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Ergebnisse aus früheren Studien zur Wirksamkeit und Verträglichkeit bei später einsetzendem Krankheitsbeginn wie z.B. SMA 3 zeigen das Nusinersen auch hier einen Gewinn bringt. Zitat (per Browser übersetzt und angepasst): Ziel: Die Ergebnisse von intrathekalen Nusinersen bei Kindern mit später einsetzender spinaler Muskelatrophie (SMA) zu melden. Methoden: Zu den Analysen zählten Kinder aus einer Studie…
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Per Browser übersetztes und leicht angepasstes Zitat: Basel, 16. April 2019 – AVEXIS, ein Novartis – Unternehmen, gab heute, die Interimsdaten der Phase 3 STR1VE Studie von Zolgensma ® (Onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101) bekannt. Diese zeigten bei spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 ein verlängertes ereignisfreies Überleben, einen frühen und raschen Anstieg der CHOP-INTEND-Werte und eine signifikante…
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Ayça Şahin mit Bruder Burak Can Şahin. Glücklich nun endlich auch in der Türkei SPINRAZA® zu bekommen. Merhaba ben Ayça Şahin. Ben ve erkek kardeşim Spinal Müsküler Atrofi (SMA) Tip 3 hastalarıyız. Teşhisimiz konduğunda (14 yıl önce) bir tedavi yoktu ama annemiz bize bir tedavinin bulunacağına ve bizim o tedaviye erişeceğimize dair bize söz verdi.…
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Überseztes Zitat aus Pressemitteilung Biogen®: CAMBRIDGE, Massachusetts, 28. Februar 2019 (GLOBE NEWSWIRE) – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) gab heute bekannt, dass SPINRAZA (Nusinersen) von der National Medical Products Association (NMPA) für die Behandlung von 5q-Rückenmark zugelassen wurde Muskelatrophie (SMA), wodurch die Präsenz des Unternehmens in China erweitert wird. Etwa 95 Prozent aller SMA-Fälle sind 5q-SMA-Fälle und damit die…
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Zitat: Scholar Rock gibt positive Zwischenergebnisse der Phase-1-Studie mit SRK-015 bei gesunden Freiwilligen bekannt und informiert über zukünftige Entwicklungspläne http://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-announces-positive-interim-results-phase-1-trial Ein günstiges Sicherheitsprofil und gute Pharmakodynamik (Wirkung) unterstützen laut Meldung die Einleitung der Phase 2 Studie mit SMA Patienten, vorraussichtlich Ende des 1. Quartals 2019. SRK-015 von Scholar Rock ist ein weiteres, in Forschung und…
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Unter folgendem öffentlichen Link zum “Gemeinsamen Bundesausschuss” gibt es einen Fragebogen bezüglich des Newbornscreenings auf SMA, der auch von Privatpersonen(also wohl auch Patienten bzw. Eltern von minderjährigen Patienten) ausgefüllt werden kann. Ich denke, dann können wir hier wohl alle ein wenig mit beitragen. https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/3517/
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Vermutlich … scheint man da wohl gemeinsam auf ähnliche “Mechanismen” zu setzen, wie sie z.B. bei Risdiplam angewandt werden. Können wir hier evtl. mit weiteren Medikamenten gegen die SMA rechnen? Zitat: (Zitatnahe Übersetzung) BIOGEN UND SKYHAWK THERAPEUTICS GEBEN VEREINBARUNG ZUR ENTWICKLUNG NEUARTIGER RNA-SPLICING-MODIFIKATOREN (KLEINE MOLEKÜLE) ZUR BEHANDLUNG NEUROLOGISCHER KRANKHEITEN BEKANNT Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-skyhawk-therapeutics-announce-agreement-develop-novel
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Vom 07. – 10. 01. 2019 fand in San Francisco die 37. Annual J.P. Morgan Healtcare Conference statt. In dessen Rahmen stellt PTC einen 5 Jahres-Strategieplan vor der auch ein paar Infos zu Risdiplam in petto hat. Zitat: (per Tool übersetzt) Zulassungsanträge, die für das zweite Halbjahr 2019 anvisiert wurden, basieren auf jüngsten Rückmeldungen der…
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Das heißt das die Zulassungsdauer, wie auch kürzlich für ZOLGENSMA (ehemals AVXS-101) (Priority-Review der FDA), nun auch für Roche’s Risdiplam, für den Europäischen Raum kürzer ausfallen dürfte. Risdiplam wäre dann das erste oral einnehmbare Medikament zur Behandlung der SMA. Zusätzlich sollte Risdiplam dann auch für alle Typen und Altersgruppe verfügbar sein. ABER dazu gibt es…
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“Wir freuen uns über die positive Stellungnahme der EMA COMP für den Orphan-Drug-Status von SRK-015, die einen weiteren wichtigen Meilenstein für dieses klinische Programm darstellt”, sagte Nagesh Mahanthappa, PhD, Präsident und CEO von Scholar Rock. “Wir glauben, dass SRK-015 das Potenzial hat, die erste muskelgesteuerte Therapie zur Verbesserung der Muskelfunktion bei Patienten mit SMA zu…
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Novartis hat heute bekannt gegeben, das die FDA den Antrag zur Prüfung (BLA) auf Zulassung zu AVXS-101 zur Behandlung von Säuglingen mit SMA Typ 1 angenommen und eine hohe Priorität zur Beschleunigung des Zulassungsverfahren zugewiesen hat. AVXS-101 wird nun unter dem Markennamen ZOLGENSMA© geführt und gilt als Durchbruch … also als Medikament das eine sehr gute,…
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Scholar Rock publiziert im wissenschaftlichen Magazin “Human Molecular Genetics“, erste präklinische Daten zum therapeutischen Nutzen von SRK-015. SRK-015 ist ein weiterer Ansatz einer medikamentösen Therapie bei Spinaler Muskelatrophie. Hier ist der Weg, direkt dem Muskelschwund entgegenzuwirken, in dem versucht wird, den natürlichen Prozess des Muskelabbaus, welcher unabhängig der SMA bei jedem Menschen eintritt, zu verlangsamen.…
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Es gab schon einige Meldungen von Forderung der Ärzte das die SMA ins Neugeborenenscreening aufgenommen werden soll. Sehr wichtig, da eine frühzeitige Behandlung viel Schaden abwenden kann. Am 22.11.2018 wurde nun der Bewertungsantrag der Patientenvertretung zur Erweiterung des Neugeborenenscreenings angenommen. Hier die offizielle Pressemitteilung zum Download
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Die Medien haben derzeit ein recht heißes Thema. 3,5 Millionen Euro oder auch 4 Millionen Schweizer Franken soll das nächste, und damit 2. Medikament zur Behandlung der 5q-assozierten spinalen Muskelatrophie kosten. Das besondere daran ist, dass dieses Medikament mit nur einer einzigen Injektion, laut manchen Medien, quasi heilen soll. Ob das auch so ist, ist…
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Gemunkelt wurde schon länger… wenn Spinraza immernoch so ca. 80.000 – 100.000€ pro Injektion kostet, was wird dann wohl die Behandlung mit AVXS-101 kosten, welches laut den bisherigen Informationen nur einer einzigen Injektion bedarf? ACHTUNG!! NICHT IM STEHEN KLICKEN … Bitte vorher setzen, anschnallen, festhalten oder schonmal einen Schnaps bereitstellen. https://de.reuters.com/article/schweiz-novartis-gentherapie-idDEKCN1NA1Y4
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Die englischsprachige Seite SMA News Today berichtet heute über eine Veröffentlichung vom 24. September 2018 welche eine weitere Erkenntnis über die SMA offenbart. Aktueller Wissensstand ist ja heute, das die Anzahl der SMN2 Kopien ebenso in Zusammenhang mit der Ausprägung der SMA und des Typs steht. Allerdings ist das nicht immer 100%ig. Es gibt da immernoch irgendwelche Faktoren…
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Adrian R. Krainer, Professor des Cold Spring Harbor Laboratory erhält den Breakthrough Prize in Biowissenschaften. Zusammen mit Kooperationspartner Dr. C. Frank Bennett von Ionis Pharmaceuticals, für die Entwicklung des nun von Biogen unter dem Namen Spinraza vermarkteten ersten Medikamentes für eine Behandlung der spinalen Muskelatrophie. Kleine kurzeitige Übersetzungshilfe direkt über Google-Translate verlinkt.
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Novartis gibt in einem Quartalsbericht an, für AVXS-101 gleichzeitig in den USA, Japan und auch der EU die Zulassung zu beantragen. Quelle: https://www.novartis.com/news/novartis-financial-results-q3-2018 Dort gibt es auch ein Video wo ca. ab Minute 1:38 eingeleitet und dann ca. ab 1:46 von Paul Hudson darüber gesprochen wird. UPDATE: Und da ist es auch dann schon passiert. AveXis/Novartis…
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Auch Biogen präsentiert auf dem Jahreskongress der World Muscle Society ein paar stolze Daten zu Spinraza und untermauert damit, dass eine frühzeitige Behandlung, Stichword “Neugeborenen-Screening” (eig. Anmerkung) sehr wichtig ist um die Auswirkungen der SMA im Zaum zu halten. Zitat: “Die Ergebnisse der NURTURE-Studie zeigen, dass eine frühzeitige Diagnose und Behandlung mit SPINRAZA das Potenzial…
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Zitat: “Risdiplam zeigt vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 1, 2 und 3” “South Plainfield, New Jersey, 3. Oktober 2018 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc.(NASDAQ: PTCT) gab heute klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der offenen Studien von FIREFISH und SUNFISH bekannt, die den Nutzen von Risdiplam (RG7916) für…
SMA Selfempowered Net
Die SMA Community
Info
SMANews De zeigt Neuigkeiten und sonstig relevante Informationen, zum Verlauf der Forschung und Entwicklung zur Behandlung der spinaler Muskelatrophie, vorrangig für den deutschsprachigen Raum.
Sie/Du, Ihre Organisation/Unternehmen haben eine thematische Information, dann möchten wir Sie ermutigen, uns Ihre Neuigkeiten zu z.B. neuen Hilfsmitteln, Therapien, Alltagshilfen, Behandlungs und Ernährungsoptionen, Medikamenten etc. zukommen zu lassen um sie hier aufzuzeigen. Kosten entstehen dabei nicht!
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