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Wie in einem heute am 04. Juni 2025 erschienen Mediarelease von Roche informiert, hat die EMA (Europäische Arzneimittelkommission) die Erweiterung von Evrysdi® in Form einer Tablette mit 5mg Wirkstoff(Risdiplam) am 02.06.2025 zugelassen. Die 5mg entsprechen der bisherigen Höchstdosis, von 6,6ml in Flüssigform. (mit einer minimalsten Toleranz nach oben “0,75mg/ml x6,6 = 4,95mg” ) Die Tablette…
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Neues für die SMA Community, gibt es heute im 2. SMA Community Letter der Roche Pharma AG im Jahr 2025. Spezifisch gibt es für uns im neuen Community Letter eine Zusammenfassung der entgültigen Fünfjahresdaten der SUNFISH-Studie, welche auch auf der kommenden Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference 2025 präsentiert werden. Viel Vergnügen beim…
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Pünktlich zum Jahresbegin erreicht uns der erste SMA Community Letter der Roche Pharma AG. Diesmal mit einer Übersicht der laufenden Studien zu Risdiplam aka Evrysdi® sowie mit einem kleinen Update zur von vielen ersehnten Darreichung in Tablettenform. Aber lest und lesen Sie selbst Download: Roche SMA Community Letter 01 – 2025
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Schon seid einiger Zeit geht die Info umher, dass die aktuelle (April/2024) Darreichungsform von Evrysdi® in Form einer Lösung, durch eine einfach einzunehmende Tablette, die jeweils auch aufgelößt werden kann, ersetzt werden soll. Ist das wahr? Ja, so zumindest die Information im letzten Community Letter des Pharmaunternehmens “Roche” über den Stand der dazu angelegten Studie,…
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Heute trudelte der erste deutschsprachige Roche SMA Community Letter für das Jahr 2024 ein, der gern hier gelesen und auch downloadet werden kann. Viel Spaß beim lesen. Roche SMA Community Letter 04/2024
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Mit lieben Grüßen und besten Wünschen für’s neue Jahr sowie erholsame Weihnachsfeiertage, erreichte uns heute der SMA Community Letter von Roche zum Jahresende 2023. Herzlichen Dank und dem gesamten “Roche SMA Team” natürlich ebenso erholsame Weihnachtsfeiertage und ein erfolgreiches neues Jahr 2024 Den Letter gibt es hier zum Download: Roche SMA Community Letter 2023
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Wie Roche heute in einer Pressemitteilung bekannt gegeben hat, hat das CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) eine positive Stellungnahme zur Erweiterung der Zulassung der Behandlung von nun auch unter 2 Monate alten Säuglingen abgegeben. Damit wäre auch Evrysdi® direkt nach der Geburt zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie verfügbar. Die Kriterien sind…
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ASCEND ist der Name der geplanten Phase3 Studie für “Heimkehrer und Umsteiger” … So sollen in dieser Studie Patienten, welche zuvor mit Risdiplam (Evrysdi®) behandelt wurden, und dabei eventuell aufgrund höherem Alters oder Gewichts, möglicherweise nicht so optimale Behandlungsergebnisse erzielten, ebenso wie bei der DEVOTE Studie, mit einer erhöhten Dosis von Nusinersen behandelt werden. Zum…
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Die Flut an Berichterstattungen, in denen das Prinzip der Verteilung des Medikamentes an die Patienten, mit Verlosung, Glückspiel, oder vom Stern in einer Facebookumfrage gar als zynische Marketingstrategie bezeichnet wird, ist wohl den wenigsten entgangen. Wie Novartis schreibt ist ihnen nun auch bekannt geworden, das die EU-Staaten (Belgien, Niederlande, Luxemburg, Österreich und Irland) eine gemeinsame…
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Die U.S. Food & Drug Administration, kurz FDA hat die Einreichung zur Zulassung von Roche’s Risdiplam akzeptiert und erteilt zusätzlich den Priority Review “Status” wodurch sich eine zügigere Zulassungprozedur und damit schnellere Verfügbarkeit ergeben sollte. Vorraussichtlich schon bis zum 24.Mai 2020 soll die Entscheidung zur Zulassung von Risdiplam im Wirkungsbereich der FDA gefällt werden. Quelle:…
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Zitat: “Risdiplam zeigt vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 1, 2 und 3” “South Plainfield, New Jersey, 3. Oktober 2018 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc.(NASDAQ: PTCT) gab heute klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der offenen Studien von FIREFISH und SUNFISH bekannt, die den Nutzen von Risdiplam (RG7916) für…
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AveXis startet Phase 3 Studie “STR1VE-EU” mit Type 1 Kindern im Alter bis zu max. 6 Monaten. Begonnen wird in Italien und UK. EU-weit sollen etwa 30 Patienten in 16 Kliniken in Italien, UK, Frankreich, Spanien, Niederlande, Schweden, Belgien und auch Deutschland teilnehmen können. Die Patienten dürfen nur ein oder zwei SMN2-Kopien haben. Quelle: http://www.smasupportuk.org.uk/blog/treatments-research/avexis-clinical-trial-for-infants-aged-less-than-six-months-old-with-sma-type-1-in-the-uk…
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