Kleine Info über den Stand der medikamentösen Behandlungsmöglichkeiten, aufgrund der bestehenden Verwirrung zur “Infusion”.
Aktuell gibt es:
- Spinraza.
- Hier gibt es aktuell die Studien (ASCEND, DEVOTE) zur Verabreichung in höherer Dosierung als zur Zulassung genehmigt.
- Laut Pressemitteilung vom 02. September 2024 plant Biogen aufgrund der guten Ergebnisse die Zulassung zu beantragen.
- Evrysdi aka Risdiplam.
- Zolgensma für Neugeborene.
- Vermutlich als nächstes ist Apitegromab(“die möglicherweise monatliche Infusion”) zu erwarten.
- Hierzu gab es im Oktober diesen Jahres die letzte Meldung die besagt, dass die SAPPHIRE Studie den primären Endpunkt erreicht hat, und geplant ist, im 1. Quartal 2025 die Zulassung einzureichen. Die EMA hat hierzu den PRIME-Verlauf zugesichert um die Zulassungsprozedur zügiger als üblich abzuarbeiten. Dennoch wird dies seine Zeit brauchen und noch ein bisschen dauern bis Apitegromab zur Behandlung zur Verfügung steht.
- Jeweils aktuelle Infos findet man auf den SMANEWS des SMA Selfempowered Net.
- Desweiteren kann man sich auch in den Infoletter eintragen um solche Infos nicht zu verpassen.
LG Thomas