Kategorie: Roche®
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Erster Zugang zu Risdiplam
Roche startet globales Härtefallprogramm. Damit sollte auch in Deutschland in kürze die erste Möglichkeit gegeben sein, Risdiplam bei hohem Bedarf schon vor der Zulassung zu bekommen. Folgend ein paar übersetzte Zitate aus dem Community Letter von Roche, demzufolge das PAA / CU Programm nicht nur auf SMA Typ 1 beschränkt ist: Übersetzte Zitate: Wir sind…
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Risdiplam in der U.S. Zulassungsprozedur und bekommt hohe Priorität
Die U.S. Food & Drug Administration, kurz FDA hat die Einreichung zur Zulassung von Roche’s Risdiplam akzeptiert und erteilt zusätzlich den Priority Review “Status” wodurch sich eine zügigere Zulassungprozedur und damit schnellere Verfügbarkeit ergeben sollte. Vorraussichtlich schon bis zum 24.Mai 2020 soll die Entscheidung zur Zulassung von Risdiplam im Wirkungsbereich der FDA gefällt werden. Quelle:…
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Roche’s Risdiplam erreicht primäres Studienziel in der Sunfish Studie.
Die Studie zeigte statistisch signifikante Verbesserungen in der gesamten Studienpopulation mit SMA Typ 2 oder 3. Bisher wurden in keiner Risdiplam-Studie behandlungsbedingte Sicherheitsergebnisse festgestellt, die zum Abbruch führten. Die Daten werden an die Gesundheitsbehörden weltweit weitergegeben, einschließlich der US-amerikanischen Food and Drug Administration. “ Übersetzt, leicht angepasstes Zitat: Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) gab…
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Neues zu Risdiplam auf dem AAN Meeting 2019
Roche will auf dem diesjährigen Kongress des American Academy of Neurology ein paar Daten zu Risdiplam präsentieren Zitat: Spinale Muskelatrophie (SMA) Es werden neue Daten für Risdiplam vorgestellt, ein in der Studie befindliches orales Survival Motor Neuron 2 (SMN2) -Splicemodifizierungsmittel für SMA, das die SMN-Proteingehalte im zentralen Nervensystem (ZNS) und im gesamten Körper erhöhen und…
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Neue Infomationen zu Risdiplam
Vom 07. – 10. 01. 2019 fand in San Francisco die 37. Annual J.P. Morgan Healtcare Conference statt. In dessen Rahmen stellt PTC einen 5 Jahres-Strategieplan vor der auch ein paar Infos zu Risdiplam in petto hat. Zitat: (per Tool übersetzt) Zulassungsanträge, die für das zweite Halbjahr 2019 anvisiert wurden, basieren auf jüngsten Rückmeldungen der…
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Risdiplam bekommt PRIME Status von der EMA
Das heißt das die Zulassungsdauer, wie auch kürzlich für ZOLGENSMA (ehemals AVXS-101) (Priority-Review der FDA), nun auch für Roche’s Risdiplam, für den Europäischen Raum kürzer ausfallen dürfte. Risdiplam wäre dann das erste oral einnehmbare Medikament zur Behandlung der SMA. Zusätzlich sollte Risdiplam dann auch für alle Typen und Altersgruppe verfügbar sein. ABER dazu gibt es…
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Neues zu Risdiplam – vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Typ 1, 2 und 3
Zitat: “Risdiplam zeigt vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 1, 2 und 3” “South Plainfield, New Jersey, 3. Oktober 2018 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc.(NASDAQ: PTCT) gab heute klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der offenen Studien von FIREFISH und SUNFISH bekannt, die den Nutzen von Risdiplam (RG7916) für…