Studien – SMA Selfempowered Net

SMA Europe´s paneuropäische Umfrage 2025 zu SMA und Behandlung durch SMA-Medikamente (EUPESMA 2025) ist live!

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Die Befragung versucht herauszufinden, was die aktuellen Bedarfe und die Wünsche für die Zukunft sind von Menschen, die mit SMA leben. Es gibt zwei Versionen der Befragung, und zwar für: Bitte fülle den Fragebogen aus und berichte uns von deiner Erfahrung, egal ob du Medikamente zur Behandlung der SMA bekommst oder nicht.Wir laden dich herzlich…
STEER Studie zu OAV101 IT erreicht primären Endpunkt

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In der STEER Studie, eine randomisierte, doppelblind Studie, wird/wurde die intrathekale Verabreichung von (Onasemnogen abeparvovec) …. also quasi Zolgensma® an nicht geh aber sitzfähigen SMA Betroffenen im Alter 2 bis max. 18 Jahren getestet. Hintergrund hier natürlich das Prüfen der Möglichkeit, Zolgensma auch für SMA Betroffene verfügbar zu machen, die das 2. Lebensjahres, bzw die…
Biogen meldet positive Ergebnisse der DEVOTE Studie und plant Zulassung

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Die DEVOTE Studie ist eine Studie, in der Sicherheit und Wirksamkeit von Nusinersen (Spinraza®), bei höherer Dosierung (als zur Zulassung 2017 festgesetzt) getestet wird. Hierzu meldet Biogen® in einem heute erschienenen Press-Release, einen signifikanten Nutzen der höheren Dosierung gegenüber der bei Zulassung fesgesetzten 12mg aller 120 Tage und plant daher nun, die Zulassung zu beantragen.…
Positive Daten aus 5 Jahren Studie zu Evrysdi®

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Wie das heute am 07.05.2024 erschienene Pressrelease von Roche beschriebt, bestätigen die in einem Zeitraum von 5 Jahren gesammelten Daten aus den laufenden Studien zu Risdiplam/Evrysdi®, den anhaltenden Nutzen von Evrysdi® für Kinder mit SMA Typ 1. So waren von den betreffenden, mit Evrysdi® behandelten Kindern mit schwerer SMA Typ 1, dessen Lebenserwartung ohne medikamentöse…
Neuigkeiten zu Spinraza

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Zwischenergebnissen aus der RESPOND Studie In Zwischenergebnissen der RESPOND Studie zeigten sich motorische Verbesserungen bei den meisten Teilnehmern. Die RESPOND Studie erforscht dabei die Sicherheit, sowie klinische Ergebnisse einer Behandlung mit Spinraza® bei Kleinkindern und Säuglingen, welche bei einer zuvor stattgefundenen Behandlung mit Zolgensma® eher unzureichendem Behandlungserfolg verzeichnen konnten Zitat “Wir lernen, dass die Gentherapie…
Firefish Studiendaten zeigen Erfolge der Behandlung mit Risdiplam

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Daten aus 4 Jähriger Analyse innerhalb der Firefish Studie zu Risdiplam von Roche, zeigen eine zunehmende Anzahl guter Behandlungserfolge von schwer betroffenen SMA Typ 1 Säuglingen und Kleinkindern. So haben viele die Fähigkeit dazugewonnen, in einem Zeitraum von 5 Sekunden ohne Unterstützung sitzen zu können und mehr als 95% behielten die Fähigkeit der oralen Nahrungsaufnahme.…
Neues aus der TOPAZ Studie

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Neue Daten von “TOPAZ”, der Phase 2 Studie zu Scholar Rocks Apitegromap, zeigen langfristige und nachhaltige Verbesserungen der motorischen Fähigkeiten bei nicht gehfähigen SMA-Patienten. Gleichbleibende HFMSE-Werte, kontinuierliche Verbesserungen der RULM-Werte und Verringerung der Fatique-Werte wurden im Zeitraum von 12-36 Monaten gemessen. Zitat: “Diese vielversprechenden Langzeitdaten unterstreichen das therapeutische Potenzial von auf die Muskeln ausgerichteten Therapien…
Was ist die SAPPHIRE Studie?

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SAPPHIRE, ist eine randomisierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten. Weitere Informationen und Kontaktmöglichkeiten…
Was ist die RESILIENT Studie?

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Die RESILIENT Studie ist eine randomisierte, placebokontrollierte Doppelblind-Studie von Biohaven Pharmaceuticals, Inc. zur Prüfung der Wirkung und Sicherheit von Taldefgrobep alfa bei Betroffenen von 5q-assoziierter SMA, welche aktuell mit einem zur Behandlung der 5q-assoziierten SMA zugelassenem Medikament behandelt werden. Weitere Informationen und Kontaktmöglichkeiten in Studien und Forschungsprojekte.
Was ist die ASCEND Studie?

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Die ASCEND Studie ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung einer Behandlung mit einer höheren Dosierung von Spinraza® (Nusinersen) nach einer Behandlung mit Evrysdi® (Risdiplam). Weitere Informationen und Kontaktmöglichkeiten in Studien und Forschungsprojekte.
Neue Daten unterstreichen langfristiges Wirksamkeits und Sicherheitsprofil für Evrysdi.

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Auch die Roche Pharma AG präsentierte auf der diesjährigen Konferenz der MDA, aktuelle Evrysdi®-Studien-Daten aus der SUNFISH Studie, welche einen ersten Einblick bezüglich der Langzeiterfahrung bei der Behandlung von SMA Typ 2 und 3 Betroffenen im Alter von 2 – 25 Jahren zulassen. Die in einem Zeitraum von 4 Jahren gesammelten Daten, zeigten Verbesserungen von…
Langzeitdaten zu Zolgensma unterstreichen anhaltende Wirksamenkeit

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Neue, am 20 .03. 2023 von Novartis auf der MDA 2023 herausgegebenen Daten aus den Langzeit-Studien LT-001 und LT-002, unterstreichen einen anhaltenden Nutzen von Zolgensma und zeigen, bei einem insgesamt günstigen Risikoprofil, eine anhaltende Wirksamkeit und Langlebigkeit(1) von Zolgensma auf. So zeigten die Daten von Kindern aus der LT-001 Studie, bei deren Behandlungsbeginn schon erste…
Roche veröffentlicht neue 2-Jahres-Daten aus der JEWELFISH Studie.

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Die JEWELFISH Studie, laut Meldung die grösste jemals durchgeführte Studie bei Patienten mit vorbehandelter spinaler Muskelatrophie, schloss 5q-SMA Patienten des Typs 1 – 3 im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren ein, die zuvor schon mit einem anderen Medikament behandelt wurden. Laut Meldung zeigte sich ein rascher Anstieg des Proteinspiegels. Nach 4 Wochen Behandlung…
Scholar Rock gibt Design der SAPPHIRE Studie bekannt

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SAPPHIRE, ist eine randomizierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten. Eine zweite Gruppe schließt…
Aktualisierte vorläufige Daten aus dem FIREFISH-Programm für Babys vom Typ 1 auf der CureSMA-Konferenz vorgestellt

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PTC Therapeutics, Inc. gab heute aktualisierte klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der FIREFISH-Studie zur Untersuchung von Risdiplam (RG7916) bei Säuglingen mit Typ 1 spinaler Muskelatrophie (SMA) auf dem 22. jährlichen SMA Researcher Meeting bekannt. Laut Meldung zeigten die von Dr. Baranello vorgelegten Daten bei über 90% einen Anstieg des CHOP-INTEND um mehr als 4 Punkte im…
Was ist die DEVOTE Studie?

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Die Devote Studie ist eine Studie zu Nusinersen (Spinraza®) von Biogen®. In dieser werden die Möglichkeiten und der Sicherheitsaspekt bei Erhöhung der Dosis, bzw. Veränderung des Gabe-Intervalls geprüft. Hintergrund ist eine flexiblere Dosisanpassung um die Möglichkeiten bei angepassteren Dosierungen eventuell besser ausschöpfen zu können. Bei der Zulassung wurde weltweit eine Einheitsdosis festgelegt. Weitere Informationen und…
Biogen® plant Phase4 Studie “RESPOND” zur Bewertung des Nutzens von Spinraza® in Kombination mit Zolgensma®

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Das Zolgensma® auch nicht der alleinige Heilsbringer sein soll, ist im Laufe des “Medien-Hypes” um Zolgensma® , bezüglich Preis, der Spendenaktionen für Einzelfallbehandlungen, sowie des als Verlosung kritisierten Härtefallprogrammes usw. immermal wieder angesprochen worden. Klar hat sich im Laufe der Studien auf jeden Fall herausgestellt, das auch Zolgensma® nichts wiederherzaubern kann was zerstört ist. Die…
Roche präsentiert Daten der Sunfish und Jewelfish Studien zu Risdiplam

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Wie Roche am Abend des 12. Juni 2020 in einer Pressemitteilung verlauten lies, präsentierte man auf der diesjährigen, aufgrund der Coronapandemie virtuell abgehaltenen “Annual SMA Conference 2020” neue Daten aus den Sunfish und Jewelfish Studien zu Risdiplam. Dabei handelt es sich konkret um Daten aus 2 Jahren aus der Sunfish Studie und einem Jahr aus…