In der STEER Studie, eine randomisierte, doppelblind Studie, wird/wurde die intrathekale Verabreichung von (Onasemnogen abeparvovec) …. also quasi Zolgensma® an nicht geh aber sitzfähigen SMA Betroffenen im Alter 2 bis max. 18 Jahren getestet.
Hintergrund hier natürlich das Prüfen der Möglichkeit, Zolgensma auch für SMA Betroffene verfügbar zu machen, die das 2. Lebensjahres, bzw die Obergrenze des Körpergewichtes, welches es bei der intravenösen Verabreichung gibt, erreicht haben.
Laut Novartis Pressemitteilung vom 30. Dezember 2024, ist hier nun der primäre Endpunkt der Studie erreicht.
Dabei seien die Prüfergebnisse anhand der HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) positiv ausgefallen und zeigten einen Anstieg gegenüber der Ausgangswerte und auch das Sicherheitsprofil war vorteilhaft.
Übersetztes Zitat von Dr. Shreeram Aradhye, President, Development und Chief Medical Officer von Novartis aus der Pressemitteilung.
“Viele Patienten mit SMA sind derzeit auf chronische Behandlungen angewiesen, um ihre Krankheit in den Griff zu bekommen. Diese positiven ersten Ergebnisse der STEER-Studie unterstreichen die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von OAV101 IT bei Patienten mit SMA im Alter von zwei Jahren und älter”, sagte Dr. Shreeram Aradhye, President, Development und Chief Medical Officer von Novartis. “Die Gesamtheit der Belege spricht eindeutig für ein positives Nutzen-Risiko-Profil von OAV101, das die Zulassung für ein breites Spektrum von SMA-Patienten unterstützen dürfte. Wir sind weiterhin bestrebt, mit unseren einmaligen Gentherapien, die die Funktion des fehlenden oder defekten SMN1-Gens ersetzen, eine führende Rolle in der SMA-Behandlung zu übernehmen.”
Novartis plane nun, 2025 die Ergebnisse den Zulassungsbehörden mitzuteilen um Zolgensma weiteren SMA Betroffenen verfügbar zu machen. Welche Auswirkungen dies nun auf ältere/Erwachsene SMA Betroffene hat ist dabei nicht angegeben.
Quelle: Pressrelease Novartis
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