Risdiplam ist ein weiteres Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, welches ebenso die Erhöhung der Proteinproduktion ausgehend der Funktionalität des SMN2 Backup-Gen anpeilt, aber oral eingenommen wird. Umgangssprachlich wurde es während der Entwicklung daher auch oft als “der Saft” bezeichnet und sehnlichst von vielen, von Skoliose betroffenen SMA Patienten erwartet. Sehr wahrscheinlich aufgrund der auch in letzten Jahren der Forschung, in Studien (allermeist am SMA-Mausmodell) immer häufiger gemachten Erkenntnis, dass die geringere Verfügbarkeit des SMN Proteins nicht nur den Motoneuronen fehlt, sondern auch negative Auswirkungen auf Organe, sowie die Muskelzellen selbst zu haben scheint, verspricht man sich durch die orale Verabreichung des Medikamentes und der damit verbundenen Verfügbarkeit im gesamten Organismus, eine gesamtheitliche, systemische Wirkung bzw. hochregulierung des SMN Proteins aus allen Zellen, um das Protein somit auch, den evtl. vielen anderen, teilweise noch nicht erkannten, SMN-Protein-abhängigen Prozessen zu Verfügung zu stellen.

Risdiplam, ist seit dem 30. März 2021 unter dem Handelsname Evrysdi® auch im Raum der Europäischen Union, und somit auch in Deutschland, zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie vom Typ 1 – 3 ODER 4 SMN2 Kopien zugelassen.