Wie im neuen Community Letter von Roche (deutsch) zu lesen, wurden auf dem kürzlich abgehaltenen 4. internationalen wissenschaftlichen Kongress von SMA Europe, welcher dieses mal in Gent/Belgien statt fand, auch neue Informationen zum Stand der schon seit längerem geplanten neuen Verabreichungsform von Evrysdi® (Wirkstoffname: Risdiplam) veröffentlicht. Die bisher dazu bekannten Informationen, dass es sich dabei…

Wie in einem aktuellen Mediarelease von Roche zu lesen, hat die European Medicines Agency die Erweiterung der Behandlung von Neugeborenen nun auch ab einem alter unter 2 Monaten zugelassen. Somit ist Evrysdi® nun auch direkt nach der Geburt zur Behandlung von Neugeborenen mit molekulargenetisch nachgewiesener 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie verfügbar. Quelle: Roche Medialrelease

Wie Roche heute in einer Pressemitteilung bekannt gegeben hat, hat das CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) eine positive Stellungnahme zur Erweiterung der Zulassung der Behandlung von nun auch unter 2 Monate alten Säuglingen abgegeben. Damit wäre auch Evrysdi® direkt nach der Geburt zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie verfügbar. Die Kriterien sind…

Daten aus 4 Jähriger Analyse innerhalb der Firefish Studie zu Risdiplam von Roche, zeigen eine zunehmende Anzahl guter Behandlungserfolge von schwer betroffenen SMA Typ 1 Säuglingen und Kleinkindern. So haben viele die Fähigkeit dazugewonnen, in einem Zeitraum von 5 Sekunden ohne Unterstützung sitzen zu können und mehr als 95% behielten die Fähigkeit der oralen Nahrungsaufnahme.…

Die JEWELFISH Studie, laut Meldung die grösste jemals durchgeführte Studie bei Patienten mit vorbehandelter spinaler Muskelatrophie, schloss 5q-SMA Patienten des Typs 1 – 3 im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren ein, die zuvor schon mit einem anderen Medikament behandelt wurden. Laut Meldung zeigte sich ein rascher Anstieg des Proteinspiegels. Nach 4 Wochen Behandlung…