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In der STEER Studie, eine randomisierte, doppelblind Studie, wird/wurde die intrathekale Verabreichung von (Onasemnogen abeparvovec) …. also quasi Zolgensma® an nicht geh aber sitzfähigen SMA Betroffenen im Alter 2 bis max. 18 Jahren getestet. Hintergrund hier natürlich das Prüfen der Möglichkeit, Zolgensma auch für SMA Betroffene verfügbar zu machen, die das 2. Lebensjahres, bzw die…
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Die DEVOTE Studie ist eine Studie, in der Sicherheit und Wirksamkeit von Nusinersen (Spinraza®), bei höherer Dosierung (als zur Zulassung 2017 festgesetzt) getestet wird. Hierzu meldet Biogen® in einem heute erschienenen Press-Release, einen signifikanten Nutzen der höheren Dosierung gegenüber der bei Zulassung fesgesetzten 12mg aller 120 Tage und plant daher nun, die Zulassung zu beantragen.…
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Wie das heute am 07.05.2024 erschienene Pressrelease von Roche beschriebt, bestätigen die in einem Zeitraum von 5 Jahren gesammelten Daten aus den laufenden Studien zu Risdiplam/Evrysdi®, den anhaltenden Nutzen von Evrysdi® für Kinder mit SMA Typ 1. So waren von den betreffenden, mit Evrysdi® behandelten Kindern mit schwerer SMA Typ 1, dessen Lebenserwartung ohne medikamentöse…
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Zwischenergebnissen aus der RESPOND Studie In Zwischenergebnissen der RESPOND Studie zeigten sich motorische Verbesserungen bei den meisten Teilnehmern. Die RESPOND Studie erforscht dabei die Sicherheit, sowie klinische Ergebnisse einer Behandlung mit Spinraza® bei Kleinkindern und Säuglingen, welche bei einer zuvor stattgefundenen Behandlung mit Zolgensma® eher unzureichendem Behandlungserfolg verzeichnen konnten Zitat “Wir lernen, dass die Gentherapie…
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Daten aus 4 Jähriger Analyse innerhalb der Firefish Studie zu Risdiplam von Roche, zeigen eine zunehmende Anzahl guter Behandlungserfolge von schwer betroffenen SMA Typ 1 Säuglingen und Kleinkindern. So haben viele die Fähigkeit dazugewonnen, in einem Zeitraum von 5 Sekunden ohne Unterstützung sitzen zu können und mehr als 95% behielten die Fähigkeit der oralen Nahrungsaufnahme.…
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Neue Daten von “TOPAZ”, der Phase 2 Studie zu Scholar Rocks Apitegromap, zeigen langfristige und nachhaltige Verbesserungen der motorischen Fähigkeiten bei nicht gehfähigen SMA-Patienten. Gleichbleibende HFMSE-Werte, kontinuierliche Verbesserungen der RULM-Werte und Verringerung der Fatique-Werte wurden im Zeitraum von 12-36 Monaten gemessen. Zitat: “Diese vielversprechenden Langzeitdaten unterstreichen das therapeutische Potenzial von auf die Muskeln ausgerichteten Therapien…
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Auch die Roche Pharma AG präsentierte auf der diesjährigen Konferenz der MDA, aktuelle Evrysdi®-Studien-Daten aus der SUNFISH Studie, welche einen ersten Einblick bezüglich der Langzeiterfahrung bei der Behandlung von SMA Typ 2 und 3 Betroffenen im Alter von 2 – 25 Jahren zulassen. Die in einem Zeitraum von 4 Jahren gesammelten Daten, zeigten Verbesserungen von…
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Neue, am 20 .03. 2023 von Novartis auf der MDA 2023 herausgegebenen Daten aus den Langzeit-Studien LT-001 und LT-002, unterstreichen einen anhaltenden Nutzen von Zolgensma und zeigen, bei einem insgesamt günstigen Risikoprofil, eine anhaltende Wirksamkeit und Langlebigkeit(1) von Zolgensma auf. So zeigten die Daten von Kindern aus der LT-001 Studie, bei deren Behandlungsbeginn schon erste…
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Die JEWELFISH Studie, laut Meldung die grösste jemals durchgeführte Studie bei Patienten mit vorbehandelter spinaler Muskelatrophie, schloss 5q-SMA Patienten des Typs 1 – 3 im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren ein, die zuvor schon mit einem anderen Medikament behandelt wurden. Laut Meldung zeigte sich ein rascher Anstieg des Proteinspiegels. Nach 4 Wochen Behandlung…
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SAPPHIRE, ist eine randomizierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten. Eine zweite Gruppe schließt…
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PTC Therapeutics, Inc. gab heute aktualisierte klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der FIREFISH-Studie zur Untersuchung von Risdiplam (RG7916) bei Säuglingen mit Typ 1 spinaler Muskelatrophie (SMA) auf dem 22. jährlichen SMA Researcher Meeting bekannt. Laut Meldung zeigten die von Dr. Baranello vorgelegten Daten bei über 90% einen Anstieg des CHOP-INTEND um mehr als 4 Punkte im…
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Das Zolgensma® auch nicht der alleinige Heilsbringer sein soll, ist im Laufe des “Medien-Hypes” um Zolgensma® , bezüglich Preis, der Spendenaktionen für Einzelfallbehandlungen, sowie des als Verlosung kritisierten Härtefallprogrammes usw. immermal wieder angesprochen worden. Klar hat sich im Laufe der Studien auf jeden Fall herausgestellt, das auch Zolgensma® nichts wiederherzaubern kann was zerstört ist. Die…
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Wie Roche am Abend des 12. Juni 2020 in einer Pressemitteilung verlauten lies, präsentierte man auf der diesjährigen, aufgrund der Coronapandemie virtuell abgehaltenen “Annual SMA Conference 2020” neue Daten aus den Sunfish und Jewelfish Studien zu Risdiplam. Dabei handelt es sich konkret um Daten aus 2 Jahren aus der Sunfish Studie und einem Jahr aus…
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Eine sehr erfreuliche Nachricht, einer heutigen Pressemitteilung von Biogen® ist die gewonnene Erkenntnis aus neuen Daten der Nurture Studie, die aufzeigen dass präsymptomatisch behandelte Kinder, wohl auch nach ein paar Jahren der Behandlung mit Spinraza® einen effektiven Nutzen aus der Behandlung ziehen. Laut Meldung mußte im Zeitraum bis zu 4,8 Jahren kontinuierlicher Behandlung keiner Beatmet…
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Wie Roche heute in einer Pressemitteilung bekannt gab, erreichte Teil 2 der Firefish Studie ihren primären Endpunkt. Dieser war, zu sehen, wie viele von insgesamt 41 eingeschlossen Typ1 Säuglingen im Alter von 1 – 7 Monaten, nach 12 monatiger Behandlung, gemessen an den Bayley Scales of Invant Development, mindestens 5 Sekunden frei und ohne Unterstützung…
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Laut News auf SMA Europe hat man Roche wohl bezüglich der laufenden Studien und der Situation durch die Corona-Pandemie um ein Statement gebeten, worauf Roche wohl in etwa verlauten lies, dass man sich der Unsicherheit und Angst der Studienteilnehmer mit SMA sowie deren Helfern bewußt sei und sich dieser Situation anpasse. So wird z.B. die…
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Wie Biogen heute mitteilt wurde nun der erste Patient mit einer höheren Dosis Nusinersen behandelt. Wie hier schon berichtet ist Sinn und Zweck der Studie die Sicherheit und Wirksamkeit von Nusinersen bei Verabreichung in höheren Dosen und kürzeren Intervallen zu testen und zu bewerten. Man kann glaube mit gutem Gewissen schreiben, dass eine große Anzahl…
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AveXis veröffentlicht Daten aus der STRONG Studie. Hier wird AVXS-101 intrathekal, also genauso wie Spinraza® in den Liquor im Spinalkanal injeziert. Im Gegensatz zum schon zugelassenen und unter dem Namen Zolgensma® vermarktetem Medikament für Neugeborene, bzw. Kleinkinder unter 2 Jahren, mit diagnostizierter 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie vom Typ 1, werden in dieser Studie SMA Typ 2…
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Wie Novartis Tochter AveXis heute in einem Media Release bekannt gibt, zeigen Zwischenergebnisse aus mehrerer Studien mit Zolgensma® einen signifikant klinischen Nutzen sowie eine anhaltende Wirksamkeit. So zeigen Ergebnisse aus der laufenden SPR1NT Studie das altersgerechte erreichen der motorischen Meilensteine bei präsymptomatischer Behandlung. 7 von 8 Patienten mit 2 SMN2 Kopien haben z.B. das freie…
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Auch Scholar Rock war natürlich ebenso auf dem 2. internationalen wissenschaftlichen & klinischen Kongress zu SMA in Evry und präsentierte ein paar neue Informationen zu SRK-015. „Wir freuen uns, präklinische und klinische Daten für SRK-015 auf dem SMA Europe Kongress präsentieren zu können, während wir die Entwicklung von SRK-015 weiter vorantreiben, um die motorischen Funktionen…
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Wie Roche heute bekannt gibt, ist nun nach SUNFISH, auch in der FIREFISH Studie der primäre Endpunkt erreicht und somit die zulassungsrelevanten Daten erhoben. Ziel war, den Anteil der Typ 1 Säuglinge zu ermitteln, welcher nach 12 monatiger Behandlung mindestens 5 Sekunden frei sitzen konnte. Laut Pressemitteilung zeigte Risdiplam hierbei eine statistisch signifikante und medizinisch…
Info
SMANews De zeigt Neuigkeiten und sonstig relevante Informationen, zum Verlauf der Forschung und Entwicklung zur Behandlung der spinaler Muskelatrophie, vorrangig für den deutschsprachigen Raum.
Sie/Du, Ihre Organisation/Unternehmen haben eine thematische Information, dann möchten wir Sie ermutigen, uns Ihre Neuigkeiten zu z.B. neuen Hilfsmitteln, Therapien, Alltagshilfen, Behandlungs und Ernährungsoptionen, Medikamenten etc. zukommen zu lassen um sie hier aufzuzeigen. Kosten entstehen dabei nicht!
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