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Itvisma? Was ist das? Itvisma ist quasi die Variante der Gentherapie “Zolgensma®”, die intrathekal(genauso wie Spinraza®) verabreicht wird . Hintergrund war/ist, die Therapie auch für Jugendliche und Erwachsene vefügbar zu machen. Das Problem war/ist, dass der Wirkstoff, der bei der üblichen intravenösen Injektion in einer leeren Virushülle versteckt wurde, bei intravenöser Injektion vom Immunsystem eines…
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Wie in einem heute am 04. Juni 2025 erschienen Mediarelease von Roche informiert, hat die EMA (Europäische Arzneimittelkommission) die Erweiterung von Evrysdi® in Form einer Tablette mit 5mg Wirkstoff(Risdiplam) am 02.06.2025 zugelassen. Die 5mg entsprechen der bisherigen Höchstdosis, von 6,6ml in Flüssigform. (mit einer minimalsten Toleranz nach oben “0,75mg/ml x6,6 = 4,95mg” ) Die Tablette…
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Dr. Marco Capogrosso, Forscher im Bereich der Rückenmarkstimulation und das SMArt Horizon Projekt erforschen die Möglichkeit diese Rückenmarkstimulation auch bei Menschen mir spinaler Muskelatrophie einzusetzen. Hier gibt es eine Veröffentlichung im Rare-Revolution® Magazin über erste Ergebnisse:https://rarerevolutionmagazine.com/spinal-cord-stimulation-a-new-perspective-for-sma-research/ Direkt übersetzt über Google Translate Schreib, schreiben Sie gern einen Kommentar dazu.
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Das CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) gibt positives Votum für die Zulassung von Evrysdi® als Filmtablette. Roche hofft nun auf eine Bestätigung der Einschätzung des CHMP und eine Zulassung der Evrysdi-Filmtablette durch die EMA innerhalb der nächsten zwei Monate.
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Wie in einem heute erschienenen Pressrelease von Scholar Rock® berichtet, hat besagtes biopharmazeutisches Unternehmen ihren seit einigen Jahren in Entwicklung befindlichen Wirkstoff mit dem allseits bekannten Namen “Apitegromab” nun jeweils bei der amerikanischen “Food and Drug Administration” (FDA) sowie der europäischen Arzneimittelagentur “European Medicines Agency” (EMA) eingereicht. Beide Instanzen haben dabei jeweils die beschleunigten Prüfverfahren…
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Laut einer heute erschienenen Pressemitteilung zu Phase-3 Studiendaten aus den Studien zu OAV101 IT, der intrathekalen Injektion von Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) von Novartis, weisen diese neuen Daten darauf hin, “dass OAV101 IT eine klinisch sinnvolle Behandlungsoption für ein breites Spektrum von Patienten mit SMA sein könnte”. (Welche Altersgruppen dies einschließt ist dabei nicht benannt. Hier…
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Neues für die SMA Community, gibt es heute im 2. SMA Community Letter der Roche Pharma AG im Jahr 2025. Spezifisch gibt es für uns im neuen Community Letter eine Zusammenfassung der entgültigen Fünfjahresdaten der SUNFISH-Studie, welche auch auf der kommenden Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference 2025 präsentiert werden. Viel Vergnügen beim…
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SMANews De zeigt Neuigkeiten und sonstig relevante Informationen, zum Verlauf der Forschung und Entwicklung zur Behandlung der spinaler Muskelatrophie, vorrangig für den deutschsprachigen Raum.
Sie/Du, Ihre Organisation/Unternehmen haben eine thematische Information, dann möchten wir Sie ermutigen, uns Ihre Neuigkeiten zu z.B. neuen Hilfsmitteln, Therapien, Alltagshilfen, Behandlungs und Ernährungsoptionen, Medikamenten etc. zukommen zu lassen um sie hier aufzuzeigen. Kosten entstehen dabei nicht!
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