Aktuelles – SMA Selfempowered Net

Evrysdi® in Tablettenform in der EU zugelassen.

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Wie in einem heute am 04. Juni 2025 erschienen Mediarelease von Roche informiert, hat die EMA (Europäische Arzneimittelkommission) die Erweiterung von Evrysdi® in Form einer Tablette mit 5mg Wirkstoff(Risdiplam) am 02.06.2025 zugelassen. Die 5mg entsprechen der bisherigen Höchstdosis, von 6,6ml in Flüssigform. (mit einer minimalsten Toleranz nach oben “0,75mg/ml x6,6 = 4,95mg” ) Die Tablette…
Rückenmarkstimulation – Neue Wege in der SMA-Forschung?

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Dr. Marco Capogrosso, Forscher im Bereich der Rückenmarkstimulation und das SMArt Horizon Projekt erforschen die Möglichkeit diese Rückenmarkstimulation auch bei Menschen mir spinaler Muskelatrophie einzusetzen. Hier gibt es eine Veröffentlichung im Rare-Revolution® Magazin über erste Ergebnisse:https://rarerevolutionmagazine.com/spinal-cord-stimulation-a-new-perspective-for-sma-research/ Direkt übersetzt über Google Translate Schreib, schreiben Sie gern einen Kommentar dazu.
Federung VW Caddy Maxi 5

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Hallo zusammen, hat jemand von euch Erfahrungen mit einer Zusatzfederung oder eventuell einer Luftfederung beim VW Caddy Maxi 5? Ich bin derzeit leider ziemlich unzufrieden mit dem Fahrkomfort meines umgebauten Caddys – selbst kleinere Unebenheiten auf der Straße machen sich deutlich bemerkbar (ich sitze ganz hinten im Rolli). Ich würde daher gerne herausfinden, ob es…
Positives Votum des CHMP zur Evrysdi® Tablette

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Das CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) gibt positives Votum für die Zulassung von Evrysdi® als Filmtablette. Roche hofft nun auf eine Bestätigung der Einschätzung des CHMP und eine Zulassung der Evrysdi-Filmtablette durch die EMA innerhalb der nächsten zwei Monate.
Partnerschaft und Familienplanung bei SMA: Zweiter Projektteil gestartet!

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Dank medizinischer Fortschritte können immer mehr SMA-Patient:innen über eine eigene Familie nachdenken. Doch welche Herausforderungen gibt es bei der Familienplanung? Welche Unterstützung wird benötigt? Bisher gibt es hierzu keine wissenschaftlichen Untersuchungen. Ein Forschungsprojekt am Friedrich-Baur-Institut der LMU München widmet sich nun genau diesen Fragen. Nachdem der erste Projektteil die Erfahrungen rund um Schwangerschaft und Geburt…
Was mich nicht umbringt, macht mich nur stärker.

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Diesen Satz habe ich mir im Krankenhaus aufschreiben lassen und an meine Pinnwand gehängt. Nicht als hübsches Zitat. Sondern als Überlebenssatz. Als Erinnerung. Als Anker. Denn ich war nicht einfach krank.Ich war in einem Raum zwischen den Welten.Zwischen Vergangenheit und Jetzt.Zwischen Leben und dem, was schon einmal so nah war. Am Sonntag nach der Sonnenfinsternis…
Apitegromab bei FDA und EMA eingereicht

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Wie in einem heute erschienenen Pressrelease von Scholar Rock® berichtet, hat besagtes biopharmazeutisches Unternehmen ihren seit einigen Jahren in Entwicklung befindlichen Wirkstoff mit dem allseits bekannten Namen “Apitegromab” nun jeweils bei der amerikanischen “Food and Drug Administration” (FDA) sowie der europäischen Arzneimittelagentur “European Medicines Agency” (EMA) eingereicht. Beide Instanzen haben dabei jeweils die beschleunigten Prüfverfahren…
Reisetipps für Italien

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Hallo liebe Leute. Da unser letzter Urlaub in Bibione leider extrem mies verlaufen ist (mussten nach 2 Tagen abbrechen), und wir nun dadurch des besseren belehrt wurden, dass man sich auf die vorgefertigten Standard-Unterkunftsbeschreibungen null verlassen kann, möchte ich euch um ein paar Empfehlungen für den nächsten Urlaub in Bibione, Lignano oder Caorle bitten. Folgende…
Neue Phase-3 Studiendaten zu OAV101 IT von Novartis

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Laut einer heute erschienenen Pressemitteilung zu Phase-3 Studiendaten aus den Studien zu OAV101 IT, der intrathekalen Injektion von Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) von Novartis, weisen diese neuen Daten darauf hin, “dass OAV101 IT eine klinisch sinnvolle Behandlungsoption für ein breites Spektrum von Patienten mit SMA sein könnte”. (Welche Altersgruppen dies einschließt ist dabei nicht benannt. Hier…
Roche SMA Community Letter 03 – 2025

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Neues für die SMA Community, gibt es heute im 2. SMA Community Letter der Roche Pharma AG im Jahr 2025. Spezifisch gibt es für uns im neuen Community Letter eine Zusammenfassung der entgültigen Fünfjahresdaten der SUNFISH-Studie, welche auch auf der kommenden Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference 2025 präsentiert werden. Viel Vergnügen beim…
Transition, der Weg zum Erwachsen werden

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Im Kindesalter mit SMA läuft ja eigentlich alles doch recht gut. Man wird allermeist im SPZ umsorgt und auch sonst ist alles noch recht geschmeidig. Irgendwann aber kommt für alle die Zeit des Erwachsen werdens und vieles verändert sich. Man muss und will selbstständig werden, einen Beruf erlernen, in eine eigene Wohnung ziehen, die medizinische…
Lilli über SMA bei Tru Doku

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SMA Betroffene Lilli gibt bei der ZDF Reportage “TRU DOKU” Einblick in ihr Leben mit SMA und spricht auch über den frühen Tod ihrer besten Freundin. Quelle: https://www.zdf.de/dokumentation/tru-doku/lillis-beste-freundin-ist-tot-100.html
Neue Regelungen im Prüf und Genehmigungsverfahren für Versicherte mit komplexen Bedarfen

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Wie in einer heutigen Pressemitteilung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zu lesen, sollen die Prüf und Genehmigungsverfahren bei Menschen mit komplexen Behinderungen, die einen Bedarf an speziell ausgestattete Hilfmitteln haben, nun auch, wie zuvor für Menschen die an ein SPZ oder MZEB angebunden sind, ebenso vereinfacht werden. Nach Nachfrage, ob sich dies denn wirklich so verhält,…
SMA Europe´s paneuropäische Umfrage 2025 zu SMA und Behandlung durch SMA-Medikamente (EUPESMA 2025) ist live!

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Die Befragung versucht herauszufinden, was die aktuellen Bedarfe und die Wünsche für die Zukunft sind von Menschen, die mit SMA leben. Es gibt zwei Versionen der Befragung, und zwar für: Bitte fülle den Fragebogen aus und berichte uns von deiner Erfahrung, egal ob du Medikamente zur Behandlung der SMA bekommst oder nicht.Wir laden dich herzlich…