Wie Roche heute in einer Pressemitteilung bekannt gegeben hat, hat das CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) eine positive Stellungnahme zur Erweiterung der Zulassung der Behandlung von nun auch unter 2 Monate alten Säuglingen abgegeben. Damit wäre auch Evrysdi® direkt nach der Geburt zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie verfügbar.
Die Kriterien sind dabei die selben wie zur regulären Zulassung. (Genetisch bestimmte 5q assoziierte SMA von Typ 1 bis 3 oder max 4 Kopien von SMN2.)
Grundlage der Empfehlung ist eine Zwischenanalyse der RAINBOWFISH Studie mit präsymptomatischen Typ 1 Säuglingen.
Im Rahmen des üblichen Ablaufs des Zulassungsprozesses, rechnet man noch dieses Jahr mit einer entgültigen Entscheidung.
Quelle: Roche Mediarelease
Anbei zum Download: deutschsprachiger SMA Community Letter Juli 2023