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Härtefallprogramm zu Risdiplam (Evrysdi) ab sofort erweitert
Lange haben wir gewartet und nun ist es soweit. Es freut mich sehr heute mitteilen zu können, dass ab heute den 19. August 2020 die Einschlusskriterien zur Behandlung mit Risdiplam (Evrysdi) im Rahmen, des seit dem 12. März 2020 laufenden Härtefallprogramms erweitert worden, und somit ab sofort auch Patienten mit SMA Typ 2 in Deutschland…
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Zulassungantrag für Risdiplam (Evrysdi) bei der EMA eingereicht und angenommen
Wie heute mitgeteilt bekommen, ist der Zulassungsantrag für Risdiplam (Evrysdi) am 21. July 2020 bei der europäischen Arzneimittel Agentur (EMA) eingereicht wurden. Nach erfolgreicher, am 27. July begonnenen Prüfung des Antrags, wurde dieser angenommen und das Zulassungsverfahren für Risdiplam (Evrysdi), nun offiziell am 13. August gestartet. Laut Meldung stehen dabei die Daten aus den Firefish,…
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SRK-015 von Scholar Rock erhält Deklaration als Medikament für seltene pädiatrische Erkrankungen
Wie in der heutigen Pressemittleilung von Scholar Rock bekannt gegeben, hat die FDA, Scholar Rock’s, in Entwicklung zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie befindliches “SRK-015”, als Medikament für seltene pädiatrische Erkrankungen ausgezeichnet bzw. deklariert. Laut Meldung gewährt die FDA diese Bezeichnung bei schweren lebensbedrohlichen Krankheiten, bei denen vorrangig Kinder unter 18 Jahren betroffen sind, und deren…
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FDA genehmigt Risdiplam zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA)
Wie auf den Seiten der amerikanischen Zulassungsbehörde für Nahrungs und Arzneiprodukte zu lesen, wurde heute den 07. August 2020 die Zulassung für Risdiplam, zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie für Patienten ab 2 Monaten erteilt. Von weiteren Beschränkung bezüglich Typ, Alter etc. ist nichts zu lesen. Zur kurzen Erklärung: Risdiplam, umgangs, bzw. “insidersprachlich” auch als “der…
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Biogen® plant Phase4 Studie “RESPOND” zur Bewertung des Nutzens von Spinraza® in Kombination mit Zolgensma®
Das Zolgensma® auch nicht der alleinige Heilsbringer sein soll, ist im Laufe des “Medien-Hypes” um Zolgensma® , bezüglich Preis, der Spendenaktionen für Einzelfallbehandlungen, sowie des als Verlosung kritisierten Härtefallprogrammes usw. immermal wieder angesprochen worden. Klar hat sich im Laufe der Studien auf jeden Fall herausgestellt, das auch Zolgensma® nichts wiederherzaubern kann was zerstört ist. Die…
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Spinraza verringert die Müdigkeit
Die meisten mit SMA werden sie kennen, die manchmal aufkommende starke Müdigkeit. Im Fachjargon wird dies als Fatique bezeichnet. Eine von K. Kizina, B. Stolte, A. Totzeck, S. Bolz, C. Ose, O. von Velsen, C. Kleinschnitz, Tim Hagenacker unter CC 4.0 auf Nature.com veröffentliche Publikation bestätigt nun den Rückgang des Fatique unter der Behandlung mit…
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Spinraza® für Erwachsene in Österreich
Als wir 2017 in Deutschland Spinraza® zur Behandlung der SMA zugelassen bekommen haben, hatten wir Erwachsenen bis auf ein paar wenige Ausnahmen groß keine Probleme. Nicht so in Österreich….. In Deutschland entschied der Gemeinsame Bundesauschuss damals, das es zwar aufgrund von (damals) fehlender Daten aus den Studien nicht quantifizierbar sei, ob und in welchem Maß…
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Spinraza … Neues aus der Schweiz
Ja so ein Zufall, da trommeln die Österreicher gerade was das Zeug hält, um endlich die Entscheidungsträger davon zu überzeugen das Spinraza® auch bei Erwachsenen wirkt, da springen die Schweizer von hinten aus dem Busch und entscheiden schneller als du Butter sagen kannst, das nun Spinraza® doch in der Schweiz auch für Erwachsene zu haben…
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Nierenpathologie bei SMA Mausmodell
In kooperativer Arbeit der Universität Aberdeen und der Medizinischen Hochschule Hannover konnte in einem “schweren SMA Mausmodell”, also einer Maus mit sehr stark ausgeprägter SMA, ein weiterer Hinweis darauf gefunden werden, dass das bei SMA fehlende SMN Protein ebenfalls in weiteren Prozessen des Organismus eine Rolle spielt und in diesem Fall auf eine “Veränderung/Pathologie/Schädigung” der…
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Spinraza in Österreich
Österreich und Spinraza sind wohl immernoch nicht so richtig gute Freunde geworden. Wer erinnert sich noch an Georg und den Videoaufruf seiner Anwältin? Das war der erste große Medienrummel zu einem Gerichtsverfahren um Spinraza in Österreich. Mittlerweile sind es wohl 11 weitere Kläger geworden. Nun ist er wieder im TV der Georg, und es geht…