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Roches Risdiplam erreicht den primären Endpunkt in FIREFISH-Studie bei Säuglingen mit SMA Typ-1
Wie Roche heute bekannt gibt, ist nun nach SUNFISH, auch in der FIREFISH Studie der primäre Endpunkt erreicht und somit die zulassungsrelevanten Daten erhoben. Ziel war, den Anteil der Typ 1 Säuglinge zu ermitteln, welcher nach 12 monatiger Behandlung mindestens 5 Sekunden frei sitzen konnte. Laut Pressemitteilung zeigte Risdiplam hierbei eine statistisch signifikante und medizinisch…
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Erster Zugang zu Risdiplam
Roche startet globales Härtefallprogramm. Damit sollte auch in Deutschland in kürze die erste Möglichkeit gegeben sein, Risdiplam bei hohem Bedarf schon vor der Zulassung zu bekommen. Folgend ein paar übersetzte Zitate aus dem Community Letter von Roche, demzufolge das PAA / CU Programm nicht nur auf SMA Typ 1 beschränkt ist: Übersetzte Zitate: Wir sind…
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Hilfe bei seltenen Erkrankungen für Kinder und Familien
Sehr geehrte Damen und Herren, Familien von Kindern und Jugendlichen mit Seltenen Erkrankungen sind häufig stark belastet: Ängste, Sorgen und Unsicherheiten, ob durch langfristige diagnostische Prozesse, komplexe Therapien oder Kämpfe, um Anerkennung der Erkrankung oder Kostenübernahmen. Dies alles gehört oft zum Alltag und beeinträchtigt die Lebensqualität aller Familienmitglieder und nicht selten auch deren psychische Gesundheit.…
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Alles Gute für 2020
An dieser Stelle nochmal Danke an all Diejenigen die der Patientenstimme SMA 2019 etwas abgewinnen konnten und sich mit Meinung, Geschichten und sonstigem beteiligt haben. Dank auch nochmal an Organisationen und “3.” für das Vertrauen zur Zusammenarbeit mit der Patientenstimme SMA….. möge es 2020 gern so weiter gehen. 2020 wird dann wohl recht nahtlos an…
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Kostenloser Zugang zu Zolgensma®
UPDATE 21.12 Nachdem durch die ersten Infos zum Thema, am 18.12 der Eindruck einer lotterieartigen Vergabe von Zolgensma® entstanden ist, beschwichtigt eine weitere Meldung des Nachrichtenmagazins “Reuters” dies nun etwas. Folgend ein übersetztes Zitat eines Sprechers von Novartis: Übersetztes Zitat: “AveXis hat ein Programm entwickelt, das auf Fairness, klinischem Bedarf und globaler Zugänglichkeit basiert, um…
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Reldesemtiv bekommt Orphan Drug Status zur Behandlung der ALS
Das sich noch in Entwicklung befindliche Reldesemtiv bekommt den Orphan Drug Status nun auch zur Behandlung der ALS. SMA sowie ALS haben zwar unterschiedliche Hintergründe, aber im Endeffekt beide das atrophieren und eine damit einhergehende Schwäche der Muskeln zur Folge. Reldesemtiv setzt hier an und beeinflußt die Stoffwechselprozesse des Muskels und wird daher auch zur…
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Risdiplam in der U.S. Zulassungsprozedur und bekommt hohe Priorität
Die U.S. Food & Drug Administration, kurz FDA hat die Einreichung zur Zulassung von Roche’s Risdiplam akzeptiert und erteilt zusätzlich den Priority Review “Status” wodurch sich eine zügigere Zulassungprozedur und damit schnellere Verfügbarkeit ergeben sollte. Vorraussichtlich schon bis zum 24.Mai 2020 soll die Entscheidung zur Zulassung von Risdiplam im Wirkungsbereich der FDA gefällt werden. Quelle:…
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Vorbereitendes Treffen zu Zolgensma®
Die aktuell recht prekäre Situation bezüglich Zolgensma® , in der verzweifelte Eltern aus Angst “zu spät zu kommen”, in öffentlicher Presse und in den sozialen Medien, mit Nachdruck auf die Situation ihren Kindes hinweisen um somit meist per Härtefallentscheidung das aktuell noch nicht zugelassene Zolgensma® zu bekommen, zeigt auf das hier einiges an Unterstützung, Planung…
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Vorläufige pharmakokinetische und pharmakodynamische Daten aus der TOPAZ Phase2 Studie mit SRK-015
Dosisabhängige Erhöhungen des latenten Myostatinspiegels im Serum nach Behandlung mit SRK-015 (2 mg / kg und 20 mg / kg Dosen) um das bis zu 100-fache bestätigen das Vorhandensein von latentem Myostatin bei Patienten mit SMA und zeigen eine robuste Zielbindung. Der Anstieg des latenten Myostatinspiegels im Serum vom Ausgangswert in den ersten vier Wochen…
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Kleine Spinraza® Studie mit erwachsenen SMA 2 Patienten angelegt
Das französiche Universitätsklinikum von Nizza “Centre Hospitalier Universitaire de Nice” startet eine 27 monatige Studie mit etwa 20 erwachsenen SMA 2 Patienten um die Veränderung der motorischen Fähigkeiten zu beobachten. Am 30. November 2019 soll es losgehen und primär bis zum 22. Juni 2022 beendet und vermutlich inklusive Auswertung etc. bis zum 30. November entgültig…