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Goodbye 2021
Das war’s dann mit 2021…. es gab doch einige gute Infos dieses Jahr. Wer mal “komplett” zurückblicken möchte, der schaue mal die SMA News und Infos an. So überraschte im Februar die Medizinische Fakultät Leipzig mit einer Meldung zu einem “möglichen” neuen Therapieansatz. Zwischen der Vorstellung der ABF Apotheke aus Führt sowie der MediosApotheke aus…
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Studie zu Ernährung, Physiotherapie und Behandlung
SMA Europe und die Universität Tilburg, laden, mit Unterstützung von CureSMA, zu einer europaweiten Umfrage/Studie zum Thema “Erwartung an Ernährung, Physiotherapie und Behandlung ein”. Ziel der Studie ist es, Zitat: einen gründlichen Einblick in die Erfahrung von SMA-Patienten mit Ernährung, Physiotherapie und Behandlung zu gewinnen. …. Die Umfragedaten sollen SMA Europe helfen, für einen besseren…
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Der OneGene Adventskalender
Liebe Kinder, und kindgebliebene Erwachsene, mit einem spannenden Adventskalender der besonderen Art, möchte Euch und Ihnen, das Team des OneGene-Programs, die Zeit bis zum heilig’ Abend versüßen, und haben dazu hinter jeder Tür ihres Adventskalender eine spannende Kurz-Geschichte aus “Schnüpperle – Vierundzwanzig Geschichten zur Weihnachtszeit” versteckt. Seid Ihr neugierig und gespannt? Dann schaut mal vorbei:…
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Scholar Rock gibt Design der SAPPHIRE Studie bekannt
SAPPHIRE, ist eine randomizierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten. Eine zweite Gruppe schließt…
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Malen für die Aufmerksamkeit
Mein_EinkaufsBahnhof, Die Deutschen Universitätsklinika® und die Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen bitten um Dein Kunstwerk. In einer gemeinsamen Aktion sollen die Kunstwerke zum Rare Disease Day kommenden Jahres 2022, zum Zweck der Aufmerksamkeit auf seltene Erkrankungen auf einem großen Bahnhof, einem öffentlichen Ort oder dem Internet ausgestellt werden. Wenn Du mitmachen willst, so solltest Du nach…
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Nutzenbewertungsverfahren des G-BA zu Risdiplam (Evrysdi®) abgeschlossen
Wie mittlerweile üblich bei Medikamenten mit Orphan Drug Status und hohen Kosten, gibt es hierzu vom Gemeinsamen Bundesausschuß (G-BA) ein Verfahren zur Bewertung des Nutzens vom jeweiligen Medikament. Hier nun also zu Risdiplam aka Evrysdi® So wie es scheint ist es wohl leider aber doch noch etwas zu früh um hier genaue Aussagen zu machen.…
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Doku Tip: “Was ist gut an… Gentechnik?
Sind Genveränderungen Segen oder Fluch? Wir kennen diese Thematik in Verbindung mit unseren Medikamenten zur Behandlung der SMA. Spezifisch Zolgensma, hat schon für viel positiven sowie auch negativen Gesprächsstoff gesorgt. Die Dokumentarreihe “Was ist gut an …” des SWR beleuchtet das Thema Gentechnik im allgemeinen, in verschiedenen Einsatzgebieten und aus verschiedenen Sichtweisen. Für viele Menschen…
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Was ist SMAFAQs?
SMAFAQ’s thematisiert häufige, sowie aktuelle Fragen, die sich im Alltag mit spinaler Muskelatrophie ergeben. Faktisch, verständlich, nicht zu fachlich, immer ordentlich und gewissenhaft recherchiert. Der SMAFAQs® ist Teil der Selbsthilfe-Organisation Patientenstimme SMA® innerhalb des SMA Selfempowered Net und dient der gegenseitigen Information SMA-Betroffener. Die Patientenstimme SMA ist ein unabhängiger, von Selbst-Betroffenen gegründeter, n. e V.…
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Was ist das EPAR?
Nach der Zulassung eines Medikamentes in Europa gibt die europäische Arzneimittelagentur (European Medicines Agency kurz EMA) einen European Public Assessment Report (EPAR) heraus, der sämtliche Informationen über das jeweilige Medikament, dessen Zusammensetzung, Nebenwirkung, Dosierungen sowie auch verschiedene zulassungsrelevante Information z.B. über die Daten der Studie für die Öffentlichkeit verfügbar macht. Hier sind sehr viele Informationen…
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Wie bzw. wo werden Restbestände von Medikamenten wie z.B. Evrysdi® entsorgt?
Die Entsorgung von Medikamenten wird in den verschiedenen Bundesländern unterschiedlich gehandhabt. Eine Anfrage bei der jeweiligen versorgenden Apotheke ist daher dringend angeraten. Eine Übersicht für Deutschland ist auch hier zu finden -> https://arzneimittelentsorgung.de Keinesfalls dürfen Medikamente über die Toilette bzw. Abfluss entsorgt werden!