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SMANews De zeigt Neuigkeiten und sonstig relevante Informationen, zum Verlauf der Forschung und Entwicklung zur Behandlung der spinaler Muskelatrophie, vorrangig für den deutschsprachigen Raum.

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    Wie in einem heute am 04. Juni 2025 erschienen Mediarelease von Roche informiert, hat die EMA (Europäische Arzneimittelkommission) die Erweiterung von Evrysdi® in Form einer Tablette mit 5mg Wirkstoff(Risdiplam) am 02.06.2025 zugelassen. Die 5mg entsprechen der bisherigen Höchstdosis, von 6,6ml in Flüssigform. (mit einer minimalsten Toleranz nach oben “0,75mg/ml x6,6 = 4,95mg” ) Die Tablette…

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    Dr. Marco Capogrosso, Forscher im Bereich der Rückenmarkstimulation und das SMArt Horizon Projekt erforschen die Möglichkeit diese Rückenmarkstimulation auch bei Menschen mir spinaler Muskelatrophie einzusetzen. Hier gibt es eine Veröffentlichung im Rare-Revolution® Magazin über erste Ergebnisse:https://rarerevolutionmagazine.com/spinal-cord-stimulation-a-new-perspective-for-sma-research/ Direkt übersetzt über Google Translate Schreib, schreiben Sie gern einen Kommentar dazu.

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    Das CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) gibt positives Votum für die Zulassung von Evrysdi® als Filmtablette. Roche hofft nun auf eine Bestätigung der Einschätzung des CHMP und eine Zulassung der Evrysdi-Filmtablette durch die EMA innerhalb der nächsten zwei Monate.

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    Wie in einem heute erschienenen Pressrelease von Scholar Rock® berichtet, hat besagtes biopharmazeutisches Unternehmen ihren seit einigen Jahren in Entwicklung befindlichen Wirkstoff mit dem allseits bekannten Namen “Apitegromab” nun jeweils bei der amerikanischen “Food and Drug Administration” (FDA) sowie der europäischen Arzneimittelagentur “European Medicines Agency” (EMA) eingereicht. Beide Instanzen haben dabei jeweils die beschleunigten Prüfverfahren…

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    Laut einer heute erschienenen Pressemitteilung zu Phase-3 Studiendaten aus den Studien zu OAV101 IT, der intrathekalen Injektion von Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) von Novartis, weisen diese neuen Daten darauf hin, “dass OAV101 IT eine klinisch sinnvolle Behandlungsoption für ein breites Spektrum von Patienten mit SMA sein könnte”. (Welche Altersgruppen dies einschließt ist dabei nicht benannt. Hier…

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    Neues für die SMA Community, gibt es heute im 2. SMA Community Letter der Roche Pharma AG im Jahr 2025. Spezifisch gibt es für uns im neuen Community Letter eine Zusammenfassung der entgültigen Fünfjahresdaten der SUNFISH-Studie, welche auch auf der kommenden Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference 2025 präsentiert werden. Viel Vergnügen beim…

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    Wie heute in einem Pressrelease der Roche Pharma AG bekannt gegeben, hat die US-amerikanische Arneimittelbehörde FDA die Tablettenvariante von Evrysdi/Riisdiplam zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie zugelassen. Dies bezieht sich zwar nun noch nicht auf den europäischen Raum, aber man kann hier recht sicher nun schon ableiten wie die Bedingungen dann bei Zulassung durch die…

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    Einige Jahre Studie sind nun vergangen, in der geprüft wurde, ob Nusinersen (Spinraza®), das 2017 als erstes, zur Behandlung der SMA zugelassene Medikament, in höherer Dosierung eventuell effizienter ist. Nun sind die dabei gewonnenen Erkenntnisse “marktreif” und wurden nun den jeweiligen Arzneimittelbehörden erfolgreich übergeben. Wie heute in einem Pressrelease von Biogen bekannt gegeben, haben die…

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    Pünktlich zum Jahresbegin erreicht uns der erste SMA Community Letter der Roche Pharma AG. Diesmal mit einer Übersicht der laufenden Studien zu Risdiplam aka Evrysdi® sowie mit einem kleinen Update zur von vielen ersehnten Darreichung in Tablettenform. Aber lest und lesen Sie selbst Download: Roche SMA Community Letter 01 – 2025

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    In der STEER Studie, eine randomisierte, doppelblind Studie, wird/wurde die intrathekale Verabreichung von (Onasemnogen abeparvovec) …. also quasi Zolgensma® an nicht geh aber sitzfähigen SMA Betroffenen im Alter 2 bis max. 18 Jahren getestet. Hintergrund hier natürlich das Prüfen der Möglichkeit, Zolgensma auch für SMA Betroffene verfügbar zu machen, die das 2. Lebensjahres, bzw die…

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    Kleine Info über den Stand der medikamentösen Behandlungsmöglichkeiten, aufgrund der bestehenden Verwirrung zur “Infusion”. Aktuell gibt es: LG Thomas

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    Scholar Rocks Apitegromab ist wohl vermutlich auf einem guten Weg auch bald verfügbar zu werden …. wobei “bald” hier natürlich schon doch auch noch 1–2 Jahre bedeuten kann! Zulassung von Medikamenten ist eben immer ein langer Prozess. Aber wie in letztem Medi-Release vom 07.10.2024 zu lesen ist, erreichte die SAPPHIRE Studie nun ihren primären Endpunkt,…

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    Die DEVOTE Studie ist eine Studie, in der Sicherheit und Wirksamkeit von Nusinersen (Spinraza®), bei höherer Dosierung (als zur Zulassung 2017 festgesetzt) getestet wird. Hierzu meldet Biogen® in einem heute erschienenen Press-Release, einen signifikanten Nutzen der höheren Dosierung gegenüber der bei Zulassung fesgesetzten 12mg aller 120 Tage und plant daher nun, die Zulassung zu beantragen.…

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    Wie das heute am 07.05.2024 erschienene Pressrelease von Roche beschriebt, bestätigen die in einem Zeitraum von 5 Jahren gesammelten Daten aus den laufenden Studien zu Risdiplam/Evrysdi®, den anhaltenden Nutzen von Evrysdi® für Kinder mit SMA Typ 1. So waren von den betreffenden, mit Evrysdi® behandelten Kindern mit schwerer SMA Typ 1, dessen Lebenserwartung ohne medikamentöse…

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    Schon seid einiger Zeit geht die Info umher, dass die aktuelle (April/2024) Darreichungsform von Evrysdi® in Form einer Lösung, durch eine einfach einzunehmende Tablette, die jeweils auch aufgelößt werden kann, ersetzt werden soll. Ist das wahr? Ja, so zumindest die Information im letzten Community Letter des Pharmaunternehmens “Roche” über den Stand der dazu angelegten Studie,…

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    Heute trudelte der erste deutschsprachige Roche SMA Community Letter für das Jahr 2024 ein, der gern hier gelesen und auch downloadet werden kann. Viel Spaß beim lesen. Roche SMA Community Letter 04/2024

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    Wie im neuen Community Letter von Roche (deutsch) zu lesen, wurden auf dem kürzlich abgehaltenen 4. internationalen wissenschaftlichen Kongress von SMA Europe, welcher dieses mal in Gent/Belgien statt fand, auch neue Informationen zum Stand der schon seit längerem geplanten neuen Verabreichungsform von Evrysdi® (Wirkstoffname: Risdiplam) veröffentlicht. Die bisher dazu bekannten Informationen, dass es sich dabei…

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    Mit lieben Grüßen und besten Wünschen für’s neue Jahr sowie erholsame Weihnachsfeiertage, erreichte uns heute der SMA Community Letter von Roche zum Jahresende 2023. Herzlichen Dank und dem gesamten “Roche SMA Team” natürlich ebenso erholsame Weihnachtsfeiertage und ein erfolgreiches neues Jahr 2024 Den Letter gibt es hier zum Download: Roche SMA Community Letter 2023