Kategorie: Roche®
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Evrysdi: Heisses Thema, Lagertemperatur und wann kommt die auflösbare Tablette?
UPDATE 24.06.2022 zur Lagertemperatur : https://patientenstimme-sma.de/news-und-infos/informationen-zur-lagertemperatur-von-evrysdi-angepasst/ Oft heiß diskutiert oder auch kühl belächelt sind die Diskussionen und Meinungen um die Lagertemperatur um Evrysdi, von “ach ein paar Stunden über 8 Grad macht wohl nichts” … bis “Ich habe eine neue Flasche bekommen, da es ein paar Stunden bei etwa 12 Grad war” kann man in…
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FDA genehmigt Risdiplam für Säuglinge unter 2 Monaten
Wie die heutige Pressemitteilung von Roche verlauten lässt, hat die FDA die Anwendung von Risdiplam (Evrysdi®) nun auch für Säuglinge unter 2 Monaten genehmigt. Dabei stützt man sich auf die Daten der RAINBOWFISH Studie welche aufzeigen dass die Mehrheit der mindestens ein Jahr lang behandelten “präsymptomatischen Säuglinge” frei sitzten gehen und stehen konnten. Somit steht…
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Nutzenbewertungsverfahren des G-BA zu Risdiplam (Evrysdi®) abgeschlossen
Wie mittlerweile üblich bei Medikamenten mit Orphan Drug Status und hohen Kosten, gibt es hierzu vom Gemeinsamen Bundesausschuß (G-BA) ein Verfahren zur Bewertung des Nutzens vom jeweiligen Medikament. Hier nun also zu Risdiplam aka Evrysdi® So wie es scheint ist es wohl leider aber doch noch etwas zu früh um hier genaue Aussagen zu machen.…
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Firefish „schwimmt“ los
Firefish „schwimmt“ los, erster Patient dosiert Zitat: PTC-Therapeutika, Inc. (NASDAQ: PTCT) gab heute bekannt, dass die FIREFISH-Studie von RG7916 bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1 mit der Dosierung des ersten Patienten in ihre entscheidende Phase übergegangen ist. Quelle: http://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/firefish-transitions-pivotal-phase
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Aktualisierte vorläufige Daten aus dem FIREFISH-Programm für Babys vom Typ 1 auf der CureSMA-Konferenz vorgestellt
PTC Therapeutics, Inc. gab heute aktualisierte klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der FIREFISH-Studie zur Untersuchung von Risdiplam (RG7916) bei Säuglingen mit Typ 1 spinaler Muskelatrophie (SMA) auf dem 22. jährlichen SMA Researcher Meeting bekannt. Laut Meldung zeigten die von Dr. Baranello vorgelegten Daten bei über 90% einen Anstieg des CHOP-INTEND um mehr als 4 Punkte im…
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Risdiplam in der EU zugelassen
Ja das steht da wirklich, früher als erwartet ist Risdiplam (Evrysdi®), und damit das 3. Medikament zur Behandlung der 5q assoziierten spinalen Muskelatrophie, aka SMA, heute am 30. März 2021 von der EU Kommisson für die Behandlung von SMA Typ 1 – 3 ODER bis 4 Kopien von SMN2 ab einem Alter von 2 Monaten…
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Risdiplam der Countdown läuft
Liebe Leute. Ich freu mich wirklich sehr, heute diese Meldung weitergeben zu dürfen. Sehnlichst von vielen erwartet, sind wir diesem Tag, ein weiteres, und damit sage und schreibe 3tes!!! Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie zur Verfügung zu haben, ein gutes Stück näher gekommen. Das CHMP hat seine Empfehlung zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie Typ…
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Neue Studien-Daten zu Evrysdi (Risdiplam) veröffentlicht
Wie Roche in einem Mediarelease bekannt gibt, wurden heute am 28.09.2020, auf der, diesmal virtuell stattfindenden 25. World Muscle Society, neue 2-Jahres-Daten von SMA Typ 1 Säuglingen aus Teil 1 der FIREFISH Studie veröffentlicht. So berichtet das Mediarelease dass 88% der Säuglinge am Leben blieben und keine permanente Beatmung benötigten. Auch stieg die Anzahl derer,…
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Härtefallprogramm zu Risdiplam (Evrysdi) ab sofort erweitert
Lange haben wir gewartet und nun ist es soweit. Es freut mich sehr heute mitteilen zu können, dass ab heute den 19. August 2020 die Einschlusskriterien zur Behandlung mit Risdiplam (Evrysdi) im Rahmen, des seit dem 12. März 2020 laufenden Härtefallprogramms erweitert worden, und somit ab sofort auch Patienten mit SMA Typ 2 in Deutschland…