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Spinale Astrozyten und die SMA
Ein Forscherteam der Universätsklinik Essen, bestehend aus: (wie in Publikation angegeben)Linda-Isabell Schmitt, Christina David, Rebecca Steffen, Stefanie Hezel, Andreas Roos, Ulrika Schara-Schmidt, Christoph Kleinschnitz, Markus Leo, Tim Hagenacker, haben die Rolle der spinalen Astrozyten in der Pathogenese der später beginnenden SMA (Typ 2/3) untersucht, und dabei recht bemerkenswerte Erkenntnisse gemacht, die wieder aufzeigen, dass die…
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Neue Daten unterstreichen langfristiges Wirksamkeits und Sicherheitsprofil für Evrysdi.
Auch die Roche Pharma AG präsentierte auf der diesjährigen Konferenz der MDA, aktuelle Evrysdi®-Studien-Daten aus der SUNFISH Studie, welche einen ersten Einblick bezüglich der Langzeiterfahrung bei der Behandlung von SMA Typ 2 und 3 Betroffenen im Alter von 2 – 25 Jahren zulassen. Die in einem Zeitraum von 4 Jahren gesammelten Daten, zeigten Verbesserungen von…
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Langzeitdaten zu Zolgensma unterstreichen anhaltende Wirksamenkeit
Neue, am 20 .03. 2023 von Novartis auf der MDA 2023 herausgegebenen Daten aus den Langzeit-Studien LT-001 und LT-002, unterstreichen einen anhaltenden Nutzen von Zolgensma und zeigen, bei einem insgesamt günstigen Risikoprofil, eine anhaltende Wirksamkeit und Langlebigkeit(1) von Zolgensma auf. So zeigten die Daten von Kindern aus der LT-001 Studie, bei deren Behandlungsbeginn schon erste…
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Free to REHAB 2023 mit DGM
Am 15. Juni 2023 ist es wieder soweit. Bis zum 17. Juni kann man auf der REHAB in Karlsruhe die neuesten Errungenschaften im Bereich Hilfsmittel bestaunen, sowie dem einen oder anderen Vortrag lauschen. Die DGM (Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke) sponsored dabei ein paar Tages-Tickets. Wenn Du Dir eines sichern willst dann folge diesem Link. PS:…
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Downloads zum RDD 2023
Heute am 28. 02. 2023 ist der Tag der seltenen Erkrankungen (Rare Disease Day) Du/Sie als Betroffener oder Angehöriger von spinaler Muskelatrophie möchtest dich beteiligen? Dann feel free und downloade Dir gern zwei vorgefertigte, deutschsprachige an #wiedu und SMA angepasste Grafiken zum verteilen in social Media oder auf deiner Webseite. Zum downloaden und verteilen auf…
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Rote Hand Brief zu Zolgensma®
Aufgrund von Fällen akuten Leberversagens mit Todesfolge, nach der Behandlung mit Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec), gibt Novartis, in Abstimmung mit der EMA (Europäiche Arzneimittelbehörde) sowie dem Paul-Ehrlich-Institut eine Information zur Situation in Form des Rote Hand Briefs heraus. Download Quelle: Mitteilung Paul Ehrlich Institut
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Tips und Tricks zum Umgang mit eventuellen Nebenwirkung durch Evrysdi
Tips und Tricks zum Umgang mit eventuellen Nebenwirkung durch Evrysdi. Die “Evrysdi-User” kennen Sie, die kleinen zum Glück nicht so schlimmen, aber nervigen Nebenwirkungen von Evrysdi. Mit dieser kleinen Umfrage, sollen ein paar Tips und Tricks zusammengesammelt, und zur gegenseitigen Unterstützung verfügbar gemacht werden.
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Biogen und Alcyone Therapeutics arbeiten gemeinsam an neuem Portsystem als Alternative zur Intrathekalen Injektion
Die Intrathekale Injektion zur Verabreichung von z.B. Spinraza® ist auf Dauer nicht wirklich ein sonderlich großes Vergnügen. Dies zu verbessern wäre unzweifelhaft keine schlechte Idee. Das Ommaya Reservoir, was wohl aber warscheinlich sehr selten zum Einsatz kommt, ist vermutlich die bisher einzige Alternative. Mit dem ThecaFlex DRx™ System, einer Technologie innerhalb der Falcon™ Delivery Platform,…
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Pyridostigmin bei spinaler Muskelatrophie?
Diskussionen über Pyridostigimin, möglicherweise eher bekannt in Form des Medikamentes “Mestinon”, welches eigentlich bei Myasthenia gravis zum Einsatz kommt, kann man z.B. in amerikanischen social Media Gruppen schon ein Weile verfolgen. Nun ist dieses Thema auch im deutschsprachigem Raum, wie z.B. in der FB Gruppe der Patientenstimme SMA unter SMA Betroffenen anzutreffen. Was hat es…