Kategorie: Spinraza®
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Der Stand der Dinge
Kleine Info über den Stand der medikamentösen Behandlungsmöglichkeiten, aufgrund der bestehenden Verwirrung zur “Infusion”. Aktuell gibt es: LG Thomas
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Biogen meldet positive Ergebnisse der DEVOTE Studie und plant Zulassung
Die DEVOTE Studie ist eine Studie, in der Sicherheit und Wirksamkeit von Nusinersen (Spinraza®), bei höherer Dosierung (als zur Zulassung 2017 festgesetzt) getestet wird. Hierzu meldet Biogen® in einem heute erschienenen Press-Release, einen signifikanten Nutzen der höheren Dosierung gegenüber der bei Zulassung fesgesetzten 12mg aller 120 Tage und plant daher nun, die Zulassung zu beantragen.…
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Neuigkeiten zu Spinraza
Zwischenergebnissen aus der RESPOND Studie In Zwischenergebnissen der RESPOND Studie zeigten sich motorische Verbesserungen bei den meisten Teilnehmern. Die RESPOND Studie erforscht dabei die Sicherheit, sowie klinische Ergebnisse einer Behandlung mit Spinraza® bei Kleinkindern und Säuglingen, welche bei einer zuvor stattgefundenen Behandlung mit Zolgensma® eher unzureichendem Behandlungserfolg verzeichnen konnten Zitat “Wir lernen, dass die Gentherapie…
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Immernoch Schwierigkeiten mit Spinraza® in Österreich?
Wir erinnern uns alle bestimmt noch an die Aktionen von SMA Österreich, in denen auf die schlechten Umstände bezüglich der Bewilligung zur Behandlung mit der damals einzigen medikamentösen Behandlung für SMA Patienten (Spinraza®) in Österreich hingewiesen wurde? Nun schien das doch eigentlich alles im Lot! In den Medien gabs positives über den bekannten “Fall” George,…
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Spinraza nun auch in Macedonien und Ungarn verfügbar
Laut Meldung auf TreatSMA hat nun auch die mazedonische Regierung zugestimmt, allen Menschen mit spinaler Muskelatrophie eine Spinraza-Behandlung anzubieten. Ebenso in Ungarn, dort aber leider erstmal nur für alle pädiatrischen Patienten. Zumindest, aber unabhängig vom Typ als Standardbehandlung verfügbar.
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Spinraza in der Schweiz, vorerst ein kleiner Schritt
Denn vorerst ist, wie SMA Schweiz schreibt, Spinraza nur bis zum Alter von 20 Jahren zugelassen. Das Schweizer Bundesamt für Sozialversicherungen BSV gab dazu ein Rundschreiben heraus, in dem die IV (Invalidenversicherung) als Kostenträger bei präsymptomatischen SMA Typ 1-3 genannt wird. Im der sogenannten Limitatio im Rundschreiben werden zudem spezifischere Angaben gemacht die eben eine…
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Biogen plant weitere Studien zur Dosisanpassung von Nusinersen
ASCEND ist der Name der geplanten Phase3 Studie für “Heimkehrer und Umsteiger” … So sollen in dieser Studie Patienten, welche zuvor mit Risdiplam (Evrysdi®) behandelt wurden, und dabei eventuell aufgrund höherem Alters oder Gewichts, möglicherweise nicht so optimale Behandlungsergebnisse erzielten, ebenso wie bei der DEVOTE Studie, mit einer erhöhten Dosis von Nusinersen behandelt werden. Zum…
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G-BA veröffentlicht neuen Beschlusstext zur Nutzenbewertung von Nusinersen
Ist es teuer muss man genauer hinschauen, so kann man wohl oberflächlich den Hintergrund hinter der Kosten Nutzen Bewertung von sch…on sehr teueren Medikamenten bezeichnen, in dem geprüft wird, ob die Verordnung des Medikamentes mehr bringt als gute Begleitbehandlung (BSC = Best Supportive Care). In die Kategorie fällt natürlich auch das Orphan Drug statuierte Nusinersen…
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Spinraza verringert die Müdigkeit
Die meisten mit SMA werden sie kennen, die manchmal aufkommende starke Müdigkeit. Im Fachjargon wird dies als Fatique bezeichnet. Eine von K. Kizina, B. Stolte, A. Totzeck, S. Bolz, C. Ose, O. von Velsen, C. Kleinschnitz, Tim Hagenacker unter CC 4.0 auf Nature.com veröffentliche Publikation bestätigt nun den Rückgang des Fatique unter der Behandlung mit…