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Öffentliche Zusammenfassung der Stellungnahme zur Anerkennung von SRK-015 als Orphan Drug.
Öffentliche Zusammenfassung der Stellungnahme zur Anerkennung von SRK-015 als Orphan Drug. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182115 Quelle: European Medicines Agency
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Biomarker für SMN-Proteine entdeckt?
Übersetztes Zitat: Hier berichten wir über die Etablierung einer semi-quantitativen Analyse des SMN-Proteins in peripheren Blutkernen (PBCs) mittels bildgebender Durchflusszytometrie. Wir konnten putative Zielzellen in PBCs, die funktionelles SMN-Protein enthielten, erfolgreich identifizieren und hatten somit das Potenzial, als biologischer Marker zur Bewertung von SMA-therapeutischen Interventionen zu dienen [ 23 , 24 ]. Unsere Ergebnisse beleuchten…
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Storielink: RNA-basierte Therapeutika starten durch
Eigentlich ja schon fast wieder eine alter Hut oder? Nagut nicht wirklich. Und weil es so schön ist, dass wir SMAler ja doch irgendwie die ersten waren die von der “neuen Art” der Medikamente profitieren durften, muß man auch auf diesen Bericht der ÄrzteZeitung hinweisen. Man geht davon aus, dass diesen Medikamenten die Zukunft gehört…
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Die Myostatin-Hemmung in Kombination mit einer Antisense-Oligonukleotid-Therapie verbessert die Ergebnisse bei spinaler Muskelatrophie
So sagt eine offen verfügbare und für jedermann lesbare Publikation auf der Wiley Online Bibliothek. Das sich aktuell noch in Studie und Entwicklung befindliche SRK-015 von Scholar Rock z.B. ist ein solcher Stoff…. also schon etwas greifbarer als Forschungsergebnis und Theorie. Laut Studie, die wohl schon Februar 2020 veröffentlicht wurde, soll sich wohl neben dem…
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Beschluss: Behandlungswunsch der Eltern begründet keine Zahlungspflicht der Krankenkasse.
So klagten die Eltern eines 5 Monate alten Mädchens, die bereits mit Spinraza versorgt wurde die Behandlung mit Zolgensma ein, da Sie diese für besser hielten. Da Ihre behandelnden Ärzte aber keine Indikation dazu sahen muss auch die Krankenkasse nicht für die Kosten aufkommen. Quelle: Kostenlose Urteile
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Patent auf SRK-015
Wie in einer Pressemitteilung zu lesen hat Scholar Rock ein „Materie-Patent“ auf die Aminosäurensequenz in SRK-015 in spezifischer Verwendung mit Myostatin, erteilt bekommen. Die Zusammensetzung des Materiepatents ist auf die Aminosäuresequenz von SRK-015 in voller Länge gerichtet, die spezifisch an pro / latentes Myostatin bindet, während die Bindung an reifes Myostatin und verwandte Wachstumsfaktoren wie GDF11 und…
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Biogen plant weitere Studien zur Dosisanpassung von Nusinersen
ASCEND ist der Name der geplanten Phase3 Studie für “Heimkehrer und Umsteiger” … So sollen in dieser Studie Patienten, welche zuvor mit Risdiplam (Evrysdi®) behandelt wurden, und dabei eventuell aufgrund höherem Alters oder Gewichts, möglicherweise nicht so optimale Behandlungsergebnisse erzielten, ebenso wie bei der DEVOTE Studie, mit einer erhöhten Dosis von Nusinersen behandelt werden. Zum…
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Was ist die DEVOTE Studie?
Die Devote Studie ist eine Studie zu Nusinersen (Spinraza®) von Biogen®. In dieser werden die Möglichkeiten und der Sicherheitsaspekt bei Erhöhung der Dosis, bzw. Veränderung des Gabe-Intervalls geprüft. Hintergrund ist eine flexiblere Dosisanpassung um die Möglichkeiten bei angepassteren Dosierungen eventuell besser ausschöpfen zu können. Bei der Zulassung wurde weltweit eine Einheitsdosis festgelegt. Weitere Informationen und…
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Bringen SMN Protein hochregulierende Medikamente Heilung, Verbesserung oder Stillstand?
SMN hochregulierende Wirkstoffe wie Risdiplam und Nusinersen erhöhen die SMN Protein Produktion ausgehend der Funktionalität des weniger effizienten Prozesses des SMN2 Backup Gens. Die Erhöhung des SMN Proteins soll dem Untergang der Motoneurone entgegenwirken. Dabei ist der “Zugewinn” an zusätzlichem Protein von mehreren Faktoren abhängig und kann nicht genau bestimmt werden. Eine Vorraussage ob eine…
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“Austausch bewegt” … das war der Awareness Month 2021 mit Biogen
So gab es am 07. August 2021 die Onlineveranstaltung der Online-Plattform in quasi 4 Akten. In Teil 1 sprachen die beiden SMA Betroffenen Mütter Sandra Kraak und Birgit Kalwitz, über Ihre Gedanken und Überlegungen zur Schwangerschaft, der Möglichkeit der Vererbung und der Entscheidung zum Kind. Teil 2 war der Transition, also dem Weg zum Erwachsen…
