Laut einer heute erschienenen Pressemitteilung zu Phase-3 Studiendaten aus den Studien zu OAV101 IT, der intrathekalen Injektion von Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) von Novartis, weisen diese neuen Daten darauf hin, “dass OAV101 IT eine klinisch sinnvolle Behandlungsoption für ein breites Spektrum von Patienten mit SMA sein könnte”. (Welche Altersgruppen dies einschließt ist dabei nicht benannt. Hier kann man nur bis zur entgültigen Zulassung abwarten.)
So zeigten die HFMSE Werte der mit OAV101 IT behandelten Patienten, eine Verbesserung um 2,39 Punkten gegenüber 0,51 Punkten der Placebogruppe.
Novartis plane nun, die Zulassungsanträge im ersten Halbjahr 2025 bei den Zulassungsbehörden einzureichen.