SMANews – Die SMA Community

Evrysdi® in Tablettenform in der EU zugelassen.

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Wie in einem heute am 04. Juni 2025 erschienen Mediarelease von Roche informiert, hat die EMA (Europäische Arzneimittelkommission) die Erweiterung von Evrysdi® in Form einer Tablette mit 5mg Wirkstoff(Risdiplam) am 02.06.2025 zugelassen. Die 5mg entsprechen der bisherigen Höchstdosis, von 6,6ml in Flüssigform. (mit einer minimalsten Toleranz nach oben “0,75mg/ml x6,6 = 4,95mg” ) Die Tablette…
Positives Votum des CHMP zur Evrysdi® Tablette

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Das CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) gibt positives Votum für die Zulassung von Evrysdi® als Filmtablette. Roche hofft nun auf eine Bestätigung der Einschätzung des CHMP und eine Zulassung der Evrysdi-Filmtablette durch die EMA innerhalb der nächsten zwei Monate.
FDA genehmigt Evrysdi/Risdiplam Tablettenvariante

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Wie heute in einem Pressrelease der Roche Pharma AG bekannt gegeben, hat die US-amerikanische Arneimittelbehörde FDA die Tablettenvariante von Evrysdi/Riisdiplam zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie zugelassen. Dies bezieht sich zwar nun noch nicht auf den europäischen Raum, aber man kann hier recht sicher nun schon ableiten wie die Bedingungen dann bei Zulassung durch die…
Positive Daten aus 5 Jahren Studie zu Evrysdi®

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Wie das heute am 07.05.2024 erschienene Pressrelease von Roche beschriebt, bestätigen die in einem Zeitraum von 5 Jahren gesammelten Daten aus den laufenden Studien zu Risdiplam/Evrysdi®, den anhaltenden Nutzen von Evrysdi® für Kinder mit SMA Typ 1. So waren von den betreffenden, mit Evrysdi® behandelten Kindern mit schwerer SMA Typ 1, dessen Lebenserwartung ohne medikamentöse…
Evrysdi®, wann kommt die Tablette?

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Schon seid einiger Zeit geht die Info umher, dass die aktuelle (April/2024) Darreichungsform von Evrysdi® in Form einer Lösung, durch eine einfach einzunehmende Tablette, die jeweils auch aufgelößt werden kann, ersetzt werden soll. Ist das wahr? Ja, so zumindest die Information im letzten Community Letter des Pharmaunternehmens “Roche” über den Stand der dazu angelegten Studie,…
Neue Verabreichungsform von Evrysdi möglicherweise noch 2024?

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Wie im neuen Community Letter von Roche (deutsch) zu lesen, wurden auf dem kürzlich abgehaltenen 4. internationalen wissenschaftlichen Kongress von SMA Europe, welcher dieses mal in Gent/Belgien statt fand, auch neue Informationen zum Stand der schon seit längerem geplanten neuen Verabreichungsform von Evrysdi® (Wirkstoffname: Risdiplam) veröffentlicht. Die bisher dazu bekannten Informationen, dass es sich dabei…
Evrysdi® nun auch zur Behandlung unter 2 Monaten zugelassen

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Wie in einem aktuellen Mediarelease von Roche zu lesen, hat die European Medicines Agency die Erweiterung der Behandlung von Neugeborenen nun auch ab einem alter unter 2 Monaten zugelassen. Somit ist Evrysdi® nun auch direkt nach der Geburt zur Behandlung von Neugeborenen mit molekulargenetisch nachgewiesener 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie verfügbar. Quelle: Roche Medialrelease
Firefish Studiendaten zeigen Erfolge der Behandlung mit Risdiplam

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Daten aus 4 Jähriger Analyse innerhalb der Firefish Studie zu Risdiplam von Roche, zeigen eine zunehmende Anzahl guter Behandlungserfolge von schwer betroffenen SMA Typ 1 Säuglingen und Kleinkindern. So haben viele die Fähigkeit dazugewonnen, in einem Zeitraum von 5 Sekunden ohne Unterstützung sitzen zu können und mehr als 95% behielten die Fähigkeit der oralen Nahrungsaufnahme.…
Neue Daten unterstreichen langfristiges Wirksamkeits und Sicherheitsprofil für Evrysdi.

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Auch die Roche Pharma AG präsentierte auf der diesjährigen Konferenz der MDA, aktuelle Evrysdi®-Studien-Daten aus der SUNFISH Studie, welche einen ersten Einblick bezüglich der Langzeiterfahrung bei der Behandlung von SMA Typ 2 und 3 Betroffenen im Alter von 2 – 25 Jahren zulassen. Die in einem Zeitraum von 4 Jahren gesammelten Daten, zeigten Verbesserungen von…
Roche veröffentlicht neue 2-Jahres-Daten aus der JEWELFISH Studie.

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Die JEWELFISH Studie, laut Meldung die grösste jemals durchgeführte Studie bei Patienten mit vorbehandelter spinaler Muskelatrophie, schloss 5q-SMA Patienten des Typs 1 – 3 im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren ein, die zuvor schon mit einem anderen Medikament behandelt wurden. Laut Meldung zeigte sich ein rascher Anstieg des Proteinspiegels. Nach 4 Wochen Behandlung…
Informationen zur Lagertemperatur von Evrysdi® angepasst

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Seit der Zulassung von Evrysdi® ist die Lagertemperatur ein Thema für sich. Gehen ein paar Stunden über 8 Grad, oder ist das Medikament dann quasi kaputt? Meinungen gab es viele, doch fehlte es an greifbaren evidenten Informationen. Dies hat nun wohl zum Glück ein Ende und wir können aufatmen. Und ja, dies kann man doch…
Evrysdi: Heisses Thema, Lagertemperatur und wann kommt die auflösbare Tablette?

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UPDATE 24.06.2022 zur Lagertemperatur : https://sma.selfempowered.net/smanews/informationen-zur-lagertemperatur-von-evrysdi-angepasst/ Oft heiß diskutiert oder auch kühl belächelt sind die Diskussionen und Meinungen um die Lagertemperatur um Evrysdi, von “ach ein paar Stunden über 8 Grad macht wohl nichts” … bis “Ich habe eine neue Flasche bekommen, da es ein paar Stunden bei etwa 12 Grad war” kann man in…
FDA genehmigt Risdiplam für Säuglinge unter 2 Monaten

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Wie die heutige Pressemitteilung von Roche verlauten lässt, hat die FDA die Anwendung von Risdiplam (Evrysdi®) nun auch für Säuglinge unter 2 Monaten genehmigt. Dabei stützt man sich auf die Daten der RAINBOWFISH Studie welche aufzeigen dass die Mehrheit der mindestens ein Jahr lang behandelten “präsymptomatischen Säuglinge” frei sitzten gehen und stehen konnten. Somit steht…
Nutzenbewertungsverfahren des G-BA zu Risdiplam (Evrysdi®) abgeschlossen

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Wie mittlerweile üblich bei Medikamenten mit Orphan Drug Status und hohen Kosten, gibt es hierzu vom Gemeinsamen Bundesausschuß (G-BA) ein Verfahren zur Bewertung des Nutzens vom jeweiligen Medikament. Hier nun also zu Risdiplam aka Evrysdi® So wie es scheint ist es wohl leider aber doch noch etwas zu früh um hier genaue Aussagen zu machen.…
Risdiplam in der EU zugelassen

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Ja das steht da wirklich, früher als erwartet ist Risdiplam (Evrysdi®), und damit das 3. Medikament zur Behandlung der 5q assoziierten spinalen Muskelatrophie, aka SMA, heute am 30. März 2021 von der EU Kommisson für die Behandlung von SMA Typ 1 – 3 ODER bis 4 Kopien von SMN2 ab einem Alter von 2 Monaten…
Neue Studien-Daten zu Evrysdi (Risdiplam) veröffentlicht

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Wie Roche in einem Mediarelease bekannt gibt, wurden heute am 28.09.2020, auf der, diesmal virtuell stattfindenden 25. World Muscle Society, neue 2-Jahres-Daten von SMA Typ 1 Säuglingen aus Teil 1 der FIREFISH Studie veröffentlicht. So berichtet das Mediarelease dass 88% der Säuglinge am Leben blieben und keine permanente Beatmung benötigten. Auch stieg die Anzahl derer,…
Härtefallprogramm zu Risdiplam (Evrysdi) ab sofort erweitert

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Lange haben wir gewartet und nun ist es soweit. Es freut mich sehr heute mitteilen zu können, dass ab heute den 19. August 2020 die Einschlusskriterien zur Behandlung mit Risdiplam (Evrysdi) im Rahmen, des seit dem 12. März 2020 laufenden Härtefallprogramms erweitert worden, und somit ab sofort auch Patienten mit SMA Typ 2 in Deutschland…
Zulassungantrag für Risdiplam (Evrysdi) bei der EMA eingereicht und angenommen

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Wie heute mitgeteilt bekommen, ist der Zulassungsantrag für Risdiplam (Evrysdi) am 21. July 2020 bei der europäischen Arzneimittel Agentur (EMA) eingereicht wurden. Nach erfolgreicher, am 27. July begonnenen Prüfung des Antrags, wurde dieser angenommen und das Zulassungsverfahren für Risdiplam (Evrysdi), nun offiziell am 13. August gestartet. Laut Meldung stehen dabei die Daten aus den Firefish,…
FDA genehmigt Risdiplam zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA)

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Wie auf den Seiten der amerikanischen Zulassungsbehörde für Nahrungs und Arzneiprodukte zu lesen, wurde heute den 07. August 2020 die Zulassung für Risdiplam, zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie für Patienten ab 2 Monaten erteilt. Von weiteren Beschränkung bezüglich Typ, Alter etc. ist nichts zu lesen. Zur kurzen Erklärung: Risdiplam, umgangs, bzw. “insidersprachlich” auch als “der…