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Erster Patient in Spinraza® “Devote” Studie zu Dosis und Intervall behandelt
Wie Biogen heute mitteilt wurde nun der erste Patient mit einer höheren Dosis Nusinersen behandelt. Wie hier schon berichtet ist Sinn und Zweck der Studie die Sicherheit und Wirksamkeit von Nusinersen bei Verabreichung in höheren Dosen und kürzeren Intervallen zu testen und zu bewerten. Man kann glaube mit gutem Gewissen schreiben, dass eine große Anzahl…
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CHMP urteilt positiv über die Zulassung von Zolgensma® in Europa
Laut EMA Pressemitteilung gab das Committee for Medicinal Products for Human Use heute eine positive Stellungnahme zu Zolgensma® zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie ab. Infolge dessen wird nun die Empfehlung an die EU Kommision geschickt, welche dann, etwa in den nächsten 2 Monaten, letztendlich die Freigabe zur Behandlung der SMA in Europa erteilt und somit…
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Spezifisches Statement von Biogen bezüglich Verschiebung von Spinraza Applikationen
Nach Nachfrage aufgrund der Unsicherheit der Patienten bezüglich verschobener oder gar ausfallender Spinraza Erhaltungsdosen durch organisatorische Schwierigkeiten aufgrund des Coronovirus, bekam Patientenstimme SMA folgendes Statement per Mail vom SMA Service Center zugesandt: Ärzte sollten sich bei der Behandlung mit Spinraza® (Nusinersen) an die Fachinformation halten und nach ihrer eigenen klinischen Erfahrung handeln. Gemäß der Fachinformation…
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Daten der STRONG Studie zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 veröffentlicht
AveXis veröffentlicht Daten aus der STRONG Studie. Hier wird AVXS-101 intrathekal, also genauso wie Spinraza® in den Liquor im Spinalkanal injeziert. Im Gegensatz zum schon zugelassenen und unter dem Namen Zolgensma® vermarktetem Medikament für Neugeborene, bzw. Kleinkinder unter 2 Jahren, mit diagnostizierter 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie vom Typ 1, werden in dieser Studie SMA Typ 2…
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Zwischenergebnisse aus Studien zeigen signifikant klinischen Nutzen von Zolgensma®
Wie Novartis Tochter AveXis heute in einem Media Release bekannt gibt, zeigen Zwischenergebnisse aus mehrerer Studien mit Zolgensma® einen signifikant klinischen Nutzen sowie eine anhaltende Wirksamkeit. So zeigen Ergebnisse aus der laufenden SPR1NT Studie das altersgerechte erreichen der motorischen Meilensteine bei präsymptomatischer Behandlung. 7 von 8 Patienten mit 2 SMN2 Kopien haben z.B. das freie…
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Statement von Biogen zu Spinraza und COVID-19
Wir sind für Sie da – auch in Zeiten von COVID-19 Die sehr dynamische Entwicklung rund um das Coronavirus erfordert auch von uns als biopharmazeutischem Unternehmen verantwortungsvolles Handeln. Daher arbeiten alle Mitarbeiter von Biogen Deutschland seit Anfang letzter Woche im Homeoffice, und wir nehmen bis auf Weiteres keine externen Termine mehr wahr. Bei dieser Regelung…
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Neue Daten zur Wirksamkeit von Spinraza bei Erwachsenen
Eine heute veröffentlichte Publikation von u.a. Prof Dr. Tim Hagenacker, Prof. Christoph Kleinschnitz in Kooperation mit SMArtCare, der Plattform zur Verlaufsbeobachtung und Therapieevaluation bei Spinaler Muskelatrophie, präsentiert das Ergebnis einer 14 monatigen Studie zum Nachweis der Wirksamkeit von Nusinersen bei erwachsenen SMA Patienten im Alter zwischen 16 und 65 Jahren. Die dabei von Mai 2017…
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BfArM bestätigt Härtefallprogramm für Risdiplam
Laut Information hat das BfArM am 12.03.2020 das Härtefallprogramm zu Risdiplam bei Typ 1 SMA Patienten bestätigt. Patienten, welche das Einschlussprofil erfüllen, können nun in das Risdiplam Härtefallprogramm eingeschlossen werden. Dabei gelten die Bedingungen der Arzneimittelhärtefallverordnung: „Ein Härtefall im Sinne dieser Verordnung liegt vor, wenn eine Gruppe von Patientinnen oder Patienten, die an einer Erkrankung…
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“Die Datenlage zu Zolgensma ist extrem dünn”
sagt, wie heute in der Badischen Zeitung zu lesen, Frau Dr. Astrid Pechmann, Funktionsoberärztin der Neuropädiatrie der Uniklinik Freiburg, die den Hype, den die sogenannte “Verlosung” ausgelöst hat, kritisch sieht. Wie weiterhin zu lesen, äußert sich auch Michael Kolodzig, Vorstand der Deutschen Muskelstiftung, er sagt dass die Verunsicherung bei den Eltern groß sei, er zeige…
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“SMN2 Hochregulierer” in Kombination
Auf der Wiley Online Library ist ein (leider nicht kostenfreier) Artikel zu lesen, der sich mit der Kombination von SMN2 hochregulierenden Medikamenten wie Spinraza® und das sehnlich erwartete Risdiplam beschäftigt. In der kleinen Einführung zum Artikel beschreibt man wie mit zusätzlicher Gabe von Panobinostat, einem Wirkstoff aus der Gruppe der Histon-Deacetylase-Inhibitoren, die Expression der durch…