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Spinraza jetzt auch in der Türkei
https://www.treatsma.uk/2019/03/turkey-starts-offering-spinraza-to-all/ Ayça Şahin mit Bruder Burak Can Şahin. Glücklich nun endlich auch in der Türkei SPINRAZA® zu bekommen. Merhaba ben Ayça Şahin. Ben ve erkek kardeşim Spinal Müsküler Atrofi (SMA) Tip 3 hastalarıyız. Teşhisimiz konduğunda (14 yıl önce) bir tedavi yoktu ama annemiz bize bir tedavinin bulunacağına ve bizim o tedaviye erişeceğimize dair bize söz…
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Spinraza nun auch in China zugelassen
Überseztes Zitat aus Pressemitteilung Biogen®: CAMBRIDGE, Massachusetts, 28. Februar 2019 (GLOBE NEWSWIRE) – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) gab heute bekannt, dass SPINRAZA (Nusinersen) von der National Medical Products Association (NMPA) für die Behandlung von 5q-Rückenmark zugelassen wurde Muskelatrophie (SMA), wodurch die Präsenz des Unternehmens in China erweitert wird. Etwa 95 Prozent aller SMA-Fälle sind 5q-SMA-Fälle und damit die…
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Storielink: “Selten” heißt nicht “vergessen”
Auch das Online-Portal des vfa wartet mit ein paar interessanten Beiträgen zum gestrigen Rare Disease Day 2019 auf. Zitat „Selten“ heißt nicht „ vergessen“: Denn auch Menschen mit seltenen Erkrankungen sollen am medizinischen Fortschritt teilhaben können. Daran arbeiten wir. Mit Hochdruck. Quelle: https://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung/seltene-erkrankungen
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Storielink: Seltene Erkrankungen
Anläßlich des heutigen, diesjährigen Rare Disease Days erschien mit Unterstützung von Biogen, in der FAZ, ein Verlagsspecial mit mehreren Beiträgen zum Thema seltene Erkrankungen Fortschritte in der spinalen Muskelatrophie Fr. Dr. med. Claudia Diana Wurster, Fachärztin in der Neurologie der Uniklinik Ulm berichtet über die Fortschritte der medikamentösen Behandlungen der spinalen Muskelatrophie. „Das Wichtigste im…
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Positive Zwischenergebnisse zu SRK-015 bei gesunden Freiwilligen.
Zitat: Scholar Rock gibt positive Zwischenergebnisse der Phase-1-Studie mit SRK-015 bei gesunden Freiwilligen bekannt und informiert über zukünftige Entwicklungspläne http://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-announces-positive-interim-results-phase-1-trial Ein günstiges Sicherheitsprofil und gute Pharmakodynamik (Wirkung) unterstützen laut Meldung die Einleitung der Phase 2 Studie mit SMA Patienten, vorraussichtlich Ende des 1. Quartals 2019. SRK-015 von Scholar Rock ist ein weiteres, in Forschung und…
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Einholung erster Einschätzungen zum Newbornscreening auf SMA
Unter folgendem öffentlichen Link zum “Gemeinsamen Bundesausschuss” gibt es einen Fragebogen bezüglich des Newbornscreenings auf SMA, der auch von Privatpersonen(also wohl auch Patienten bzw. Eltern von minderjährigen Patienten) ausgefüllt werden kann. Ich denke, dann können wir hier wohl alle ein wenig mit beitragen. https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/3517/
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Biogen und Skyhawk Therapeutics planen gemeinsame Entwicklung
Vermutlich … scheint man da wohl gemeinsam auf ähnliche “Mechanismen” zu setzen, wie sie z.B. bei Risdiplam angewandt werden. Können wir hier evtl. mit weiteren Medikamenten gegen die SMA rechnen? Zitat: (Zitatnahe Übersetzung) BIOGEN UND SKYHAWK THERAPEUTICS GEBEN VEREINBARUNG ZUR ENTWICKLUNG NEUARTIGER RNA-SPLICING-MODIFIKATOREN (KLEINE MOLEKÜLE) ZUR BEHANDLUNG NEUROLOGISCHER KRANKHEITEN BEKANNT Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-skyhawk-therapeutics-announce-agreement-develop-novel
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Neue Infomationen zu Risdiplam
Vom 07. – 10. 01. 2019 fand in San Francisco die 37. Annual J.P. Morgan Healtcare Conference statt. In dessen Rahmen stellt PTC einen 5 Jahres-Strategieplan vor der auch ein paar Infos zu Risdiplam in petto hat. Zitat: (per Tool übersetzt) Zulassungsanträge, die für das zweite Halbjahr 2019 anvisiert wurden, basieren auf jüngsten Rückmeldungen der…
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Risdiplam bekommt PRIME Status von der EMA
Das heißt das die Zulassungsdauer, wie auch kürzlich für ZOLGENSMA (ehemals AVXS-101) (Priority-Review der FDA), nun auch für Roche’s Risdiplam, für den Europäischen Raum kürzer ausfallen dürfte. Risdiplam wäre dann das erste oral einnehmbare Medikament zur Behandlung der SMA. Zusätzlich sollte Risdiplam dann auch für alle Typen und Altersgruppe verfügbar sein. ABER dazu gibt es…