SMANews – Die SMA Community

Neue Daten zu Apitegromab lassen hoffen.

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In einem heute erschienenen Mediarelease des biopharmazeutischen Unternehmens Scholar Rock, welches vorrangig über eine Veröffentlichung der SAPPHIRE Studiendaten in der Zeitschrift “The Lancet” berichtet läßt sich einiges positives ableiten. In der SAPPHIRE Studie, bekommen Patienten, die aktuell eine SMN-hochregulierende Therapie wie Evrysdi® oder Spinraza® bekommen quasi nach Zufallsprinzip entweder zusätzlich Apitegromab oder ein Placebo. Hier…
Apitegromab bei FDA und EMA eingereicht

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Wie in einem heute erschienenen Pressrelease von Scholar Rock® berichtet, hat besagtes biopharmazeutisches Unternehmen ihren seit einigen Jahren in Entwicklung befindlichen Wirkstoff mit dem allseits bekannten Namen “Apitegromab” nun jeweils bei der amerikanischen “Food and Drug Administration” (FDA) sowie der europäischen Arzneimittelagentur “European Medicines Agency” (EMA) eingereicht. Beide Instanzen haben dabei jeweils die beschleunigten Prüfverfahren…
SAPPHIRE Studie erreicht primären Endpunkt – Zulassung geplant.

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Scholar Rocks Apitegromab ist wohl vermutlich auf einem guten Weg auch bald verfügbar zu werden …. wobei “bald” hier natürlich schon doch auch noch 1–2 Jahre bedeuten kann! Zulassung von Medikamenten ist eben immer ein langer Prozess. Aber wie in letztem Medi-Release vom 07.10.2024 zu lesen ist, erreichte die SAPPHIRE Studie nun ihren primären Endpunkt,…
Scholar Rock gibt Design der SAPPHIRE Studie bekannt

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SAPPHIRE, ist eine randomizierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten. Eine zweite Gruppe schließt…
Positive Stellungnahme der EMA zu SRK-015

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“Wir freuen uns über die positive Stellungnahme der EMA COMP für den Orphan-Drug-Status von SRK-015, die einen weiteren wichtigen Meilenstein für dieses klinische Programm darstellt”, sagte Nagesh Mahanthappa, PhD, Präsident und CEO von Scholar Rock. “Wir glauben, dass SRK-015 das Potenzial hat, die erste muskelgesteuerte Therapie zur Verbesserung der Muskelfunktion bei Patienten mit SMA zu…
Präklinische Daten zu SRK-015

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Scholar Rock publiziert im wissenschaftlichen Magazin “Human Molecular Genetics“, erste präklinische Daten zum therapeutischen Nutzen von SRK-015. SRK-015 ist ein weiterer Ansatz einer medikamentösen Therapie bei Spinaler Muskelatrophie. Hier ist der Weg, direkt dem Muskelschwund entgegenzuwirken, in dem versucht wird, den natürlichen Prozess des Muskelabbaus, welcher unabhängig der SMA bei jedem Menschen eintritt, zu verlangsamen.…

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Neue Daten zu Apitegromab lassen hoffen.

Apitegromab bei FDA und EMA eingereicht

SAPPHIRE Studie erreicht primären Endpunkt – Zulassung geplant.

Scholar Rock gibt Design der SAPPHIRE Studie bekannt

Positive Stellungnahme der EMA zu SRK-015

Präklinische Daten zu SRK-015