Zolgensma® ist das zweite Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, jedoch auch das erste welches direkt beim SMN1 Gen ansetzt. Zolgensma® ist am 24.05.2019 von der FDA zur Anwendung an Neugeborenen und Kindern bis zu 2 Jahren in den USA zugelassen worden. In Europe folgte diese am 19.05.2020 mit der Begrenzung auf 21Kg Körpergewicht und max. 3 SMN-Kopien.
In Ausgabe 04/2019 des Medienmagazin’s Forum Sanitas erklären Dr. med Andreas Ziegler und Dr. med. Afshin Saffari wie Zolgensma® funktioniert.