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Daten der STRONG Studie zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 veröffentlicht
AveXis veröffentlicht Daten aus der STRONG Studie. Hier wird AVXS-101 intrathekal, also genauso wie Spinraza® in den Liquor im Spinalkanal injeziert. Im Gegensatz zum schon zugelassenen und unter dem Namen Zolgensma® vermarktetem Medikament für Neugeborene, bzw. Kleinkinder unter 2 Jahren, mit diagnostizierter 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie vom Typ 1, werden in dieser Studie SMA Typ 2…
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Roches Risdiplam erreicht den primären Endpunkt in FIREFISH-Studie bei Säuglingen mit SMA Typ-1
Wie Roche heute bekannt gibt, ist nun nach SUNFISH, auch in der FIREFISH Studie der primäre Endpunkt erreicht und somit die zulassungsrelevanten Daten erhoben. Ziel war, den Anteil der Typ 1 Säuglinge zu ermitteln, welcher nach 12 monatiger Behandlung mindestens 5 Sekunden frei sitzen konnte. Laut Pressemitteilung zeigte Risdiplam hierbei eine statistisch signifikante und medizinisch…
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Vorläufige pharmakokinetische und pharmakodynamische Daten aus der TOPAZ Phase2 Studie mit SRK-015
Dosisabhängige Erhöhungen des latenten Myostatinspiegels im Serum nach Behandlung mit SRK-015 (2 mg / kg und 20 mg / kg Dosen) um das bis zu 100-fache bestätigen das Vorhandensein von latentem Myostatin bei Patienten mit SMA und zeigen eine robuste Zielbindung. Der Anstieg des latenten Myostatinspiegels im Serum vom Ausgangswert in den ersten vier Wochen…
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Kleine Spinraza® Studie mit erwachsenen SMA 2 Patienten angelegt
Das französiche Universitätsklinikum von Nizza “Centre Hospitalier Universitaire de Nice” startet eine 27 monatige Studie mit etwa 20 erwachsenen SMA 2 Patienten um die Veränderung der motorischen Fähigkeiten zu beobachten. Am 30. November 2019 soll es losgehen und primär bis zum 22. Juni 2022 beendet und vermutlich inklusive Auswertung etc. bis zum 30. November entgültig…
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Roche’s Risdiplam erreicht primäres Studienziel in der Sunfish Studie.
Die Studie zeigte statistisch signifikante Verbesserungen in der gesamten Studienpopulation mit SMA Typ 2 oder 3. Bisher wurden in keiner Risdiplam-Studie behandlungsbedingte Sicherheitsergebnisse festgestellt, die zum Abbruch führten. Die Daten werden an die Gesundheitsbehörden weltweit weitergegeben, einschließlich der US-amerikanischen Food and Drug Administration. “ Übersetzt, leicht angepasstes Zitat: Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) gab…
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Update der Studie zu intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 (Zolgensma®)
Basel, 30. Oktober 2019 – Novartis gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) klinische Studien zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 teilweise ausgesetzt hat. Die Ankündigung folgt einer Mitteilung von AveXis an die Gesundheitsbehörden und an Prüfer klinischer Studien auf der Grundlage von Ergebnissen einer kleinen, von AveXis initiierten vorklinischen Studie, in…
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Dosisbezogene Studie zu Nusinersen
Biogen scheint wohl so langsam damit zu beginnen in Richtung Dosisanpassung zu forschen. Auf ClinicalTrails ist seit heute eine Studie angelegt, die in der Kurzzusammenfassung folgende Studienziele schildert: (übersetzt) Das primäre Ziel der Studie ist die Untersuchung der klinischen Wirksamkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) in höheren Dosen intrathekal verabreicht wird. Die…
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Langzeitstudie zu AVXS-101
AveXis legt Langzeitstudie zu AVXS-101 an. Zitat aus Kurzübersicht (übersetzt) Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Teilnehmern an klinischen Studien zur spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1, Typ 2 oder Typ 3, die mit AVXS-101 behandelt wurden. Die Teilnehmer werden von ihrer jeweiligen vorherigen (Eltern-) Studie zu dieser Langzeitstudie übergehen, um die Sicherheit kontinuierlich…
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Studie für pflegende Angehörige
Aktuelle Studieninformation! Befragung über das DMD/BMD- und SMA-Register zu den Auswirkungen schwerer chronischer Erkrankungen für pflegende Angehörige Im Verlauf der letzten Jahre konnten das Klinikum der Universität München (Friedrich-Baur-Institut) in Zusammenarbeit mit neuromuskulären Spezialkliniken an Universitätsklinika aus ganz Deutschland insgesamt 8 Register (mit mehr als 5800 Teilnehmern!) für Patienten mit seltenen, meist hereditären, neuromuskulären Diagnosen…
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Positive Endergebnisse der klinischen Phase 1 Studie mit SRK-015
Auch SRK-015 von Scholar Rock scheint auf einem guten Weg zu sein. – SRK-015 wurde bei gesunden Probanden in allen getesteten Dosen gut vertragen, was die Bewertung in der laufenden Phase-2-TOPAZ-Studie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) unterstützte.– Die pharmakodynamischen Ergebnisse des abgeschlossenen Teils der Studie mit mehrfach ansteigender Dosis zeigen, dass SRK-015 ein robustes…