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Risdiplam in der U.S. Zulassungsprozedur und bekommt hohe Priorität
Die U.S. Food & Drug Administration, kurz FDA hat die Einreichung zur Zulassung von Roche’s Risdiplam akzeptiert und erteilt zusätzlich den Priority Review “Status” wodurch sich eine zügigere Zulassungprozedur und damit schnellere Verfügbarkeit ergeben sollte. Vorraussichtlich schon bis zum 24.Mai 2020 soll die Entscheidung zur Zulassung von Risdiplam im Wirkungsbereich der FDA gefällt werden. Quelle:…
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Vorbereitendes Treffen zu Zolgensma®
Die aktuell recht prekäre Situation bezüglich Zolgensma® , in der verzweifelte Eltern aus Angst “zu spät zu kommen”, in öffentlicher Presse und in den sozialen Medien, mit Nachdruck auf die Situation ihren Kindes hinweisen um somit meist per Härtefallentscheidung das aktuell noch nicht zugelassene Zolgensma® zu bekommen, zeigt auf das hier einiges an Unterstützung, Planung…
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Vorläufige pharmakokinetische und pharmakodynamische Daten aus der TOPAZ Phase2 Studie mit SRK-015
Dosisabhängige Erhöhungen des latenten Myostatinspiegels im Serum nach Behandlung mit SRK-015 (2 mg / kg und 20 mg / kg Dosen) um das bis zu 100-fache bestätigen das Vorhandensein von latentem Myostatin bei Patienten mit SMA und zeigen eine robuste Zielbindung. Der Anstieg des latenten Myostatinspiegels im Serum vom Ausgangswert in den ersten vier Wochen…
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Kleine Spinraza® Studie mit erwachsenen SMA 2 Patienten angelegt
Das französiche Universitätsklinikum von Nizza “Centre Hospitalier Universitaire de Nice” startet eine 27 monatige Studie mit etwa 20 erwachsenen SMA 2 Patienten um die Veränderung der motorischen Fähigkeiten zu beobachten. Am 30. November 2019 soll es losgehen und primär bis zum 22. Juni 2022 beendet und vermutlich inklusive Auswertung etc. bis zum 30. November entgültig…
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Roche’s Risdiplam erreicht primäres Studienziel in der Sunfish Studie.
Die Studie zeigte statistisch signifikante Verbesserungen in der gesamten Studienpopulation mit SMA Typ 2 oder 3. Bisher wurden in keiner Risdiplam-Studie behandlungsbedingte Sicherheitsergebnisse festgestellt, die zum Abbruch führten. Die Daten werden an die Gesundheitsbehörden weltweit weitergegeben, einschließlich der US-amerikanischen Food and Drug Administration. “ Übersetzt, leicht angepasstes Zitat: Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) gab…
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Zu spät? Neugeborenenscreening auf spinale Muskelatrophie!
Wenn im Auto das Öl immer weniger wird und man trotzdem weiter fährt, ohne es nachzufüllen, dann wird dadurch ein Schaden entstehen bis der Motor die Segel streicht. Ähnlich verhält es sich bei der SMA. Wenn die SMA vorhanden aber unentdeckt ist und das für die Motoneurone wichtige SMN Protein fehlt, dann erleiden die Motoneurone…
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Update der Studie zu intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 (Zolgensma®)
Basel, 30. Oktober 2019 – Novartis gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) klinische Studien zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 teilweise ausgesetzt hat. Die Ankündigung folgt einer Mitteilung von AveXis an die Gesundheitsbehörden und an Prüfer klinischer Studien auf der Grundlage von Ergebnissen einer kleinen, von AveXis initiierten vorklinischen Studie, in…
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Zolgensma® erklärt
In der aktuellen Ausgabe 04/2019 des Medizinmagazin’s Forum Sanitas haben Dr. med Andreas Ziegler und Dr. med. Afshin Saffari, zum aktuellen Zeitpunk tätig in der Neuropädiatrie an der Universitätsklinik Heidelberg, den Artikel, “Genersatztherapie der spinalen Muskelatrophie” publiziert, der unter anderem auch die Wirkungweise von Zolgensma® erklärt. Hier der einzelne Artikel zum Download
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Offener Brief zur Situation zu Zolgensma®
Die derzeitige Situation ist angespannt. Zolgensma® wurde bisher nur in den USA zugelassen. Nun tickt die Uhr, denn die Zulassung beinhaltet ein paar Kriterien bezüglich des Alters. 2 Jahre alt dürfen die kleinen sein, danach, so scheint es, wird nach diesen Kriterien kein Zolgensma® mehr gegeben. Einige Spendenaufrufe wie z.B. der warscheinlich bekannteste “Helpmichael” sind…
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Dosisbezogene Studie zu Nusinersen
Biogen scheint wohl so langsam damit zu beginnen in Richtung Dosisanpassung zu forschen. Auf ClinicalTrails ist seit heute eine Studie angelegt, die in der Kurzzusammenfassung folgende Studienziele schildert: (übersetzt) Das primäre Ziel der Studie ist die Untersuchung der klinischen Wirksamkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) in höheren Dosen intrathekal verabreicht wird. Die…