Ja das steht da wirklich, früher als erwartet ist Risdiplam (Evrysdi®), und damit das 3. Medikament zur Behandlung der 5q assoziierten spinalen Muskelatrophie, aka SMA, heute am 30. März 2021 von der EU Kommisson für die Behandlung von SMA Typ 1 – 3 ODER bis 4 Kopien von SMN2 ab einem Alter von 2 Monaten zugelassen worden. Endlich ist auch für alle anderen, welche z.B. aufgrund von starker Skoliose kein anderes Medikament bekommen konnten, und/oder auch nicht ins Härtefallprogramm gekommen sind, ein Medikament zur Hochregulierung des SMN Proteins, verfügbar.
Neben der vermutlich zuerst auffallenden Tatsache, das Risdiplam oral oder wenn nötig per Sonde eingenommen werden kann, ist Risdiplam, wie auch die beiden anderen ein weiterer großer Schritt, bzw. quasi ein weiterer Meilenstein in der Behandlung der SMA. So versorgt das erste Medikament die Lower MotoNeurone im Liquor mit mehr SMN Protein. Das zweite, derzeit nur für Kinder, peilt direkt das SMN1 Gen an und versucht die normale Funktion wieder herzustellen, und Risdiplam fördert nun das Protein aus allen, oder fast allen Zellen im Körper, reguliert somit im ganzen Organismus das SMN Protein hoch und macht es auch für andere Prozesse in höherem Maß verfügbar.
Einige, die sich eventuell etwas mit den Hintergründen beschäftigen, werden die Erkenntnisse der Forschung aus den letzten Jahren kennen, die einige Hinweise hervorbrachten, die vermuten lassen, dass das bei SMA zu wenig vorhandene SMN Protein, nicht nur den MotoNeuronen fehlt, sondern auch an vielen anderen Prozessen im Körper beteiligt zu sein scheint. Sollte das so sein, wird man eventuell im laufe der Zeit auch Verbesserungen an anderen Prozessen im Körper messen können und somit in der Forschung und Erkenntniss über die SMA einen großen Schritt nach vorn machen. Wir werden sehen…..
Wie auch schon bei der Zulassung in den USA, wird Risdiplam auch hier in Deutschland und vermutlich auch in der ganzen EU den Namen “Evrysdi®” tragen.
Der Community Letter in Vorabansicht: (Download unten)
Anbei noch 3 eventuell helfende Themen aus den SMA FAQ’s welche schon nach der CHMP Empfehlung zu aufkamen:
- Gibt es zwischen Härtefallprogramm und regulärer Versorgung eine Lücke?
- Muss man nach Zulassung von Risdiplam in regelmäßigen Intervallen zu Untersuchungen ins Krankenhaus?
- Ist Risdiplam nur über den Neurologen in einer Klinik zu bekommen?
Nun denn, allen alles Gute, eine schnelle problemlose Versorgung und gute Wirkung gewünscht.