Die SMA Community

Wie in einem heute erschienenen Mediarelease von Biogen zu lesen, ist die Applikation von Spinraza (Nusinersen) in höheren Dosen, als die zur Zulassung 2017 zugelassenen 12mg/5ml, nun auch für den europäichen Raum zugelassen worden.

Die neue hochdosierte Therapie umfasst eine schnellere Initialphase mit zwei Initialdosen von 50mg im Abstand von 14 Tagen und anschließenden Erhaltungsdosen von 28 mg alle vier Monate.

Personen, die von der 12-mg-Dosis umgestellt werden, erhalten anstelle ihrer nächsten 12-mg-Dosis eine 50-mg-Dosis, gefolgt von 28-mg-Erhaltungsdosen alle vier Monate. SPINRAZA ist zur intrathekalen Anwendung durch Lumbalpunktion durch medizinisches Fachpersonal bestimmt, das Erfahrung mit der Durchführung von Lumbalpunktionen hat.

Grundlage für die erfolgreiche Zulassung lieferten die Ergebnisse der DEVOTE Studie, welche signifikante Verbesserungen der motorischen Funktionen, anhand der CHOP-INTEND Messmethode aufwiesen. Dies seien ermutigende Hinweise darauf, dass diese neue Dosierungsoption zu bedeutenden Behandlungsergebnissen führen könnten. Das Sicherheitsprofil (Unerwünschte Ereignisse/Nebenwirkungen) sei dabei im allgemeinen gleich mit der bisherigen 12mg Dosierung.