Vom 07. – 10. 01. 2019 fand in San Francisco die 37. Annual J.P. Morgan Healtcare Conference statt. In dessen Rahmen stellt PTC einen 5 Jahres-Strategieplan vor der auch ein paar Infos zu Risdiplam in petto hat. Zitat: (per Tool übersetzt) Zulassungsanträge, die für das zweite Halbjahr 2019 anvisiert wurden, basieren auf jüngsten Rückmeldungen der…

Das heißt das die Zulassungsdauer, wie auch kürzlich für ZOLGENSMA (ehemals AVXS-101) (Priority-Review der FDA), nun auch für Roche’s Risdiplam, für den Europäischen Raum kürzer ausfallen dürfte. Risdiplam wäre dann das erste oral einnehmbare Medikament zur Behandlung der SMA. Zusätzlich sollte Risdiplam dann auch für alle Typen und Altersgruppe verfügbar sein. ABER dazu gibt es…