Nach Nachfrage aufgrund der Unsicherheit der Patienten bezüglich verschobener oder gar ausfallender Spinraza Erhaltungsdosen durch organisatorische Schwierigkeiten aufgrund des Coronovirus, bekam Patientenstimme SMA folgendes Statement per Mail vom SMA Service Center zugesandt: Ärzte sollten sich bei der Behandlung mit Spinraza® (Nusinersen) an die Fachinformation halten und nach ihrer eigenen klinischen Erfahrung handeln. Gemäß der Fachinformation…

Eine heute veröffentlichte Publikation von u.a. Prof Dr. Tim Hagenacker, Prof. Christoph Kleinschnitz in Kooperation mit SMArtCare, der Plattform zur Verlaufsbeobachtung und Therapieevaluation bei Spinaler Muskelatrophie, präsentiert das Ergebnis einer 14 monatigen Studie zum Nachweis der Wirksamkeit von Nusinersen bei erwachsenen SMA Patienten im Alter zwischen 16 und 65 Jahren. Die dabei von Mai 2017…

Biogen scheint wohl so langsam damit zu beginnen in Richtung Dosisanpassung zu forschen. Auf ClinicalTrails ist seit heute eine Studie angelegt, die in der Kurzzusammenfassung folgende Studienziele schildert: (übersetzt) Das primäre Ziel der Studie ist die Untersuchung der klinischen Wirksamkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) in höheren Dosen intrathekal verabreicht wird. Die…

Die European Medicines Agency (EMA) gibt aktuallisierte Version des EPAR zu Spinraza zum Download frei. Deutsche Version auch hier direkt downlodbar

SPINRAZA® bekommt Empfehlung vom National Institute of Healt and Care Excellance zur Behandlung aller Typen und Altersklassen in UK. Quelle: Pressemitteilung Biogen

Ergebnisse aus früheren Studien zur Wirksamkeit und Verträglichkeit bei später einsetzendem Krankheitsbeginn wie z.B. SMA 3 zeigen das Nusinersen auch hier einen Gewinn bringt. Zitat (per Browser übersetzt und angepasst): Ziel: Die Ergebnisse von intrathekalen Nusinersen bei Kindern mit später einsetzender spinaler Muskelatrophie (SMA) zu melden. Methoden: Zu den Analysen zählten Kinder aus einer Studie…

Adrian R. Krainer,  Professor des Cold Spring Harbor Laboratory erhält den Breakthrough Prize in Biowissenschaften. Zusammen mit Kooperationspartner Dr. C. Frank Bennett von Ionis Pharmaceuticals, für die Entwicklung des nun von Biogen unter dem Namen Spinraza vermarkteten ersten Medikamentes für eine Behandlung der spinalen Muskelatrophie. Kleine kurzeitige Übersetzungshilfe direkt über Google-Translate verlinkt.

Auch Biogen präsentiert auf dem Jahreskongress der World Muscle Society ein paar stolze Daten zu Spinraza und untermauert damit, dass eine frühzeitige Behandlung, Stichword “Neugeborenen-Screening” (eig. Anmerkung) sehr wichtig ist um die Auswirkungen der SMA im Zaum zu halten. Zitat: “Die Ergebnisse der NURTURE-Studie zeigen, dass eine frühzeitige Diagnose und Behandlung mit SPINRAZA das Potenzial…

Denn vorerst ist, wie SMA Schweiz schreibt, Spinraza nur bis zum Alter von 20 Jahren zugelassen. Das Schweizer Bundesamt für Sozialversicherungen BSV gab dazu ein Rundschreiben heraus, in dem die IV (Invalidenversicherung) als Kostenträger bei präsymptomatischen SMA Typ 1-3 genannt wird. Im der sogenannten Limitatio im Rundschreiben werden zudem spezifischere Angaben gemacht die eben eine…