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Positive Zwischenergebnisse zu SRK-015 bei gesunden Freiwilligen.
Zitat: Scholar Rock gibt positive Zwischenergebnisse der Phase-1-Studie mit SRK-015 bei gesunden Freiwilligen bekannt und informiert über zukünftige Entwicklungspläne http://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-announces-positive-interim-results-phase-1-trial Ein günstiges Sicherheitsprofil und gute Pharmakodynamik (Wirkung) unterstützen laut Meldung die Einleitung der Phase 2 Studie mit SMA Patienten, vorraussichtlich Ende des 1. Quartals 2019. SRK-015 von Scholar Rock ist ein weiteres, in Forschung und…
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Einholung erster Einschätzungen zum Newbornscreening auf SMA
Unter folgendem öffentlichen Link zum “Gemeinsamen Bundesausschuss” gibt es einen Fragebogen bezüglich des Newbornscreenings auf SMA, der auch von Privatpersonen(also wohl auch Patienten bzw. Eltern von minderjährigen Patienten) ausgefüllt werden kann. Ich denke, dann können wir hier wohl alle ein wenig mit beitragen. https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/3517/
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Biogen und Skyhawk Therapeutics planen gemeinsame Entwicklung
Vermutlich … scheint man da wohl gemeinsam auf ähnliche “Mechanismen” zu setzen, wie sie z.B. bei Risdiplam angewandt werden. Können wir hier evtl. mit weiteren Medikamenten gegen die SMA rechnen? Zitat: (Zitatnahe Übersetzung) BIOGEN UND SKYHAWK THERAPEUTICS GEBEN VEREINBARUNG ZUR ENTWICKLUNG NEUARTIGER RNA-SPLICING-MODIFIKATOREN (KLEINE MOLEKÜLE) ZUR BEHANDLUNG NEUROLOGISCHER KRANKHEITEN BEKANNT Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-skyhawk-therapeutics-announce-agreement-develop-novel
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Neue Infomationen zu Risdiplam
Vom 07. – 10. 01. 2019 fand in San Francisco die 37. Annual J.P. Morgan Healtcare Conference statt. In dessen Rahmen stellt PTC einen 5 Jahres-Strategieplan vor der auch ein paar Infos zu Risdiplam in petto hat. Zitat: (per Tool übersetzt) Zulassungsanträge, die für das zweite Halbjahr 2019 anvisiert wurden, basieren auf jüngsten Rückmeldungen der…
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Risdiplam bekommt PRIME Status von der EMA
Das heißt das die Zulassungsdauer, wie auch kürzlich für ZOLGENSMA (ehemals AVXS-101) (Priority-Review der FDA), nun auch für Roche’s Risdiplam, für den Europäischen Raum kürzer ausfallen dürfte. Risdiplam wäre dann das erste oral einnehmbare Medikament zur Behandlung der SMA. Zusätzlich sollte Risdiplam dann auch für alle Typen und Altersgruppe verfügbar sein. ABER dazu gibt es…
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Positive Stellungnahme der EMA zu SRK-015
“Wir freuen uns über die positive Stellungnahme der EMA COMP für den Orphan-Drug-Status von SRK-015, die einen weiteren wichtigen Meilenstein für dieses klinische Programm darstellt”, sagte Nagesh Mahanthappa, PhD, Präsident und CEO von Scholar Rock. “Wir glauben, dass SRK-015 das Potenzial hat, die erste muskelgesteuerte Therapie zur Verbesserung der Muskelfunktion bei Patienten mit SMA zu…
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BLA für AVXS-101 (ZOLGENSMA) angenommen und hohe Priorität zugewiesen
Novartis hat heute bekannt gegeben, das die FDA den Antrag zur Prüfung (BLA) auf Zulassung zu AVXS-101 zur Behandlung von Säuglingen mit SMA Typ 1 angenommen und eine hohe Priorität zur Beschleunigung des Zulassungsverfahren zugewiesen hat. AVXS-101 wird nun unter dem Markennamen ZOLGENSMA© geführt und gilt als Durchbruch … also als Medikament das eine sehr gute,…
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Präklinische Daten zu SRK-015
Scholar Rock publiziert im wissenschaftlichen Magazin “Human Molecular Genetics“, erste präklinische Daten zum therapeutischen Nutzen von SRK-015. SRK-015 ist ein weiterer Ansatz einer medikamentösen Therapie bei Spinaler Muskelatrophie. Hier ist der Weg, direkt dem Muskelschwund entgegenzuwirken, in dem versucht wird, den natürlichen Prozess des Muskelabbaus, welcher unabhängig der SMA bei jedem Menschen eintritt, zu verlangsamen.…
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Aufnahme der SMA ins Neugeborenenscreening beantragt
Es gab schon einige Meldungen von Forderung der Ärzte das die SMA ins Neugeborenenscreening aufgenommen werden soll. Sehr wichtig, da eine frühzeitige Behandlung viel Schaden abwenden kann. Am 22.11.2018 wurde nun der Bewertungsantrag der Patientenvertretung zur Erweiterung des Neugeborenenscreenings angenommen. Hier die offizielle Pressemitteilung zum Download