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Nutzenbewertungsverfahren des G-BA zu Risdiplam (Evrysdi®) abgeschlossen
Wie mittlerweile üblich bei Medikamenten mit Orphan Drug Status und hohen Kosten, gibt es hierzu vom Gemeinsamen Bundesausschuß (G-BA) ein Verfahren zur Bewertung des Nutzens vom jeweiligen Medikament. Hier nun also zu Risdiplam aka Evrysdi® So wie es scheint ist es wohl leider aber doch noch etwas zu früh um hier genaue Aussagen zu machen.…
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Neugeborenenscreening auf SMA in Leistungskatalog aufgenommen
Wie heute in einer News des Gemeinsamen Bundesausschusses G-BA mitgeteilt, sind die Entscheidungen zur Abrechnung des Neugeborenenscreenings auf SMA nun durch die Instanzen des G-BA gegangen, und somit das Neugeborenensreening auf spinale Muskelatrophie (ab dem 01. Oktober 2021) als vergütbare Leistung im Leistungkatalog der Krankenkassen aufgenommen und beziffert. Quelle: G-BA Weitere Artikel zum Thema:
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Immernoch Schwierigkeiten mit Spinraza® in Österreich?
Wir erinnern uns alle bestimmt noch an die Aktionen von SMA Österreich, in denen auf die schlechten Umstände bezüglich der Bewilligung zur Behandlung mit der damals einzigen medikamentösen Behandlung für SMA Patienten (Spinraza®) in Österreich hingewiesen wurde? Nun schien das doch eigentlich alles im Lot! In den Medien gabs positives über den bekannten “Fall” George,…
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Spinraza nun auch in Macedonien und Ungarn verfügbar
Laut Meldung auf TreatSMA hat nun auch die mazedonische Regierung zugestimmt, allen Menschen mit spinaler Muskelatrophie eine Spinraza-Behandlung anzubieten. Ebenso in Ungarn, dort aber leider erstmal nur für alle pädiatrischen Patienten. Zumindest, aber unabhängig vom Typ als Standardbehandlung verfügbar.
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Spinraza in der Schweiz, vorerst ein kleiner Schritt
Denn vorerst ist, wie SMA Schweiz schreibt, Spinraza nur bis zum Alter von 20 Jahren zugelassen. Das Schweizer Bundesamt für Sozialversicherungen BSV gab dazu ein Rundschreiben heraus, in dem die IV (Invalidenversicherung) als Kostenträger bei präsymptomatischen SMA Typ 1-3 genannt wird. Im der sogenannten Limitatio im Rundschreiben werden zudem spezifischere Angaben gemacht die eben eine…
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Firefish „schwimmt“ los
Firefish „schwimmt“ los, erster Patient dosiert Zitat: PTC-Therapeutika, Inc. (NASDAQ: PTCT) gab heute bekannt, dass die FIREFISH-Studie von RG7916 bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1 mit der Dosierung des ersten Patienten in ihre entscheidende Phase übergegangen ist. Quelle: http://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/firefish-transitions-pivotal-phase
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Aktualisierte vorläufige Daten aus dem FIREFISH-Programm für Babys vom Typ 1 auf der CureSMA-Konferenz vorgestellt
PTC Therapeutics, Inc. gab heute aktualisierte klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der FIREFISH-Studie zur Untersuchung von Risdiplam (RG7916) bei Säuglingen mit Typ 1 spinaler Muskelatrophie (SMA) auf dem 22. jährlichen SMA Researcher Meeting bekannt. Laut Meldung zeigten die von Dr. Baranello vorgelegten Daten bei über 90% einen Anstieg des CHOP-INTEND um mehr als 4 Punkte im…
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Resistente Neuronen
Forscher haben festgestellt, das einige Nervenzellen bei SMA sowie auch ALS nicht von der Krankheit betroffen sind obwohl das eigentlich müßten. Bei der SMA sind wie bekannt die Motoneurone betroffen, welche letztendlich die für sämtlich willkürliche Bewegungen, Befehle an die Muskel weitergeben. Die gilt eigentlich auch für die Bewegungen der Augen … nur sind diese…
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Öffentliche Zusammenfassung der Stellungnahme zur Anerkennung von SRK-015 als Orphan Drug.
Öffentliche Zusammenfassung der Stellungnahme zur Anerkennung von SRK-015 als Orphan Drug. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182115 Quelle: European Medicines Agency
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Biomarker für SMN-Proteine entdeckt?
Übersetztes Zitat: Hier berichten wir über die Etablierung einer semi-quantitativen Analyse des SMN-Proteins in peripheren Blutkernen (PBCs) mittels bildgebender Durchflusszytometrie. Wir konnten putative Zielzellen in PBCs, die funktionelles SMN-Protein enthielten, erfolgreich identifizieren und hatten somit das Potenzial, als biologischer Marker zur Bewertung von SMA-therapeutischen Interventionen zu dienen [ 23 , 24 ]. Unsere Ergebnisse beleuchten…