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Was ist Risdiplam?
Risdiplam ist der Wirkstoffname, des seit dem 30. März 2021 unter dem Handelsname Evrysdi®, zugelassenen Medikaments zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie.
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Was ist Evrysdi®?
Evrysdi® ist ein seit dem 30. März 2021 zugelassenes Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, welches die Erhöhung der Proteinproduktion ausgehend der Funktionalität des SMN2 Backup-Gen anpeilt, aber oral eingenommen wird. Der Wirkstoff ist Risdiplam. Aufgrund der zu Beginn der Zulassung, sowie auch im Entwicklungsstadium einzig verfügbaren Variante als Flüssigkeit, wurde es Evrysdi Umgangssprachlich auch…