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SMAFAQ’s thematisiert häufige, sowie aktuelle Fragen, die sich im Alltag mit spinaler Muskelatrophie ergeben. Faktisch, verständlich, nicht zu fachlich, immer ordentlich und gewissenhaft recherchiert.

SMAFAQs® ist Teil der Selbsthilfe-Organisation Patientenstimme SMA® innerhalb des SMA Selfempowered Net und dient der gegenseitigen Information SMA-Betroffener. Die Patientenstimme SMA ist ein unabhängiger, von Selbst-Betroffenen gegründeter, n. e V. und lebt vom freiwilligen Engagement Betroffener, sonstig Interessierten und Dienstleistern. Möchten Sie/Du als Selbst-Betroffene(r) , Angehöriger oder auch Dienstleister eine Information in Form einer FAQ in die SMAFAQs einstellen, übergeben Sie den Content bitte über die Eingabemaske und wählen den Betreff „Eine SMAFAQ einreichen/vorschlagen“ aus dem Menü aus. Herzlichen Dank.

SMAFAQs behandelt häufige und aktuelle Fragen, die im Alltag mit spinaler Muskelatrophie immer wieder von Betroffenen, Angehörigen und sonstig Involvierten gestellt werden. Die Antworten, spezifisch bei Angelegenheiten zu Behandlungen und Medikamenten sind nur als 1. Information von Betroffenen für Betroffene zu verstehen und sollten immer auch noch zusätzlich beim Arzt, Apotheker, Therapeuten etc. hinterfragt werden. Finden Sie/Du trotz gewissenhafter Recherche irgendwelche Fehler, dann zeigen Sie/Du diese bitte gern auf und helfen mit, korrekte Informationen weiterzugeben.

Zum anzeigen aller FAQs einer Kategorie, die jeweiligen Eintrag im SMAFAQs Menü auswählen.

  • Was ist Risdiplam?

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    Risdiplam ist der Wirkstoffname, des seit dem 30. März 2021 unter dem Handelsname Evrysdi®, zugelassenen Medikaments zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie.

  • Was ist Evrysdi®?

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    Evrysdi® ist ein seit dem 30. März 2021 zugelassenes Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, welches die Erhöhung der Proteinproduktion ausgehend der Funktionalität des SMN2 Backup-Gen anpeilt, aber oral eingenommen wird. Der Wirkstoff ist Risdiplam.

    Aufgrund der zu Beginn der Zulassung, sowie auch im Entwicklungsstadium einzig verfügbaren Variante als Flüssigkeit, wurde es Evrysdi Umgangssprachlich auch oft als “der Saft” bezeichnet und sehnlichst von vielen, von Skoliose betroffenen SMA Patienten erwartet. Sehr wahrscheinlich aufgrund der auch in letzten Jahren der Forschung, in Studien (allermeist am SMA-Mausmodell) immer häufiger gemachten Erkenntnis, dass die geringere Verfügbarkeit des SMN Proteins nicht nur den Motoneuronen fehlt, sondern auch negative Auswirkungen auf Organe, sowie die Muskelzellen selbst zu haben scheint, verspricht man sich durch die orale Verabreichung des Medikamentes und der damit verbundenen Verfügbarkeit im gesamten Organismus, eine gesamtheitliche, systemische Wirkung bzw. hochregulierung des SMN Proteins aus allen Zellen, um das Protein somit auch, den evtl. vielen anderen, teilweise noch nicht erkannten, SMN-Protein-abhängigen Prozessen zu Verfügung zu stellen.