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Rote Hand Brief zu Zolgensma®
Aufgrund von Fällen akuten Leberversagens mit Todesfolge, nach der Behandlung mit Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec), gibt Novartis, in Abstimmung mit der EMA (Europäiche Arzneimittelbehörde) sowie dem Paul-Ehrlich-Institut eine Information zur Situation in Form des Rote Hand Briefs heraus. Download Quelle: Mitteilung Paul Ehrlich Institut
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Biogen und Alcyone Therapeutics arbeiten gemeinsam an neuem Portsystem als Alternative zur Intrathekalen Injektion
Die Intrathekale Injektion zur Verabreichung von z.B. Spinraza® ist auf Dauer nicht wirklich ein sonderlich großes Vergnügen. Dies zu verbessern wäre unzweifelhaft keine schlechte Idee. Das Ommaya Reservoir, was wohl aber warscheinlich sehr selten zum Einsatz kommt, ist vermutlich die bisher einzige Alternative. Mit dem ThecaFlex DRx™ System, einer Technologie innerhalb der Falcon™ Delivery Platform,…
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Pyridostigmin bei spinaler Muskelatrophie?
Diskussionen über Pyridostigimin, möglicherweise eher bekannt in Form des Medikamentes “Mestinon”, welches eigentlich bei Myasthenia gravis zum Einsatz kommt, kann man z.B. in amerikanischen social Media Gruppen schon ein Weile verfolgen. Nun ist dieses Thema auch im deutschsprachigem Raum, wie z.B. in der FB Gruppe der Patientenstimme SMA unter SMA Betroffenen anzutreffen. Was hat es…
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SMA Europe und James Lind Alliance gründen Prioritätspartnerschaft
SMA Europe und James Lind Alliance gründen Prioritätspartnerschaft. Wie soll es eigentlich weiter gehen, im Bereich der Forschung zur 5qSMA? Was ist hier eigentlich am wichtigsten? Um dies herauszufinden, sind die SMA Europe und die James Lind Alliance eine Prioritätspartnerschaft eingegangen. Finden der 10 wichtigsten Prioritäten um die Ziele für künftige Forschung zu ermitteln steht…
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Roche veröffentlicht neue 2-Jahres-Daten aus der JEWELFISH Studie.
Die JEWELFISH Studie, laut Meldung die grösste jemals durchgeführte Studie bei Patienten mit vorbehandelter spinaler Muskelatrophie, schloss 5q-SMA Patienten des Typs 1 – 3 im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren ein, die zuvor schon mit einem anderen Medikament behandelt wurden. Laut Meldung zeigte sich ein rascher Anstieg des Proteinspiegels. Nach 4 Wochen Behandlung…
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Informationen zur Lagertemperatur von Evrysdi® angepasst
Seit der Zulassung von Evrysdi® ist die Lagertemperatur ein Thema für sich. Gehen ein paar Stunden über 8 Grad, oder ist das Medikament dann quasi kaputt? Meinungen gab es viele, doch fehlte es an greifbaren evidenten Informationen. Dies hat nun wohl zum Glück ein Ende und wir können aufatmen. Und ja, dies kann man doch…
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Evrysdi: Heisses Thema, Lagertemperatur und wann kommt die auflösbare Tablette?
UPDATE 24.06.2022 zur Lagertemperatur : https://patientenstimme-sma.de/news-und-infos/informationen-zur-lagertemperatur-von-evrysdi-angepasst/ Oft heiß diskutiert oder auch kühl belächelt sind die Diskussionen und Meinungen um die Lagertemperatur um Evrysdi, von “ach ein paar Stunden über 8 Grad macht wohl nichts” … bis “Ich habe eine neue Flasche bekommen, da es ein paar Stunden bei etwa 12 Grad war” kann man in…
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FDA genehmigt Risdiplam für Säuglinge unter 2 Monaten
Wie die heutige Pressemitteilung von Roche verlauten lässt, hat die FDA die Anwendung von Risdiplam (Evrysdi®) nun auch für Säuglinge unter 2 Monaten genehmigt. Dabei stützt man sich auf die Daten der RAINBOWFISH Studie welche aufzeigen dass die Mehrheit der mindestens ein Jahr lang behandelten “präsymptomatischen Säuglinge” frei sitzten gehen und stehen konnten. Somit steht…
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Datenerhebung bei der Behandlung mit Zolgensma®
Wie heute in einer Pressmitteilung des G-BA zu lesen, ist die “Registerstudie zur Gentherape mit Zolgensma®” gestartet, womit “Erfahrungswerte aus der klinischen Praxis” nun ab sofort, wie auch bei Spinraza® und Evrysdi®, in Registern wie z.B. SMArtCare dokumentiert, und an den G-BA übermittelt werden müssen. Quelle: https://www.g-ba.de/presse/pressemitteilungen-meldungen/1021/
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Scholar Rock gibt Design der SAPPHIRE Studie bekannt
SAPPHIRE, ist eine randomizierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten. Eine zweite Gruppe schließt…
