Die Dosierung von Patienten wurde in TOPAZ, der klinischen Phase-2-Studie zu SRK-015 bei spinaler Muskelatrophie vom Typ 2 und Typ 3 (SMA), begonnen.
Vorläufige PK / PD-Daten einer Untergruppe von Patienten werden voraussichtlich Ende 2019 vorliegenScholar Rock Pressemitteilung
Vorläufige Sicherheits- und Wirksamkeitsanalyse einer Untergruppe von Patienten mit einer sechsmonatigen Behandlung, die in 1H20 erwartet wird;
Erste Ergebnisse für den gesamten 12-monatigen Behandlungszeitraum werden voraussichtlich ab dem 4. Quartal 20 erwartet
Zur kurzen Info: Scholar Rock entwickelt ein Medikament welches derzeit den Namen SRK-015 trägt. SRK-015 beeinflusst dabei aber NICHT das SMN 1 oder 2 Gen, vielmehr greift es in einen natürlich Prozess ein. SRK-015 hemmt die Bildung von Myostatin und wirkt so dem Muskelabbau entgegen. Cleverer Trick 😉