Immer mal wieder melden sich Evrysdi Nutzer in verschiedenen social Media Foren und erörtern den Verdacht, dass ihre neue Evrysdi Flasche vermutlich weniger oder mehr Inhalt habe als die letzte neu geöffnete Flasche. Man wird hier natürlich unsicher, und meint der Apotheke könnte hier ein Fehler unterlaufen sein. Natürlich kann auch geschulten PTA’s hier in seltenen Fällen mal ein Fehler unterlaufen, allermeist ist dies wohl aber eine durch das Etikett hervorgerufenen optische Täuschung. Wer auf Nummer Sicher gehen will, kann die Korrektheit auf einfache Weise mit einem handelsüblichen Lineal messen! Vom Boden der Flasche gemessen, befindet sich der Füllstand bei ca. 6,4 cm.
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Smatheria ist ein Forschungsinstitut welches sich auf der Grundlage der Gemeinnützigkeit, der präklinischen sowie translationalen Forschung zur Enwicklung weiterer medikamentöser Behandlungsmöglichkeiten der spinalen Muskelatrophie und anderen neuromuskulären Erkrankungen, sowie der Weitergabe gesammelten und neu erforschten Wissens verschrieben hat.
Mehr dazu:
SMATHERIA gGmbH – Non-Profit Biomedical Research Institute -
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In der Regel stellt es, unabhängig von den jeweiligen Anforderungen des Transportes bzw. der Lagerung und Kühlung des jeweiligen Medikamentes, keine Schwerigkeit dar, die für den Zeitraums des Urlaubs notwendige Menge, benötigter Medikamente mitzuführen. Dazu ist auf jeden Fall eine ärztliche Bescheinigung entweder absolut notwendig, oder zumindest für den Fall sehr empfohlen. (Info Auswertiges Amt)
Ein dafür benötigtes, vom Arzt/Apotheker zu unterzeichnendes Formular gibt es in verschiedensten Ausführungen von verschiedensten Quellen. Es gibt kein Einheitsformular mit vorgegebenem Text! Ein für Evrysdi angepasstes Formular kann z.B. hier heruntergeladen werden.
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Diagnose SMA und nun?
Dein/Euer Kind oder Du selbst hast die Diagnose spinale Muskelatrophie bekommen? Das ist natürlich erstmal ein ziemlicher Schock. Quasi Glück im Unglück ist heutzutage aber der Umstand vorhandener medikamentöser Therapieoptionen. So gibt es seit 2017 ein erstes Medikament, welches das zu gering vorhandene, im Kern für die Muskelatrophie verantwortliche SMN-Protein “hochreguliert” und somit dem Untergang der Motoneurone entgegentritt. Die SMA ist damit immernoch ein ernst zu nehmender Einschnitt ins Leben, aber bei früher Behandlung, bevor Symptome auftreten (präsymptomatisch) stehen die Chancen ganz gut, wenige, oder sehr leichte bis evtl. gar keine Behinderungen zu bekommen. Kurzum, die Medizin ist diesbezüglich mittlerweile recht gut gewappnet und auch auf einem guten Weg, die künftigen Behandlungsmöglichkeiten weiter auszubauen. Wenn Dir oder Ihnen der Arzt noch nichts weiter erzählt hat, dann sollten die 3 bisher zugelassenen Medikamente “Spinraza®, Zolgensma® und Evrysdi®” eine erste Info sein. Als ganz wichtigen Tip, sollte eine Behandlung immer so schnell wie möglich (präsymptomatisch) eingeleitet werden. Dies ist mittlerweile eine allgemein bekannte und sehr empfohlene Verfahrensweise, da der Untergang von Motoneuronen schon begonnen haben kann und diese nicht regenerativ sind. Was kaputt ist, lässt sich also nicht wieder reparieren. Und kaputte Motoneuronen bedeutet schlechtere Ansteuerung der Muskeln und damit dann z.B. die ersten Gehschwierigkeiten etc. Leider gibt es aber wohl noch ein paar sehr wenige Ausnahmen, wo Ärzte tatsächlich von schneller Behandlung abraten. Hier sollte man auf jeden Fall nachhaken, oder eine 2. Meinung einholen.Wo gibt es Austausch mit anderen Betroffenen?
Die dazu hier verfügbaren Möglichkeiten sind hier beschrieben. Desweiteren ist eine Vermittlung an weitere kleine Themengruppen, z.B. an Eltern ebenso möglich. Hierzu bitte eine Anfrage stellen.Wo finde ich noch Hilfe?
Hierzu sei ein Blick auf die interne kleine Übersicht zu möglichen Anlaufstellen empfohlen. Für eine Auswahl eventuell weiterer Ärzte ist ein Blick in die Karte der DGM zertifizierten Muskelzentren eine Option.Wie geht es weiter?
Wie oben schon angesprochen, sollte nun das nächste eine schnelle Behandlung sein, dann ist der erste Schritt nach der Diagnose getan. Mit Ihren/Deinen behandelnden Ärzten werden wohl nun je nach Stand der Dinge, bzw. des Stands des Fortschrittes der SMA und des SMA Typs bestimmte ergo bzw. physiotherapeutischen Behandlungen wie Bobath, Voijta und PNF empfohlen werden. Auch Hilfsmittel können nun evtl. eine Option sein. Hier gibt es eine ganze Menge verschiedene Möglichkeiten die ein gutes Leben mit SMA ermöglichen. Sollten Sie/Du noch irgendwelche Fragen haben dann bitte gern jederzeit hier mit Betreff: Ich benötige Unterstützung” melden. Wir können hier z.B. helfen Therapie Praxen zu finden, die Erfahrung mit der Behandlung der SMA haben. -
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Die aktuell dafür in Deutschland grundsätzlich geltenden Bestimmung können auf den Seiten des Bundesministeriums für Gesundheit im Artikel “Fragen und Antworten zur medizinischen Hilfe für Ukrainerinnen und Ukrainer” nachgelesen werden. Grundsätzlich sollten sich ukrainische SMA-Betroffene Flüchtlinge mit Flüchtlingsstatus schnellstens in medizinische Beratung/Betreuung begeben. Dies kann im ersten Schritt eine Fachartzpraxis für Neurologie in nahen Umfeld sein. Eine Übersicht der DGM zertifizierten Muskelzentren in den Unikliniken in Deutschland ist hier zu finden.
Zusätzlich wissenswertes zu Evrysdi®:
Für Risdiplam/Evrysdi hat Roche dazu einen geregelten Prozess etabliert der SMA Betroffenen, die schon in der Ukraine mit Risdiplam behandelt wurden, die Weiterversorgung in Deutschland ermöglicht. Ansprechpartnerin für alle SMA -Betroffene aus der Ukraine ist Carlien Vilijoen. Die allgemeine E-Mail-Adresse ist firefish.psp@roche.com
SMA-Betroffene ukrainische Flüchtlinge, die noch keinen Flüchtlingsstatus haben, können sich an die dafür verantwortliche Claudia Bagarella wenden. claudia.bagarella@roche.com
Für Spinraza®:
Für Fragen bezüglich Spinraza steht das SMA-Service-Center, unter der
Telefonnummer: 0800 070 44 00 von Mo.-Fr., 8-20 Uhr, (gebührenfrei),
sowie per E-Mail: info@sma-service-center.de zur Verfügung -
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Salbutamol ist ein Beta-2-Sympathomimetika dass eigentlich bei Asthma, COPD und dergleichen angewendet wird um die glatte Muskulatur der Bronchien schnell zu entspannen (z.B. bei einem Asthmaanfall).
Warum wird es manchmal bei SMA angewendet?
Da bei SMA (eher Typ 1 und evtl. auch 2), auch Beeinträchtigung der Atmung durch die Schwächung der Atemhilfsmuskulatur auftreten, und es daher besonders z.B. im Fall eines Infektes, zu erschwerter Atmung kommen kann, wird Salbutamol hier eingesetzt um eine Verbesserung(Erleichterung) der Atmung zu erreichen. Salbutamol ist dabei aber kein zur Behandlung der SMA zugelassenes Medikament!
Auch Interessant, zeigen Ergebnisse aus Studien weitere positive Effekte von Salbutamol wie Verbesserung der Atemmuskelkraft(1), sowie auch im Bereich der Transkription(2) bzw. der Erhöhung von verwertbarem SMN Protein.(3)
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Als PEG wird umgangssprachlich eine “Perkutane endoskopische Gastrostomie-Sonde” bezeichnet. Dabei handelt es sich um eine dauerhaft angelegte Magensonde, worüber Patientinnen und Patienten, die keine oder nicht mehr ausreichend Nahrung oder Flüssigkeit oral (über den Mund) zu sich nehmen können, künstlich ernährt werden können.
#####Zusätzliche Infos#####
Wie bekommt man eine PEG? Eine PEG-Sonde wird bei einem chirurgischen Eingriff angelegt. Hierbei handelt es sich um eine Standard-Prozedur, die in nahezu jeder Klinik durchgeführt werden kann. Sofern es dort eine endoskopische Abteilung gibt. Insbesondere in größeren Kliniken haben die Ärztinnen und Ärzte dort mit einer PEG-Anlage sehr viel Erfahrung. Denn dies ist eine sehr häufige therapeutische Maßnahme, die bei allen möglichen Krankheitsbildern durchgeführt wird.
Kann man immer noch „normal“ essen, wenn man eine PEG hat? Eine PEG-Sonde hindert nicht daran, noch oral (über den Mund) zu essen. Im Gegenteil, sie ist ein Hilfsmittel, damit man auch dann noch ernährt werden kann, wenn man oral keine oder nicht mehr ausreichend Nahrung oder Flüssigkeit zu sich nehmen kann. Dadurch, dass man dann nicht mehr oral essen muss, um satt zu werden, braucht man nur noch „richtig“ zu essen, wenn man sich gut fühlt und dafür ausreichend Zeit hat. So kann Essen statt zu einem anstrengenden, aber notwendigen Übel wieder zu einem entspannten Genuss werden.
Wann ist eine PEG sinnvoll? Eine PEG-Sonde ist immer dann sinnvoll, wenn jemand absehbar auf längere Zeit oral (über den Mund) keine oder nicht mehr ausreichend Nahrung oder Flüssigkeit zu sich nehmen kann. Das kann für Menschen mit SMA durchaus vorkommen, wenn sie aufgrund der Muskelschwäche nicht mehr ordentlich kauen oder schlucken können. Wenn Menschen mit SMA nach dem Essen oder Trinken immer wieder husten müssen, kann dies ein Indiz dafür sein, dass Nahrungsreste oder Flüssigkeit nicht mehr ordentlich abgeschluckt werden können und statt in die Speiseröhre in die Luftröhre geraten. Dies ist nicht nur unangenehm, sondern kann auch zu Infekten führen. Spätestens zu diesem Zeitpunkt sollte mit den behandelnden Ärztinnen und Ärzten über das Thema PEG gesprochen werden.
Weitere hilfreiche Informationen zum Thema sind z.B. im Blog “Leben mit PEG” von SMA Betroffenen Bastian Krösche zu finden. Er selbst lebt seit 20 Jahren mit einer PEG und steht hier auch gern Frage und Antwort wenn Du/Sie vor der Entscheidung zu einer PEG stehen.
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Da es bei jeder Entnahme von Evrysdi® zur Kontamination der Lösung kommen kann, und es äußerst unwarscheinlich ist, dass man immer die genau benötigte Menge mit einem mal aus der Flasche bekommt, (also wieder etwas zurückspritzen müssen um die richtige Dosis abzumessen) würde die neue Lösung jeweils mit dem evtl. kontaminierten Rest aus der alten Flasche, ebenso kontaminiert werden. Wird das von Flasche zu Flasche immer weiter gemacht wird die evtl. kontaminierte Füssigkeit stetig weitergegeben.
Sollte es also mal zu einer Kontamination gekommen sein, unterbricht man diese sobald man eine neue Flasche inklusive einem neuem Applikator(Spritze) benutzt.
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SMAFAQ’s thematisiert häufige, sowie aktuelle Fragen, die sich im Alltag mit spinaler Muskelatrophie ergeben.
Faktisch, verständlich, nicht zu fachlich, immer ordentlich und gewissenhaft recherchiert.
Der SMAFAQs® ist Teil der Selbsthilfe-Organisation Patientenstimme SMA® innerhalb des SMA Selfempowered Net und dient der gegenseitigen Information SMA-Betroffener. Die Patientenstimme SMA ist ein unabhängiger, von Selbst-Betroffenen gegründeter, n. e V. und lebt vom freiwilligen Engagement Betroffener, sonstig Interessierten und Dienstleistern. Möchten Sie/Du als Selbst-Betroffene(r) , Angehöriger oder auch Dienstleister eine Information in Form einer FAQ in die SMAFAQs einstellen, übergeben Sie den Content bitte über die Eingabemaske und wählen den Betreff „Eine SMAFAQ einreichen/vorschlagen“ aus dem Menü aus. Herzlichen Dank.
SMAFAQs behandelt häufige und aktuelle Fragen, die im Alltag mit spinaler Muskelatrophie immer wieder von Betroffenen, Angehörigen und sonstig Involvierten gestellt werden. Die Antworten, spezifisch bei Angelegenheiten zu Behandlungen und Medikamenten sind nur als 1. Information von Betroffenen für Betroffene zu verstehen und sollten immer auch noch zusätzlich beim Arzt, Apotheker, Therapeuten etc. hinterfragt werden. Finden Sie/Du trotz gewissenhafter Recherche irgendwelche Fehler, dann zeigen Sie/Du diese bitte gern auf und helfen mit, korrekte Informationen weiterzugeben.
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Nach der Zulassung eines Medikamentes in Europa gibt die europäische Arzneimittelagentur (European Medicines Agency kurz EMA) einen European Public Assessment Report (EPAR) heraus, der sämtliche Informationen über das jeweilige Medikament, dessen Zusammensetzung, Nebenwirkung, Dosierungen sowie auch verschiedene zulassungsrelevante Information z.B. über die Daten der Studie für die Öffentlichkeit verfügbar macht. Hier sind sehr viele Informationen abrufbar die dem Betroffenen bzw. Nutzer des Medikamentes viel Hintergrundwissen und Einblick, auch in fachliche (pharmakologische) Themen vermitteln. Es ist sehr empfehlenswert dies mal zu lesen.