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Ade MDK , hallo MD (P?)
Der MDK in seiner sehr umstrittenen und … wir haben es alle schonmal erlebt, teilweise realitätsfernen Handlungsweise, in der Leute die meist nur einen kleinen oder auch garkeinen Durchblick haben, Meister aller Klassen spielen, soll nun reformiert werden und auch in die Hände von Patientenvertretern gegeben werden. Prinzipiell ist das ja schonmal ganz gut ….…
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Roche’s Risdiplam erreicht primäres Studienziel in der Sunfish Studie.
Die Studie zeigte statistisch signifikante Verbesserungen in der gesamten Studienpopulation mit SMA Typ 2 oder 3. Bisher wurden in keiner Risdiplam-Studie behandlungsbedingte Sicherheitsergebnisse festgestellt, die zum Abbruch führten. Die Daten werden an die Gesundheitsbehörden weltweit weitergegeben, einschließlich der US-amerikanischen Food and Drug Administration. “ Übersetzt, leicht angepasstes Zitat: Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) gab…
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Zu spät? Neugeborenenscreening auf spinale Muskelatrophie!
Wenn im Auto das Öl immer weniger wird und man trotzdem weiter fährt, ohne es nachzufüllen, dann wird dadurch ein Schaden entstehen bis der Motor die Segel streicht. Ähnlich verhält es sich bei der SMA. Wenn die SMA vorhanden aber unentdeckt ist und das für die Motoneurone wichtige SMN Protein fehlt, dann erleiden die Motoneurone…
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Hallo Welt
Es geht ein Geist durch unsere Welt, der uns alle in Atem hält. Bekannt als Zolgensma® , wir waren entzückt, doch nun macht er alle immens verrückt. Jetzt schreien alle wir brauchen Dich? Das was wir haben das wirkt wohl nich? Doch doch, dass tut es, es gibt Beweise, doch darüber redet man derzeit nur…
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Update der Studie zu intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 (Zolgensma®)
Basel, 30. Oktober 2019 – Novartis gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) klinische Studien zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 teilweise ausgesetzt hat. Die Ankündigung folgt einer Mitteilung von AveXis an die Gesundheitsbehörden und an Prüfer klinischer Studien auf der Grundlage von Ergebnissen einer kleinen, von AveXis initiierten vorklinischen Studie, in…
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Zolgensma® erklärt
In der aktuellen Ausgabe 04/2019 des Medizinmagazin’s Forum Sanitas haben Dr. med Andreas Ziegler und Dr. med. Afshin Saffari, zum aktuellen Zeitpunk tätig in der Neuropädiatrie an der Universitätsklinik Heidelberg, den Artikel, “Genersatztherapie der spinalen Muskelatrophie” publiziert, der unter anderem auch die Wirkungweise von Zolgensma® erklärt. Hier der einzelne Artikel zum Download
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Offener Brief zur Situation zu Zolgensma®
Die derzeitige Situation ist angespannt. Zolgensma® wurde bisher nur in den USA zugelassen. Nun tickt die Uhr, denn die Zulassung beinhaltet ein paar Kriterien bezüglich des Alters. 2 Jahre alt dürfen die kleinen sein, danach, so scheint es, wird nach diesen Kriterien kein Zolgensma® mehr gegeben. Einige Spendenaufrufe wie z.B. der warscheinlich bekannteste “Helpmichael” sind…
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Dosisbezogene Studie zu Nusinersen
Biogen scheint wohl so langsam damit zu beginnen in Richtung Dosisanpassung zu forschen. Auf ClinicalTrails ist seit heute eine Studie angelegt, die in der Kurzzusammenfassung folgende Studienziele schildert: (übersetzt) Das primäre Ziel der Studie ist die Untersuchung der klinischen Wirksamkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) in höheren Dosen intrathekal verabreicht wird. Die…
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Pressemitteilung der DGM aufgrund der aktuellen Ereignisse bezüglich Zolgensma®
Aufgrund der aktuellen Ereignisse, zur Spendenaktion Help Micheal und der Bestätigung der Krankenkasse, die Kosten als Einzelhärtefall zu übernehmen gibt die DGM eine aktuelle Pressemitteilung heraus. Vorbereitung auf kostspielige Gentherapie dringend notwendig DGM lud Neuropädiater zur gemeinsamen Sitzung und Definition eines möglichen Behandlungsablaufs Durch den dramatischen Aufruf einer Familie für ihren kranken Sohn und die…
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Zulassung zu Zolgensma® beantragt
Wie mir soeben bekannt geworden, ist die Beantragung von Zolgensma® nun tatsächlich von statten gegangen. Wie zu lesen ist, war geplant die Zulassung zeitgleich in den USA, der EU und Japan einzureichen. Leider gab es keinerlei Informationen z.B. seitens der EMA. Es gab aber ein vorbereitendes Treffen zwischen den jeweiligen Vertretern und der DGM, sowie…