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Positive Endergebnisse der klinischen Phase 1 Studie mit SRK-015
Auch SRK-015 von Scholar Rock scheint auf einem guten Weg zu sein. – SRK-015 wurde bei gesunden Probanden in allen getesteten Dosen gut vertragen, was die Bewertung in der laufenden Phase-2-TOPAZ-Studie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) unterstützte.– Die pharmakodynamischen Ergebnisse des abgeschlossenen Teils der Studie mit mehrfach ansteigender Dosis zeigen, dass SRK-015 ein robustes…
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AveXis erhält FDA-Zulassung für Zolgensma®
Mit Zolgensma®, ist am 24.05.2019, SMA-Medikament Nr. 2 in den USA zugelassen worden. Noch bevor die SMA überhand gewinnen kann, wird hier dem SMN1 Gen “gezeigt wie es richtig geht”. Nur Kinder im maximalen Alter von bis zu 2 Jahren und bestimmten anderen Voraussetzungen bekommen dieses Medikament. Wenn alles gut geht, sind diese dann symptomfrei!…
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Innovationspreis für Prof. Dr. Brunhilde Wirth
Man kennt Sie, zumindest sicher in unseren Kreisen. Man hat schon viel gelesen. Immermal wieder über viele Jahre hinweg. Garnicht allzulange her, da hat Sie und ihr Team wieder eine weitere große Entdeckung bezüglich der SMA gemacht. Nun gibts dafür mal eine wohlverdiente Auszeichnung. Den Innovationspreis 2019 Herzlichen Glückwunsch! Und, als Selbstbetroffener und ich denke…
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Spinraza® erhält “Segen” vom NICE in GB
SPINRAZA® bekommt Empfehlung vom National Institute of Healt and Care Excellance zur Behandlung aller Typen und Altersklassen in UK. Quelle: Pressemitteilung Biogen
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Scholar Rock beginnt Phase 2 Studie zu SRK-015
Die Dosierung von Patienten wurde in TOPAZ, der klinischen Phase-2-Studie zu SRK-015 bei spinaler Muskelatrophie vom Typ 2 und Typ 3 (SMA), begonnen. Vorläufige PK / PD-Daten einer Untergruppe von Patienten werden voraussichtlich Ende 2019 vorliegen Vorläufige Sicherheits- und Wirksamkeitsanalyse einer Untergruppe von Patienten mit einer sechsmonatigen Behandlung, die in 1H20 erwartet wird; Erste Ergebnisse für…
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Neue “SMA-Medi-Daten” auf der AAN Konferenz 2019 präsentiert
Es fühlt sich gerade etwas an, wie ein Kopf an Kopf Rennen und irgendwie auch wie damals 2017, als SPINRAZA dann immer näher kam. Es war kein Traum, es ist wirklich passiert …. Und jetzt, etwa 2 Jahre später warten wir mit Spannung was uns die nächsten Medikamente so bringen. Auch heute weiß man noch…
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Neues zu Risdiplam auf dem AAN Meeting 2019
Roche will auf dem diesjährigen Kongress des American Academy of Neurology ein paar Daten zu Risdiplam präsentieren Zitat: Spinale Muskelatrophie (SMA) Es werden neue Daten für Risdiplam vorgestellt, ein in der Studie befindliches orales Survival Motor Neuron 2 (SMN2) -Splicemodifizierungsmittel für SMA, das die SMN-Proteingehalte im zentralen Nervensystem (ZNS) und im gesamten Körper erhöhen und…
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Wirksamkeit von Nusinersen bei später einsetzendem Krankheitsbeginn bestätigt
Ergebnisse aus früheren Studien zur Wirksamkeit und Verträglichkeit bei später einsetzendem Krankheitsbeginn wie z.B. SMA 3 zeigen das Nusinersen auch hier einen Gewinn bringt. Zitat (per Browser übersetzt und angepasst): Ziel: Die Ergebnisse von intrathekalen Nusinersen bei Kindern mit später einsetzender spinaler Muskelatrophie (SMA) zu melden. Methoden: Zu den Analysen zählten Kinder aus einer Studie…
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SMA in Szene gesetzt
INFO: Die verlinkte Seite wurde vermutlich eingestellt und ist daher nicht mehr erreichbar. Das Video ist damals aber direkt übergeben worden und kann immernoch angesehen werden. BIOGEN®, eine Größe im SMA Universum geworden durch das erste Medikament SPINRAZA® gegen die spinale Muskelatrophie. Mit “GemeinsamStark” dem therapiebegleitendem Programm zu Spinraza, hat sich BIOGEN ans Werk gemacht…
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AveXis untermauert Daten zur Wirksamkeit von ZOLGENSMA® bei SMA Typ 1
Per Browser übersetztes und leicht angepasstes Zitat: Basel, 16. April 2019 – AVEXIS, ein Novartis – Unternehmen, gab heute, die Interimsdaten der Phase 3 STR1VE Studie von Zolgensma ® (Onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101) bekannt. Diese zeigten bei spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 ein verlängertes ereignisfreies Überleben, einen frühen und raschen Anstieg der CHOP-INTEND-Werte und eine signifikante…