken immer wieder husten müssen, kann dies ein Indiz dafür sein, dass Nahrungsreste oder Flüssigkeit nicht mehr ordentlich abgeschluckt werden können und statt in die Speiseröhre in die Luftröhre geraten. Dies ist nicht nur unangenehm, sondern kann auch zu Infekten führen. Spätestens zu diesem Zeitpunkt sollte mit den behandelnden Ärztinnen und Ärzten über das Thema PEG gesprochen werden.
Weitere hilfreiche Informationen zum Thema sind z.B. im Blog “Leben mit PEG” von SMA Betroffenen Bastian Krösche zu finden. Er selbst lebt seit 20 Jahren mit einer PEG und steht hier auch gern Frage und Antwort wenn Du/Sie vor der Entscheidung zu einer PEG stehen.
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Da es bei jeder Entnahme von Evrysdi® zur Kontamination der Lösung kommen kann, und es äußerst unwarscheinlich ist, dass man immer die genau benötigte Menge mit einem mal aus der Flasche bekommt, (also wieder etwas zurückspritzen müssen um die richtige Dosis abzumessen) würde die neue Lösung jeweils mit dem evtl. kontaminierten Rest aus der alten Flasche, ebenso kontaminiert werden. Wird das von Flasche zu Flasche immer weiter gemacht wird die evtl. kontaminierte Füssigkeit stetig weitergegeben.
Sollte es also mal zu einer Kontamination gekommen sein, unterbricht man diese sobald man eine neue Flasche inklusive einem neuem Applikator(Spritze) benutzt.
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SMAFAQ’s thematisiert häufige, sowie aktuelle Fragen, die sich im Alltag mit spinaler Muskelatrophie ergeben.
Faktisch, verständlich, nicht zu fachlich, immer ordentlich und gewissenhaft recherchiert.
Der SMAFAQs® ist Teil der Selbsthilfe-Organisation Patientenstimme SMA® innerhalb des SMA Selfempowered Net und dient der gegenseitigen Information SMA-Betroffener. Die Patientenstimme SMA ist ein unabhängiger, von Selbst-Betroffenen gegründeter, n. e V. und lebt vom freiwilligen Engagement Betroffener, sonstig Interessierten und Dienstleistern. Möchten Sie/Du als Selbst-Betroffene(r) , Angehöriger oder auch Dienstleister eine Information in Form einer FAQ in die SMAFAQs einstellen, übergeben Sie den Content bitte über die Eingabemaske und wählen den Betreff „Eine SMAFAQ einreichen/vorschlagen“ aus dem Menü aus. Herzlichen Dank.
SMAFAQs behandelt häufige und aktuelle Fragen, die im Alltag mit spinaler Muskelatrophie immer wieder von Betroffenen, Angehörigen und sonstig Involvierten gestellt werden. Die Antworten, spezifisch bei Angelegenheiten zu Behandlungen und Medikamenten sind nur als 1. Information von Betroffenen für Betroffene zu verstehen und sollten immer auch noch zusätzlich beim Arzt, Apotheker, Therapeuten etc. hinterfragt werden. Finden Sie/Du trotz gewissenhafter Recherche irgendwelche Fehler, dann zeigen Sie/Du diese bitte gern auf und helfen mit, korrekte Informationen weiterzugeben.
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Nach der Zulassung eines Medikamentes in Europa gibt die europäische Arzneimittelagentur (European Medicines Agency kurz EMA) einen European Public Assessment Report (EPAR) heraus, der sämtliche Informationen über das jeweilige Medikament, dessen Zusammensetzung, Nebenwirkung, Dosierungen sowie auch verschiedene zulassungsrelevante Information z.B. über die Daten der Studie für die Öffentlichkeit verfügbar macht. Hier sind sehr viele Informationen abrufbar die dem Betroffenen bzw. Nutzer des Medikamentes viel Hintergrundwissen und Einblick, auch in fachliche (pharmakologische) Themen vermitteln. Es ist sehr empfehlenswert dies mal zu lesen.
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Die Entsorgung von Medikamenten wird in den verschiedenen Bundesländern unterschiedlich gehandhabt. Eine Anfrage bei der jeweiligen versorgenden Apotheke ist daher dringend angeraten. Eine Übersicht für Deutschland ist auch hier zu finden -> https://arzneimittelentsorgung.de
Keinesfalls dürfen Medikamente über die Toilette bzw. Abfluss entsorgt werden!
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Nahrungsmittel und Getränke, die man vor der Einnahme von Evrysdi zu sich genommen hat, können, wie auch bei allen anderen Getränken, Lebensmitteln, etc. (Beispiel: Bonbon nach Zähne putzen) geschmackliche Abweichungen hervorrufen.
Es ist aber davon auszugehen, dass aufgrund der Einwaagetoleranzen für das Erdbeer-Aroma, wie auch für das Süssungsmittel, welche in Evrysdi verwendet werden, keine wahrzunehmenden Gesschmacksvarianzen von Evrysdi zu erwarten sind.
Daher sollten alle wahrgenommenden Geschmacksveränderungen gemeldet werden. grenzach.medical_information@roche.com
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Die Devote Studie ist eine Studie zu Nusinersen (Spinraza®) von Biogen®.
In dieser werden die Möglichkeiten und der Sicherheitsaspekt bei Erhöhung der Dosis, bzw. Veränderung des Gabe-Intervalls geprüft. Hintergrund ist eine flexiblere Dosisanpassung um die Möglichkeiten bei angepassteren Dosierungen eventuell besser ausschöpfen zu können. Bei der Zulassung wurde weltweit eine Einheitsdosis festgelegt.
Weitere Informationen und Kontaktmöglichkeiten in Studien und Forschungsprojekte.
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SMN hochregulierende Wirkstoffe wie Risdiplam und Nusinersen erhöhen die SMN Protein Produktion ausgehend der Funktionalität des weniger effizienten Prozesses des SMN2 Backup Gens. Die Erhöhung des SMN Proteins soll dem Untergang der Motoneurone entgegenwirken. Dabei ist der “Zugewinn” an zusätzlichem Protein von mehreren Faktoren abhängig und kann nicht genau bestimmt werden. Eine Vorraussage ob eine Verbesserung, Erhaltung des Zustandes oder gar Stillstand und Heilung erreicht werden kann ist nicht möglich.
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Im Laufe der Entwicklung sowie in Studien zu Risdiplam/Evrysdi® war manchmal angegeben dass die Flasche vor Einnahme geschüttelt werden muss. Dies ist nicht mehr nötig.
Die Flasche mit Evrysdi-Lösung muss vor der Entnahme der täglichen Dosis nicht geschüttelt werden.
(Quelle: Evrysdi Gebrauchsinformation) -
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Eine Flasche Evrysdi-Lösung enthält genug Flüssigkeit, um 11 Dosen à 6,6 ml zu entnehmen. Die Flasche ist überfüllt, um bei geringen Verlusten beim Aufziehen der Lösung in die Spritze, die Entnahme 11 voller Dosen sicher zu ermöglichen. Daher ist es normal, dass nach der Entnahme der 11. Dosis noch Flüssigkeit in der Flasche vorhanden ist.
Sobald nicht mehr genug Evrysdi für Ihre volle Dosis in der Flasche ist, entsorgen Sie die Flasche mit dem verbleibenden Evrysdi und den gebrauchten Applikationsspritzen entsprechend den nationalen Anforderungen. Entnehmen Sie die volle Dosis dann aus einer neuen Flasche Evrysdi.
Sie dürfen Evrysdi aus der neuen Flasche nicht mit Evrysdi aus der bisher verwendeten Flasche mischen.
Zusätzliche Info: Diese FAQ ist entstanden, da manche bei einer täglichen Dosis von 6,6ml immer auch eine 12. Dosis herausbekommen und dabei noch ein Rest in der Flasche übrig bleibt. Rein rechnerich werden für 12x 6,6ml 79,2ml benötigt. In der Flasche sind 80ml vorhanden, was also theoretisch, rein recherisch! passen sollte. Nun ist es aber so, dass durch den aufgesteckten Adapter nicht alles aus der Flasche herauszubekommen ist. Etwa 0,3ml, wenn nicht gar mehr kann man hier schonmal abziehen! Es verbleiben also etwa 0,5ml “Spielraum/Toleranz” bis zur Grenze (79,2ml).
Da man nun mit der Skala an der Spritze und bloßem Auge aber auch nicht jeweils immer genau auf 6,6.00ml abmessen kann, ist es bei einem “Puffer” von etwa einem halben Milliliter evtl. recht naheliegend dass es hier solche Abweichungen gibt.