Itvisma? Was ist das?
Itvisma ist quasi die Variante der Gentherapie “Zolgensma®”, die intrathekal verabreicht wird (also genauso wie Spinraza®).
Hintergrund war/ist, die Therapie auch für Jugendliche und Erwachsene vefügbar zu machen. Das Problem war/ist, dass der Wirkstoff, der bei der üblichen intravenösen Injektion in einer leeren Virushülle versteckt wurde, bei intravenöser Injektion vom Immunsystem eines Jugendlichen oder Erwachsenen erkannt und bekämpft werden würde. Um die Therapie aber auch für Jugendliche und Erwachsene verfügbar zu machen gab es Studien, in der die intrathekale Gabe, mit vermutlich angepasstem Wirkstoff getestet wurde.
Itvisma® ist hier nun das Resultat und eine weitere Option zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie… vorerst aber nur in den USA verfügbar.
Hoffen wir, dass auch wir hier im europäischen Raum bald auf diese Option zugreifen können.
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