ASCEND ist der Name der geplanten Phase3 Studie für “Heimkehrer und Umsteiger” … So sollen in dieser Studie Patienten, welche zuvor mit Risdiplam (Evrysdi®) behandelt wurden, und dabei eventuell aufgrund höherem Alters oder Gewichts, möglicherweise nicht so optimale Behandlungsergebnisse erzielten, ebenso wie bei der DEVOTE Studie, mit einer erhöhten Dosis von Nusinersen behandelt werden.
Zum Hintergrund:
“Original Zitat, Prof. Tim Hagenacker, Universität Essen”:
“There have been significant advances in SMA treatment; however, there is still no cure and unmet medical needs remain,” said Professor Tim Hagenacker, Head of Neuromuscular Diseases Unit, Essen University in Germany, and a member of the ASCEND study steering committee. “As part of my clinical practice, we’ve observed an opportunity to potentially further improve patient outcomes. With a higher dose of nusinersen, we are positioned to explore what may be possible.”
Übersetzt:
“Bei der Behandlung von SMA wurden bedeutende Fortschritte erzielt, aber es gibt immer noch keine Heilung, und es besteht weiterhin ein ungedeckter medizinischer Bedarf”, sagte Professor Tim Hagenacker, Leiter der Abteilung für neuromuskuläre Erkrankungen an der Universität Essen in Deutschland und Mitglied des Lenkungsausschusses der ASCEND-Studie. “Im Rahmen meiner klinischen Praxis haben wir eine Möglichkeit beobachtet, die Ergebnisse für die Patienten möglicherweise weiter zu verbessern. Mit einer höheren Dosis von Nusinersen sind wir in der Lage zu erforschen, was möglich sein könnte.”
Die Studie umfasst gehfähige Kinder, Jugendliche und Erwachsene im Alter von 5 – 39 Jahren, die innerhalb eines bestimmten, per RULM (Revised Upper Limb Module) ermittelten Messbereiches liegen! und zuvor nur mit Risdiplam behandelt wurden, sowie Erwachsene (ebenso im bestimmten Messbereich), die vor der Behandlung mit Risdiplam, schonmal mit Nusinersen behandelt wurden. Wie auch bei der DEVOTE Studie erhalten die Teilnehmer dabei ebenso erhöhte Dosen von Nusinersen. Beginnend mit Ladedosen a 50mg im Abstand von 2 Wochen und dann aller 4 Monate 28mg Nusinersen. Die Studie ist für etwa zweieinhalb Jahre geplant. Die Rekrutierung von bis zu 135 Patienten soll noch 2021 beginnen.
Quelle: Biogen Mediarelease
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