Kategorie: Zolgensma®
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STEER Studie zu OAV101 IT erreicht primären Endpunkt
In der STEER Studie, eine randomisierte, doppelblind Studie, wird/wurde die intrathekale Verabreichung von (Onasemnogen abeparvovec) …. also quasi Zolgensma® an nicht geh aber sitzfähigen SMA Betroffenen im Alter 2 bis max. 18 Jahren getestet. Hintergrund hier natürlich das Prüfen der Möglichkeit, Zolgensma auch für SMA Betroffene verfügbar zu machen, die das 2. Lebensjahres, bzw die…
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Der Stand der Dinge
Kleine Info über den Stand der medikamentösen Behandlungsmöglichkeiten, aufgrund der bestehenden Verwirrung zur “Infusion”. Aktuell gibt es: LG Thomas
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Langzeitdaten zu Zolgensma unterstreichen anhaltende Wirksamenkeit
Neue, am 20 .03. 2023 von Novartis auf der MDA 2023 herausgegebenen Daten aus den Langzeit-Studien LT-001 und LT-002, unterstreichen einen anhaltenden Nutzen von Zolgensma und zeigen, bei einem insgesamt günstigen Risikoprofil, eine anhaltende Wirksamkeit und Langlebigkeit(1) von Zolgensma auf. So zeigten die Daten von Kindern aus der LT-001 Studie, bei deren Behandlungsbeginn schon erste…
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Rote Hand Brief zu Zolgensma®
Aufgrund von Fällen akuten Leberversagens mit Todesfolge, nach der Behandlung mit Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec), gibt Novartis, in Abstimmung mit der EMA (Europäiche Arzneimittelbehörde) sowie dem Paul-Ehrlich-Institut eine Information zur Situation in Form des Rote Hand Briefs heraus. Download Quelle: Mitteilung Paul Ehrlich Institut
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Datenerhebung bei der Behandlung mit Zolgensma®
Wie heute in einer Pressmitteilung des G-BA zu lesen, ist die “Registerstudie zur Gentherape mit Zolgensma®” gestartet, womit “Erfahrungswerte aus der klinischen Praxis” nun ab sofort, wie auch bei Spinraza® und Evrysdi®, in Registern wie z.B. SMArtCare dokumentiert, und an den G-BA übermittelt werden müssen. Quelle: https://www.g-ba.de/presse/pressemitteilungen-meldungen/1021/
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Zolgensma® irgendwann auch für ältere SMA Patienten?
Wie Novartis heute in einer Pressemitteilung bekannt gab, ist die 2019 von der FDA festgelegte Aussetzung der STRONG Studie zur Intrakekalen Verabreichung von OAV-101 nun wieder aufgehoben worden. Laut Meldung seien alle identifizierten Probleme behandelt und gelöst worden. Novartis plant nun den Beginn einer randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten Phase 3 Studie, um die Wirksamkeit, Sicherheit und…
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Rote Hand Brief zu Zolgensma®
Das Paul Ehrlich Institut gibt eine “Rote Hand” Warnung zu Zolgensma® heraus. Laut Brief ist wohl bei 5 mit Zolgensma® behandelten Kindern eine Thrombotische Mikroangiophatie (TMA) aufgetreten. Die TMA sei eine akute lebensbedrohliche Erkrankung, die durch “Thrombozytonie, hämolytische Anämie und akute Nierenschädigung gekennzeichnet ist“. Zitat aus der Zusammenfassung des Briefes: Vor der Verabreichung von Onasemnogen-Abeparvovec…
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Zolgensma: Frühzeitige Behandlung, Nutzen bei älteren Kindern und anhaltende Wirkung
Wie in dem heute am 15. März 2021 veröffentlichtem Presserelease von Norvartis zu lesen, zeigt sich auch hier einmal wieder, wie wichtig eine präsymptomatische Behandlung der 5q assoziierten spinalen Muskelatrophie SMA ist. So erreichten präsymptomatisch behandelte Kinder die üblichen altersgerechten Meilensteine der Entwicklung und benötigten auch keine Beatmung oder Sondenernährung. Ebenso bei Kindern bei denen…
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Eine Gentherapie für alle
„Alle Patienten verdienen eine Gentherapie” Ein übersetztes Zitat aus einer Pressemitteilung von Novartis, vom 23.09.2020. In dem Kontext meint man aber natürlich eher “Zolgensma® für alle”. So ist Novartis, erfreulicherweise wohl sehr bestrebt, die Gentherapie Zolgensma®, irgendwann auch mal für Erwachsene SMA Patienten verfügbar zu machen. Die FDA scheint dies zu bekräftigen, und gab laut…