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Positives Votum des CHMP zur Evrysdi® Tablette
Das CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) gibt positives Votum für die Zulassung von Evrysdi® als Filmtablette. Roche hofft nun auf eine Bestätigung der Einschätzung des CHMP und eine Zulassung der Evrysdi-Filmtablette durch die EMA innerhalb der nächsten zwei Monate.
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Partnerschaft und Familienplanung bei SMA: Zweiter Projektteil gestartet!
Dank medizinischer Fortschritte können immer mehr SMA-Patient:innen über eine eigene Familie nachdenken. Doch welche Herausforderungen gibt es bei der Familienplanung? Welche Unterstützung wird benötigt? Bisher gibt es hierzu keine wissenschaftlichen Untersuchungen. Ein Forschungsprojekt am Friedrich-Baur-Institut der LMU München widmet sich nun genau diesen Fragen. Nachdem der erste Projektteil die Erfahrungen rund um Schwangerschaft und Geburt…
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Empowered Living
Einladung zum SMA Online-Event „Empowered Living – unabhängig Leben mit Assistenz“ Auch im Frühjahr 2025 gibt es wieder ein “Austausch Bewegt” SMA Online-Event von Biogens Plattform SMAllTalk, welches auf wichtige Themen für Menschen mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) aufmerksam macht. Es wird um das Thema „Empowered Living – unabhängig Leben mit Assistenz“ gehen. Wir haben wieder…
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Apitegromab bei FDA und EMA eingereicht
Wie in einem heute erschienenen Pressrelease von Scholar Rock® berichtet, hat besagtes biopharmazeutisches Unternehmen ihren seit einigen Jahren in Entwicklung befindlichen Wirkstoff mit dem allseits bekannten Namen “Apitegromab” nun jeweils bei der amerikanischen “Food and Drug Administration” (FDA) sowie der europäischen Arzneimittelagentur “European Medicines Agency” (EMA) eingereicht. Beide Instanzen haben dabei jeweils die beschleunigten Prüfverfahren…
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Neue Phase-3 Studiendaten zu OAV101 IT von Novartis
Laut einer heute erschienenen Pressemitteilung zu Phase-3 Studiendaten aus den Studien zu OAV101 IT, der intrathekalen Injektion von Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) von Novartis, weisen diese neuen Daten darauf hin, “dass OAV101 IT eine klinisch sinnvolle Behandlungsoption für ein breites Spektrum von Patienten mit SMA sein könnte”. (Welche Altersgruppen dies einschließt ist dabei nicht benannt. Hier…
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Roche SMA Community Letter 03 – 2025
Neues für die SMA Community, gibt es heute im 2. SMA Community Letter der Roche Pharma AG im Jahr 2025. Spezifisch gibt es für uns im neuen Community Letter eine Zusammenfassung der entgültigen Fünfjahresdaten der SUNFISH-Studie, welche auch auf der kommenden Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference 2025 präsentiert werden. Viel Vergnügen beim…
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Transition, der Weg zum Erwachsen werden
Im Kindesalter mit SMA läuft ja eigentlich alles doch recht gut. Man wird allermeist im SPZ umsorgt und auch sonst ist alles noch recht geschmeidig. Irgendwann aber kommt für alle die Zeit des Erwachsen werdens und vieles verändert sich. Man muss und will selbstständig werden, einen Beruf erlernen, in eine eigene Wohnung ziehen, die medizinische…
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Lilli über SMA bei Tru Doku
SMA Betroffene Lilli gibt bei der ZDF Reportage “TRU DOKU” Einblick in ihr Leben mit SMA und spricht auch über den frühen Tod ihrer besten Freundin. Quelle: https://www.zdf.de/dokumentation/tru-doku/lillis-beste-freundin-ist-tot-100.html
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Neue Regelungen im Prüf und Genehmigungsverfahren für Versicherte mit komplexen Bedarfen
Wie in einer heutigen Pressemitteilung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zu lesen, sollen die Prüf und Genehmigungsverfahren bei Menschen mit komplexen Behinderungen, die einen Bedarf an speziell ausgestattete Hilfmitteln haben, nun auch, wie zuvor für Menschen die an ein SPZ oder MZEB angebunden sind, ebenso vereinfacht werden. Nach Nachfrage, ob sich dies denn wirklich so verhält,…
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SMA Europe´s paneuropäische Umfrage 2025 zu SMA und Behandlung durch SMA-Medikamente (EUPESMA 2025) ist live!
Die Befragung versucht herauszufinden, was die aktuellen Bedarfe und die Wünsche für die Zukunft sind von Menschen, die mit SMA leben. Es gibt zwei Versionen der Befragung, und zwar für: Bitte fülle den Fragebogen aus und berichte uns von deiner Erfahrung, egal ob du Medikamente zur Behandlung der SMA bekommst oder nicht.Wir laden dich herzlich…
Die SMA Community
Selfempowered Net
