SMANews – Seite 5 – Die SMA Community

Zolgensma® in EU zugelassen

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Laut Pressemitteilungen von Novartis und AveXis hat die EU-Kommission nun einer “bedingten Freigabe” von Zolgensma® im Raum der Europäischen Union zugestimmt. Die zur Zulassung nötige, Ende März abgegebene Stellungnahme des CHMP, welche keine Gewichts und Alterbeschränkung beschrieb, sorgte für einige Verwunderung und ließ viel Raum für Spekulationen. Wie vermutet sind die “Bedingungen” nun aber doch…
Handlungsempfehlung zur Behandlung mit Zolgensma®

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Namhafte Mediziner verschiedener deutscher Behandlungszentren, als Vertreter der Gesellschaft für Neuropädiatrie haben auf Einladung der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke ein Konsensuspapier zur Behandlung mit Zolgensma® veröffentlicht. Ziel ist es …. Ziel ist es, die notwendigen Voraussetzungen für eine qualitätsgesicherte Anwendung der neuen Gentherapie zu definieren und die Grundlage für die Umsetzung in der klinischen Praxis…
PKV vereinbart Versorgungsvertrag für Zolgensma®

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Sicherer mit privater Versicherung? Das klingt jetzt wie Werbung, ist keine! aber bezüglich der Versorgung mit Zolgensma® hat man laut Pressemitteilung des PKV wohl ganz gute Karten, recht problemlos die Übernahme der Behandlungskosten bewilligt zu bekommen, denn laut Meldung der PKV (Verband der privaten Krankenversicherung) ist hier wohl ein Versorgungsvertrag mit AveXis abgeschlossen worden, der…
Risdiplam Studie “FIREFISH – Part 2” erreicht primären Endpunkt

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Wie Roche heute in einer Pressemitteilung bekannt gab, erreichte Teil 2 der Firefish Studie ihren primären Endpunkt. Dieser war, zu sehen, wie viele von insgesamt 41 eingeschlossen Typ1 Säuglingen im Alter von 1 – 7 Monaten, nach 12 monatiger Behandlung, gemessen an den Bayley Scales of Invant Development, mindestens 5 Sekunden frei und ohne Unterstützung…
Weiterführung der Risdiplam-Studien in aktueller Situation der Corona-Pandemie

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Laut News auf SMA Europe hat man Roche wohl bezüglich der laufenden Studien und der Situation durch die Corona-Pandemie um ein Statement gebeten, worauf Roche wohl in etwa verlauten lies, dass man sich der Unsicherheit und Angst der Studienteilnehmer mit SMA sowie deren Helfern bewußt sei und sich dieser Situation anpasse. So wird z.B. die…
FDA verlängert Überprüfungszeit zur Zulassung von Risdiplam

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Wie ursprünglich geplant, sollte die Entscheidung zur Zulassung von Risdiplam im Wirkungsbereich der FDA bis zum 24. Mai 2020 fallen. Leider scheint dass nun doch nicht so ganz zu klappen. Das neue Zeitziel wurde nun auf den 24. August 2020 festgesetzt. Die Gründe der drei-monatigen Verzögerung sind dabei aber eher positiver Natur, denn weitere eingereichte…
Erster Patient in Spinraza® “Devote” Studie zu Dosis und Intervall behandelt

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Wie Biogen heute mitteilt wurde nun der erste Patient mit einer höheren Dosis Nusinersen behandelt. Wie hier schon berichtet ist Sinn und Zweck der Studie die Sicherheit und Wirksamkeit von Nusinersen bei Verabreichung in höheren Dosen und kürzeren Intervallen zu testen und zu bewerten. Man kann glaube mit gutem Gewissen schreiben, dass eine große Anzahl…
CHMP urteilt positiv über die Zulassung von Zolgensma® in Europa

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Laut EMA Pressemitteilung gab das Committee for Medicinal Products for Human Use heute eine positive Stellungnahme zu Zolgensma® zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie ab. Infolge dessen wird nun die Empfehlung an die EU Kommision geschickt, welche dann, etwa in den nächsten 2 Monaten, letztendlich die Freigabe zur Behandlung der SMA in Europa erteilt und somit…
Spezifisches Statement von Biogen bezüglich Verschiebung von Spinraza Applikationen

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Nach Nachfrage aufgrund der Unsicherheit der Patienten bezüglich verschobener oder gar ausfallender Spinraza Erhaltungsdosen durch organisatorische Schwierigkeiten aufgrund des Coronovirus, bekam Patientenstimme SMA folgendes Statement per Mail vom SMA Service Center zugesandt: Ärzte sollten sich bei der Behandlung mit Spinraza® (Nusinersen) an die Fachinformation halten und nach ihrer eigenen klinischen Erfahrung handeln. Gemäß der Fachinformation…
Daten der STRONG Studie zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 veröffentlicht

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AveXis veröffentlicht Daten aus der STRONG Studie. Hier wird AVXS-101 intrathekal, also genauso wie Spinraza® in den Liquor im Spinalkanal injeziert. Im Gegensatz zum schon zugelassenen und unter dem Namen Zolgensma® vermarktetem Medikament für Neugeborene, bzw. Kleinkinder unter 2 Jahren, mit diagnostizierter 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie vom Typ 1, werden in dieser Studie SMA Typ 2…
Zwischenergebnisse aus Studien zeigen signifikant klinischen Nutzen von Zolgensma®

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Wie Novartis Tochter AveXis heute in einem Media Release bekannt gibt, zeigen Zwischenergebnisse aus mehrerer Studien mit Zolgensma® einen signifikant klinischen Nutzen sowie eine anhaltende Wirksamkeit. So zeigen Ergebnisse aus der laufenden SPR1NT Studie das altersgerechte erreichen der motorischen Meilensteine bei präsymptomatischer Behandlung. 7 von 8 Patienten mit 2 SMN2 Kopien haben z.B. das freie…
Statement von Biogen zu Spinraza und COVID-19

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Wir sind für Sie da – auch in Zeiten von COVID-19 Die sehr dynamische Entwicklung rund um das Coronavirus erfordert auch von uns als biopharmazeutischem Unternehmen verantwortungsvolles Handeln. Daher arbeiten alle Mitarbeiter von Biogen Deutschland seit Anfang letzter Woche im Homeoffice, und wir nehmen bis auf Weiteres keine externen Termine mehr wahr. Bei dieser Regelung…
Neue Daten zur Wirksamkeit von Spinraza bei Erwachsenen

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Eine heute veröffentlichte Publikation von u.a. Prof Dr. Tim Hagenacker, Prof. Christoph Kleinschnitz in Kooperation mit SMArtCare, der Plattform zur Verlaufsbeobachtung und Therapieevaluation bei Spinaler Muskelatrophie, präsentiert das Ergebnis einer 14 monatigen Studie zum Nachweis der Wirksamkeit von Nusinersen bei erwachsenen SMA Patienten im Alter zwischen 16 und 65 Jahren. Die dabei von Mai 2017…
BfArM bestätigt Härtefallprogramm für Risdiplam

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Laut Information hat das BfArM am 12.03.2020 das Härtefallprogramm zu Risdiplam bei Typ 1 SMA Patienten bestätigt. Patienten, welche das Einschlussprofil erfüllen, können nun in das Risdiplam Härtefallprogramm eingeschlossen werden. Dabei gelten die Bedingungen der Arzneimittelhärtefallverordnung: „Ein Härtefall im Sinne dieser Verordnung liegt vor, wenn eine Gruppe von Patientinnen oder Patienten, die an einer Erkrankung…
“Die Datenlage zu Zolgensma ist extrem dünn”

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sagt, wie heute in der Badischen Zeitung zu lesen, Frau Dr. Astrid Pechmann, Funktionsoberärztin der Neuropädiatrie der Uniklinik Freiburg, die den Hype, den die sogenannte “Verlosung” ausgelöst hat, kritisch sieht. Wie weiterhin zu lesen, äußert sich auch Michael Kolodzig, Vorstand der Deutschen Muskelstiftung, er sagt dass die Verunsicherung bei den Eltern groß sei, er zeige…
“SMN2 Hochregulierer” in Kombination

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Auf der Wiley Online Library ist ein (leider nicht kostenfreier) Artikel zu lesen, der sich mit der Kombination von SMN2 hochregulierenden Medikamenten wie Spinraza® und das sehnlich erwartete Risdiplam beschäftigt. In der kleinen Einführung zum Artikel beschreibt man wie mit zusätzlicher Gabe von Panobinostat, einem Wirkstoff aus der Gruppe der Histon-Deacetylase-Inhibitoren, die Expression der durch…
Überarbeitete Empfehlung zur Behandlung von Säuglingen mit 4 Kopien

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Eine Arbeitsgruppe von Cure SMA überarbeitete die Empfehlungen für die Behandlung von Säuglingen, bei denen mittels Neugeborenenscreening 4 SMN2 Kopien ermittelt wurden. Man empfiehlt nun im Gegensatz zu der Erstveröffentlichung im Mai 2018 sofort mit der Therapie zu beginnen. Laut Mitteilung konnte die Arbeitsgruppe damals keinen Konsens finden, gab daher keine Empfehlung ab und überlies…
Gemeinsamer Appell an Novartis

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Vertreter der Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM), die Gesellschaft für Neuropädiatrie sowie SMArtCARE wenden sich in einem gemeinsamen Schreiben an Novartis, unterstreichen ihre Ablehnung gegen das Auswahlverfahren im Rahmen des Härtefallprogramms zu Zolgensma® und fordern die kostenlose Abgabe an Patienten denen die derzeit verfügbare “Standardtherapie” nicht zur Verfügung steht bzw. bei denen Diese nicht wirksam…
Neue Daten zu SRK-015 auf dem SMA Europe Kongress

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Auch Scholar Rock war natürlich ebenso auf dem 2. internationalen wissenschaftlichen & klinischen Kongress zu SMA in Evry und präsentierte ein paar neue Informationen zu SRK-015. „Wir freuen uns, präklinische und klinische Daten für SRK-015 auf dem SMA Europe Kongress präsentieren zu können, während wir die Entwicklung von SRK-015 weiter vorantreiben, um die motorischen Funktionen…
Roche mit Risdiplam in Evry

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Auch Roche ist auf dem aktuell vom 05.-07. Februar in Evry stattfindenden, von SMA Europe veranstaltetem 2. internationalen wissenschaftlichen & klinischen Kongress zu SMA präsent, und präsentiert Daten und Studienergebnisse aus den bisherigen Studien zu Risdiplam. Übersetztes Zitat aus offizieller Pressemitteilung: Wie erwartet zeigten explorative Subgruppenanalysen, dass die stärksten Reaktionen bei MFM-32 im Vergleich zu…
Novartis gibt Statement zum Zolgensma® Härtefallprogramm ab

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Die Flut an Berichterstattungen, in denen das Prinzip der Verteilung des Medikamentes an die Patienten, mit Verlosung, Glückspiel, oder vom Stern in einer Facebookumfrage gar als zynische Marketingstrategie bezeichnet wird, ist wohl den wenigsten entgangen. Wie Novartis schreibt ist ihnen nun auch bekannt geworden, das die EU-Staaten (Belgien, Niederlande, Luxemburg, Österreich und Irland) eine gemeinsame…