Der Tag X.
Es gab ja schon länger, immermal wieder Berichte über möglicherweise bald kommende erste Medikamente zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie. Beispiel Valproinsäure oder Olesoxime, aber leider ist da bisher nichts draus geworden.
Mit Nusinersen, einem Antisense Oligonukleotid, mit dem Markennamen Spinraza® des Biotechnologieunternehmens Biogen® ist nun zum allerersten mal ein Medikament verfügbar …. endlich! Nusinersen wirkt dabei auf das SMN2 Backup Gen und erhöht die Bildung des wichtigen SMN Proteins. Wir werden sehen was es bringt. Allen viel Erfolg zur Behandlung gewünscht!