-
Pressemitteilung der DGM aufgrund der aktuellen Ereignisse bezüglich Zolgensma®
Aufgrund der aktuellen Ereignisse, zur Spendenaktion Help Micheal und der Bestätigung der Krankenkasse, die Kosten als Einzelhärtefall zu übernehmen gibt die DGM eine aktuelle Pressemitteilung heraus. Vorbereitung auf kostspielige Gentherapie dringend notwendig DGM lud Neuropädiater zur gemeinsamen Sitzung und Definition eines möglichen Behandlungsablaufs Durch den dramatischen Aufruf einer Familie für ihren kranken Sohn und die…
-
Zulassung zu Zolgensma® beantragt
Wie mir soeben bekannt geworden, ist die Beantragung von Zolgensma® nun tatsächlich von statten gegangen. Wie zu lesen ist, war geplant die Zulassung zeitgleich in den USA, der EU und Japan einzureichen. Leider gab es keinerlei Informationen z.B. seitens der EMA. Es gab aber ein vorbereitendes Treffen zwischen den jeweiligen Vertretern und der DGM, sowie…
-
Neue Erkenntnisse zur Heilung verletzter Nerven des ZNS
Die Wissenschaftler der Uni Bochum erkennen eventuelle Möglichkeiten, verletzte Nerven des ZNS wieder zu heilen …. zumindest in Gentchenisch veränderten Mäusen. Bisherig erforschte theoretische Möglichkeiten bargen die Gefahr von Krebs, diese neue Erkenntniss birgt diese Gefahr warscheinlich nicht mehr. Ob sich das eventuell auch auf schon stärker geschädigte Motoneuronen bezieht und somit in einer warscheinlich…
-
Anormaler Fettstoffwechsel bei SMA
Studie lässt Anormalien beim Fettstoffwechsel bei SMA erkennen. Man analysierte gesammelte Daten, von pädiatrischen Typ 1, 2 und 3 Patienten sowie Autopsiedaten von Typ I Patienten, führte parallel dazu nötige Untersuchungen an SMA-Mausmodellen durch und kommt zu dem Schluss: Übersetztes Zitat: Diese Arbeit beleuchtet metabolische Anomalien als ein wichtiges Merkmal von SMA und schlägt die…
-
Ungenauigkeiten bei der Zulassung von Zolgensma®
Am 24. Mai 2019 erteilte die FDA die Zulassung für ZOLGENSMA® in den USA. Augrund ungenauer Datenangaben bei der Zulassung, welche am 28. Juni 2019 von AveXis selbst eingereicht wurden, leitete die FDA eine Untersuchung ein und gab nun ein Statement dazu ab. Da sich die ungenauen Daten aber einzig auf Studienergebnisse an Tieren beziehen…
-
Das “Geheimnis” der grünen Kiwi
Grüne Kiwifruchtextrake schützen teilweise vor Degeneration und Tod von Motoneuronen im “SMA Fadenwurm Modell” (Caenorhabditis elegans) Unverändertes automatisch übersetztes Zitat: Die Verwendung eines transgenen C. elegans- Stammes, der SMA nachahmt, ermöglichte zum ersten Mal den Nachweis einer neuroprotektiven Wirkung von grüner Kiwi auf eine bestimmte Klasse von MN. Tatsächlich konnten Extrakte den apoptotischen Tod von…
-
AveXis gibt Statement zu ZOLGENSMA® ab
ZITAT: Die Zulassung von Zolgensma ® , einer Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei pädiatrischen Patienten unter 2 Jahren, durch die FDA im Mai 2019, war ein wichtiger Meilenstein innerhalb der SMA-Gemeinschaft. Zolgensma bietet eine neue Behandlungsoption für Kinder mit SMA und ihre Familien an. Verständlicherweise sind viele Familien aktiv daran interessiert, so bald wie möglich Zugang zu…
-
Die European Medicines Agency (EMA) gibt aktuallisierte Version des EPAR zu Spinraza zum Download frei.
Die European Medicines Agency (EMA) gibt aktuallisierte Version des EPAR zu Spinraza zum Download frei. Deutsche Version auch hier direkt downlodbar
-
Positive Endergebnisse der klinischen Phase 1 Studie mit SRK-015
Auch SRK-015 von Scholar Rock scheint auf einem guten Weg zu sein. – SRK-015 wurde bei gesunden Probanden in allen getesteten Dosen gut vertragen, was die Bewertung in der laufenden Phase-2-TOPAZ-Studie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) unterstützte.– Die pharmakodynamischen Ergebnisse des abgeschlossenen Teils der Studie mit mehrfach ansteigender Dosis zeigen, dass SRK-015 ein robustes…
-
AveXis erhält FDA-Zulassung für Zolgensma®
Mit Zolgensma®, ist am 24.05.2019, SMA-Medikament Nr. 2 in den USA zugelassen worden. Noch bevor die SMA überhand gewinnen kann, wird hier dem SMN1 Gen “gezeigt wie es richtig geht”. Nur Kinder im maximalen Alter von bis zu 2 Jahren und bestimmten anderen Voraussetzungen bekommen dieses Medikament. Wenn alles gut geht, sind diese dann symptomfrei!…