Spinraza® – SMA Selfempowered Net

Spinraza® in higher Dose

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Noch ist es nicht da, aber die Warscheinlichkeit, dass es nicht kommt ist doch recht gering…. Was wird die higher Dose Option wohl bringen? Seit viele von uns so etwa 2017 das erste mal, das Medikament Spinraza® bekommen konnten, war die Erwartung, erwartungsgemäß recht hoch. Die Sache hatte nur einen Haken….. die Dosis war/ist, vermutlich…
Was ist Nusinersen?

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Nusinersen, ein Antisense Oligonukleotide ist der Name des Wirkstoffs in Spinraza®, dem ersten, seit 2017 verfügbaren Medikament zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie.
Die ASCEND Studie

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Die ASCEND Studie ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung einer Behandlung mit einer höheren Dosierung von Spinraza® (Nusinersen) nach einer Behandlung mit Evrysdi® Risdiplam. Die teilnehmenden Neuromuskulären Zentren sind: Universitätsklinikum Essen: Study CoordinatorJaqueline LipkaTel: 0201 723 85563Fax: 0201 723 6977E-Mail: jaqueline.lipka@uk-essen.de Prof. Dr. med.Tim HagenackerTel: (Sekretariat) 0201 723 6513E-Mail: tim.hagenacker@uk-essen.de Universitätsklinikum Heidelberg: Tel:…
Anträge zur Verabreichung von Nusinersen in höherer Dosierung eingereicht und akzeptiert.

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Einige Jahre Studie sind nun vergangen, in der geprüft wurde, ob Nusinersen (Spinraza®), das 2017 als erstes, zur Behandlung der SMA zugelassene Medikament, in höherer Dosierung eventuell effizienter ist. Nun sind die dabei gewonnenen Erkenntnisse “marktreif” und wurden nun den jeweiligen Arzneimittelbehörden erfolgreich übergeben. Wie heute in einem Pressrelease von Biogen bekannt gegeben, haben die…
Biogen meldet positive Ergebnisse der DEVOTE Studie und plant Zulassung

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Die DEVOTE Studie ist eine Studie, in der Sicherheit und Wirksamkeit von Nusinersen (Spinraza®), bei höherer Dosierung (als zur Zulassung 2017 festgesetzt) getestet wird. Hierzu meldet Biogen® in einem heute erschienenen Press-Release, einen signifikanten Nutzen der höheren Dosierung gegenüber der bei Zulassung fesgesetzten 12mg aller 120 Tage und plant daher nun, die Zulassung zu beantragen.…
Wie geht es Dir mit Spinraza®?

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Seit der Existenz der Medikamente zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, hört und liest man natürlich immer wieder von verschiedenen, gemachten Erfahrungen mit dem jeweiligen Medikament. Diese, so sagt und sieht man das allermeist als Mediziner, sind natürlich jeweils immer subjektiv und können jeweils immer ganz individuelle Gründe haben. Da ist natürlich auch was dran. Schlechter…
Neuigkeiten zu Spinraza

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Zwischenergebnissen aus der RESPOND Studie In Zwischenergebnissen der RESPOND Studie zeigten sich motorische Verbesserungen bei den meisten Teilnehmern. Die RESPOND Studie erforscht dabei die Sicherheit, sowie klinische Ergebnisse einer Behandlung mit Spinraza® bei Kleinkindern und Säuglingen, welche bei einer zuvor stattgefundenen Behandlung mit Zolgensma® eher unzureichendem Behandlungserfolg verzeichnen konnten Zitat “Wir lernen, dass die Gentherapie…
DEVOTE – Studie zur klinischen Wirksamkeit bei höherer Dosierung von Nusinersen

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Die DEVOTE Studie ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung der Sicherheit und klinischen Wirksamkeit von Nusinersen, wenn dies in höheren Dosen verabreicht wird. Laut Einschlusskriterien gibt es keine Beschränkung Alters oder des SMA Typs. „Child, Adult, Older Adult“ Es gibt 4 verschiedene, sich in Intervallen und Dosen bis zu 50mg unterscheidenden “Arme”. Die…
ASCEND – Studie zur Behandlung mit einer höheren Dosis von Spinraza® (Nusinersen)

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Die ASCEND Studie ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung einer Behandlung mit einer höheren Dosierung von Spinraza® (Nusinersen) nach einer Behandlung mit Evrysdi® Risdiplam. Die Studie schließt nicht gehfähige, von 5q-assozierter SMA Betroffene sämtlicher SMA Typen im Alter zwischen 18 und 50 Jahren ein, welche aktuell, bzw. seit mindestens 6 Monaten eine Therapie…
Immernoch Schwierigkeiten mit Spinraza® in Österreich?

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Wir erinnern uns alle bestimmt noch an die Aktionen von SMA Österreich, in denen auf die schlechten Umstände bezüglich der Bewilligung zur Behandlung mit der damals einzigen medikamentösen Behandlung für SMA Patienten (Spinraza®) in Österreich hingewiesen wurde? Nun schien das doch eigentlich alles im Lot! In den Medien gabs positives über den bekannten “Fall” George,…
G-BA veröffentlicht neuen Beschlusstext zur Nutzenbewertung von Nusinersen

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Ist es teuer muss man genauer hinschauen, so kann man wohl oberflächlich den Hintergrund hinter der Kosten Nutzen Bewertung von sch…on sehr teueren Medikamenten bezeichnen, in dem geprüft wird, ob die Verordnung des Medikamentes mehr bringt als gute Begleitbehandlung (BSC = Best Supportive Care). In die Kategorie fällt natürlich auch das Orphan Drug statuierte Nusinersen…
Biogen® plant Phase4 Studie “RESPOND” zur Bewertung des Nutzens von Spinraza® in Kombination mit Zolgensma®

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Das Zolgensma® auch nicht der alleinige Heilsbringer sein soll, ist im Laufe des “Medien-Hypes” um Zolgensma® , bezüglich Preis, der Spendenaktionen für Einzelfallbehandlungen, sowie des als Verlosung kritisierten Härtefallprogrammes usw. immermal wieder angesprochen worden. Klar hat sich im Laufe der Studien auf jeden Fall herausgestellt, das auch Zolgensma® nichts wiederherzaubern kann was zerstört ist. Die…
Spinraza verringert die Müdigkeit

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Die meisten mit SMA werden sie kennen, die manchmal aufkommende starke Müdigkeit. Im Fachjargon wird dies als Fatique bezeichnet. Eine von K. Kizina, B. Stolte, A. Totzeck, S. Bolz, C. Ose, O. von Velsen, C. Kleinschnitz, Tim Hagenacker unter CC 4.0 auf Nature.com veröffentliche Publikation bestätigt nun den Rückgang des Fatique unter der Behandlung mit…
Spinraza® für Erwachsene in Österreich

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Als wir 2017 in Deutschland Spinraza® zur Behandlung der SMA zugelassen bekommen haben, hatten wir Erwachsenen bis auf ein paar wenige Ausnahmen groß keine Probleme. Nicht so in Österreich….. In Deutschland entschied der Gemeinsame Bundesauschuss damals, das es zwar aufgrund von (damals) fehlender Daten aus den Studien nicht quantifizierbar sei, ob und in welchem Maß…
Spinraza … Neues aus der Schweiz

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Ja so ein Zufall, da trommeln die Österreicher gerade was das Zeug hält, um endlich die Entscheidungsträger davon zu überzeugen das Spinraza® auch bei Erwachsenen wirkt, da springen die Schweizer von hinten aus dem Busch und entscheiden und kommen spontan mit der Infos, dass Spinraza® in der Schweiz nun doch auch für Erwachsene zu haben…
Spinraza in Österreich

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Österreich und Spinraza sind wohl immernoch nicht so richtig gute Freunde geworden. Wer erinnert sich noch an Georg und den Videoaufruf seiner Anwältin? Das war der erste große Medienrummel zu einem Gerichtsverfahren um Spinraza in Österreich. Mittlerweile sind es wohl 11 weitere Kläger geworden. Nun ist er wieder im TV der Georg, und es geht…
Neue Daten der Nurture-Studie zeigen anhaltenden Nutzen durch Spinraza®

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Eine sehr erfreuliche Nachricht, einer heutigen Pressemitteilung von Biogen® ist die gewonnene Erkenntnis aus neuen Daten der Nurture Studie, die aufzeigen dass präsymptomatisch behandelte Kinder, wohl auch nach ein paar Jahren der Behandlung mit Spinraza® einen effektiven Nutzen aus der Behandlung ziehen. Laut Meldung mußte im Zeitraum bis zu 4,8 Jahren kontinuierlicher Behandlung keiner Beatmet…
Erster Patient in Spinraza® “Devote” Studie zu Dosis und Intervall behandelt

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Wie Biogen heute mitteilt wurde nun der erste Patient mit einer höheren Dosis Nusinersen behandelt. Wie hier schon berichtet ist Sinn und Zweck der Studie die Sicherheit und Wirksamkeit von Nusinersen bei Verabreichung in höheren Dosen und kürzeren Intervallen zu testen und zu bewerten. Man kann glaube mit gutem Gewissen schreiben, dass eine große Anzahl…