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SMAFAQ’s thematisiert häufige, sowie aktuelle Fragen, die sich im Alltag mit spinaler Muskelatrophie ergeben. Faktisch, verständlich, nicht zu fachlich, immer ordentlich und gewissenhaft recherchiert.

SMAFAQs® ist Teil der Selbsthilfe-Organisation Patientenstimme SMA® innerhalb des SMA Selfempowered Net und dient der gegenseitigen Information SMA-Betroffener. Die Patientenstimme SMA ist ein unabhängiger, von Selbst-Betroffenen gegründeter, n. e V. und lebt vom freiwilligen Engagement Betroffener, sonstig Interessierten und Dienstleistern. Möchten Sie/Du als Selbst-Betroffene(r) , Angehöriger oder auch Dienstleister eine Information in Form einer FAQ in die SMAFAQs einstellen, übergeben Sie den Content bitte über die Eingabemaske und wählen den Betreff „Eine SMAFAQ einreichen/vorschlagen“ aus dem Menü aus. Herzlichen Dank.

SMAFAQs behandelt häufige und aktuelle Fragen, die im Alltag mit spinaler Muskelatrophie immer wieder von Betroffenen, Angehörigen und sonstig Involvierten gestellt werden. Die Antworten, spezifisch bei Angelegenheiten zu Behandlungen und Medikamenten sind nur als 1. Information von Betroffenen für Betroffene zu verstehen und sollten immer auch noch zusätzlich beim Arzt, Apotheker, Therapeuten etc. hinterfragt werden. Finden Sie/Du trotz gewissenhafter Recherche irgendwelche Fehler, dann zeigen Sie/Du diese bitte gern auf und helfen mit, korrekte Informationen weiterzugeben.

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  • Was ist Salanersen?

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    Salanersen, ist eine noch in früher Studien-Phase befindliche Substanz, von Biogen® und hat einen ähnlichen Wirkmechanismus wie der ebenso von Biogen® stemmende Wirkstoff Nusinersen, der seit 2017 unter dem Markennamen Spinraza® zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie zugelassen ist. Salanersen weist dabei aber eine neuartige Modifikation der chemischen Grundstruktur auf.

    Die dazu auf den Seiten des Biotechnologieunternehmens Biogen® stehenden Information hier kurz zitiert:

    “BIIB115 (SMN) is an antisense oligonucleotide (ASO) with an N-methylacetamide (NMA) modified chemical backbone leading to a potency that provides the opportunity to evaluate patient outcomes with long interval dosing. Biogen has begun to advance BIIB115 (SMN) into clinical trials to investigate safety, tolerability, pharmacokinetics and efficacy.“

    Quelle: https://www.biogen.com/science-and-innovation/pipeline.html

    Sowie eine deutsche Übersetzung:

    “BIIB115 (SMN) ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO) mit einem N-Methylacetamid (NMA)-modifizierten chemischen Grundgerüst, das eine Wirksamkeit aufweist, die die Möglichkeit bietet, die Ergebnisse bei Patienten mit langen Dosierungsintervallen zu bewerten. Biogen hat mit der klinischen Erprobung von BIIB115 (SMN) begonnen, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit zu untersuchen.”